Аримокломол при спорадическом миозите с тельцами-включениями — открытое расширенное исследование
Открытое нерандомизированное исследование эффективности и безопасности раннего и отсроченного начала приема аримокломола у пациентов со спорадическим миозитом с включениями, которые завершили исследование IBM4809.
Обзор исследования
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациент способен понять и готов предоставить письменное информированное согласие, а также способен и желает соблюдать процедуры исследования.
- Пациент завершил исследование IBM4809 по лечению IMP. -
Критерий исключения:
- Известная или предполагаемая аллергия или непереносимость аримокломола или его компонентов.
- Воздействие любого другого исследуемого лечения в течение 30 дней или
- Значительное отклонение от протокола в слепом исследовании IBM4809, основанное на заключении исследователя при обсуждении с медицинским наблюдателем.
Кормящие или беременные женщины, а также мужчины или женщины, не желающие использовать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью, если они не стерильны хирургическим путем (определяется как двусторонняя перевязка маточных труб, двусторонняя овариэктомия или гистерэктомия для женщин; вазэктомия для мужчин) для участников женского пола до 4 недель после последней дозы и для участников мужского пола до 3 месяцев после последней дозы. У женщин в пременопаузе должен быть отрицательный тест на беременность, прежде чем принимать пробное лекарство. Приемлемыми методами контрацепции являются:
- Гормональные методы, связанные с ингибированием овуляции, такие как пероральные, имплантируемые, инъекционные или трансдермальные контрацептивы в течение как минимум 1 полного цикла (исходя из обычного периода менструального цикла пациентки) до введения аримокломола.
- Полное воздержание от половых контактов с момента последней менструации до введения аримокломола. (Надежность сексуального воздержания необходимо оценивать в зависимости от продолжительности клинического исследования и предпочтительного и обычного образа жизни пациента. Методы периодического воздержания [календарные, симптотермальные, постовуляционные] не являются приемлемыми методами контрацепции).
- Внутриматочная спираль (ВМС) или внутриматочная гормон-рилизинг-система (ВМС).
- Любое одновременное состояние, которое, по мнению исследователя, будет существенно мешать оценке безопасности или эффективности.
- Неспособность соблюдать указанные в протоколе процедуры/оценки и запланированные визиты в соответствии с указаниями исследователя.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аримокломол
248 мг основания аримокломола (эквивалентно 400 мг цитрата аримокломола) 3 раза в день
|
2 капсулы (2 x 124 мг основания аримокломола; эквивалентно 2 x 200 мг цитрата аримокломола) принимать 3 раза в день во время завтрака, в первой половине дня и перед сном
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла по функциональной рейтинговой шкале миозита с тельцами включения (IBMFRS)
Временное ограничение: Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
Функциональная рейтинговая шкала инклюзивного миозита тела (IBMFRS) включает 10 показателей (глотание, почерк, нарезка продуктов питания и обращение с посудой, мелкая моторика, одевание, гигиена, поворот в постели и поправление одеял, смена положения с сидячего на стоячее, ходьба и лазание). лестнице), каждый из которых оценивается по шкале Лайкерта от 0 (неспособность выполнять свои функции) до 4 (нормальная работоспособность). Сумма 10 элементов дает значение от 0 до 40. Более высокий балл означает меньшее функциональное ограничение. После того, как исследование было досрочно прекращено спонсором, анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования, и данные суммировались только описательно. |
Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение теста на расстояние шестиминутной ходьбы; Расстояние за 6 минут (6MWD)
Временное ограничение: Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
Пациентам было предложено пройти по одной стороне пути и обратно по противоположной стороне как можно быстрее и безопасно в течение 6 минут. Пациентам разрешалось делать перерывы по мере необходимости во время периода ходьбы, но во время перерывов отсчет времени продолжался. Пройденное расстояние в метрах фиксировали через 6 минут. После того, как исследование было досрочно прекращено спонсором, анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования, и данные суммировались только описательно. |
Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
|
Изменение модифицированного тайм-аута и гоу (mTUG)
Временное ограничение: Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
Модифицированный тест на время подъема и движения (mTUG) измеряет способность пациента встать со стула (позволяя пациенту использовать руки), пройти 3 метра, повернуться, вернуться к стулу и сесть. Использование близлежащих стен или помощь опекуна не разрешалось. После того, как исследование было досрочно прекращено спонсором, анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования, и данные суммировались только описательно. |
Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
|
Изменение силы четырехглавых мышц
Временное ограничение: Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
Тест на максимальное произвольное изометрическое сокращение (MVICT) четырехглавой мышцы бедра пациента (сила разгибателя колена) проводился с использованием ручного миометра, который представляет собой ручное устройство, позволяющее исследователю давить на мышцу, в то время как пациент сопротивляется. Тест проводился с каждой стороны. Результаты для более сильного колена представлены здесь. После того, как исследование было досрочно прекращено спонсором, анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования, и данные суммировались только описательно. |
Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
|
Изменение силы хвата рук
Временное ограничение: Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
Силу захвата рук оценивали с помощью динамометра. Тест проводился на каждой руке. Здесь указывается сила хвата более сильной руки. После того, как исследование было досрочно прекращено спонсором, анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования, и данные суммировались только описательно. |
Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного прекращения (переменная, в среднем около 28 недель).
|
|
Изменение в кратком опроснике о состоянии здоровья, состоящем из 36 пунктов (SF-36)
Временное ограничение: Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного завершения
|
Краткий опросник о состоянии здоровья из 36 пунктов (SF-36) представляет собой опрос из 36 пунктов о состоянии здоровья, сообщаемый пациентами. После досрочного прекращения исследования спонсором анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования. Для SF-36 не были рассчитаны производные баллы и не составлена сводная таблица. |
Переход от базового уровня в IBM-OLE к посещению досрочного завершения
|
|
Количество падений и близких к падению
Временное ограничение: Визит от исходного уровня до досрочного прекращения
|
Пациенты записывали количество падений и ситуаций, близких к падению, в дневнике падений.
После досрочного прекращения исследования спонсором анализ конечных точек эффективности был упрощен по сравнению с тем, что было запланировано в протоколе исследования.
Никакого табулирования падений и падений не проводилось.
|
Визит от исходного уровня до досрочного прекращения
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE) в открытом расширении
Временное ограничение: Исходный уровень (от начала OLE, неделя 0) до конца OLE (неделя 20)
|
Количество нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE) в открытом расширении
|
Исходный уровень (от начала OLE, неделя 0) до конца OLE (неделя 20)
|
|
Магнитно-резонансная томография (МРТ) цельная жировая фракция бедра
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 20-го месяца
|
Изменение от исходного уровня до 20-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
- Главный следователь: Michael Hanna, University College, London
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IBM-OLE
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .