- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04049097
Arimoclomol sporadikus zárványos test myositisben – nyílt címkés kiterjesztési vizsgálat
Nyílt elrendezésű, nem randomizált vizsgálat az arimoclomol korai és késleltetett megkezdésének hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára olyan betegeknél, akik sporadikus zárványos test myositisben szenvednek, és befejezték az IBM4809 vizsgálatot
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- University of Virginia
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg képes megérteni és hajlandó írásos beleegyezését adni, és képes és hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat.
- A páciens befejezte az IMP-kezelés IBM4809-es vizsgálatát. -
Kizárási kritériumok:
- Ismert vagy gyanított allergia vagy intolerancia az arimoclomollal vagy annak összetevőivel szemben.
- Bármilyen más vizsgálati kezelésnek való kitettség 30 napon belül ill
- Jelentős eltérés a protokolltól a vak IBM4809 kísérletben a vizsgáló orvosi monitorral folytatott megbeszélés során hozott ítélete alapján.
Szoptató vagy terhes nők, illetve olyan férfiak vagy nők, akik nem hajlandók rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni, ha nem műtétileg sterilek (kétoldali petevezeték lekötés, bilaterális peteeltávolítás vagy méheltávolítás nőknél; vazektómia férfiaknál) 4 hetes korig. az utolsó adag után és a férfi résztvevők esetében az utolsó adag után legfeljebb 3 hónappal. A premenopauzában lévő nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a próbagyógyszer adagolása előtt. Az elfogadható fogamzásgátlási módszerek a következők:
- Az ovuláció gátlásával kapcsolatos hormonális módszerek, például orális, beültethető, injekciós vagy transzdermális fogamzásgátlók legalább 1 teljes ciklusig (a páciens szokásos menstruációs ciklusa alapján) az arimoklomol beadása előtt.
- Teljes absztinencia a nemi közösüléstől az arimoclomol beadása előtti utolsó menstruáció óta. (A szexuális absztinencia megbízhatóságát a klinikai vizsgálat időtartama, valamint a beteg preferált és szokásos életmódja alapján kell értékelni. Az időszakos absztinencia [naptári, tüneti, ovuláció utáni] módszerek nem elfogadható fogamzásgátlási módszerek).
- Méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin hormon-felszabadító rendszer (IUS).
- Minden olyan egyidejű körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentősen befolyásolja a biztonságosság vagy a hatékonyság értékelését.
- Képtelenség betartani a vizsgálati protokollban meghatározott eljárásokat/értékeléseket és tervezett látogatásokat a vizsgáló szerint.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Arimoclomol
248 mg arimoclomol bázis (ami 400 mg arimoclomol-citrátnak felel meg) naponta háromszor
|
2 kapszula (2 x 124 mg arimoclomol bázis; 2 x 200 mg arimoclomol-citrátnak felel meg) naponta 3 alkalommal reggeli, kora délután és lefekvés előtt bevéve
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Változás az inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS) összpontszámában
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
Az inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS) 10 mérőszámot tartalmaz (nyelés, kézírás, ételvágás és edénykezelés, finommotoros feladatok, öltözködés, higiénia, megfordulás az ágyban és a huzat beállítása, pozícióváltás ülőről állóra, járás és mászás lépcsők), mindegyiket a Likert-skálán 0-tól (nem tud teljesíteni) 4-ig (normál) besorolni. A 10 elem összege 0 és 40 közötti értéket ad. A magasabb pontszám kevesebb funkcionális korlátot jelent. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték. |
Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Változás hat perces gyaloglási távolságban teszt; Távolság 6 percnél (6MWD)
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
A betegeket arra utasították, hogy a lehető leggyorsabban és biztonságosan menjenek le a pálya egyik oldalán, majd a másik oldalon visszafelé 6 percig. A betegek szükség szerint szünetet tarthattak a séta alatt, de az időzítés a szünetekben is folytatódott. A megtett távolságot méterben 6 perc után rögzítettük. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték. |
Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
Változás a módosított időzített fel és indulásban (mTUG)
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
A Modified Timed Up and Go (mTUG) azt méri, hogy a páciens képes-e felállni a székből (lehetővé teszi a betegek karját), 3 métert sétálni, megfordulni, visszasétálni a székhez és leülni. A közeli falak használata vagy a gondozó segítsége nem volt megengedett. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték. |
Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
Változás a négyfejű izomzat erejében
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
A páciens négyfejű izomzatának (a térd extensor erejének) maximális önkéntes izometrikus kontrakciós vizsgálatát (MVICT) egy kézi myométerrel végezték, amely egy olyan kézi eszköz, amely lehetővé teszi a vizsgáló számára, hogy egy izomnak nyomja, miközben a páciens ellenáll. A tesztet mindkét oldalon elvégezték. Az erősebb térd eredményeit itt közöljük. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték. |
Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
Változás a kézfogás erejében
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
A kézfogás erősségét dinamométer segítségével értékeltük. A tesztet mindkét kézen elvégezték. Az erősebb kéz fogási erejét itt közöljük. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték. |
Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
|
Változás a 36 elemből álló rövidített állapotfelmérésben (SF-36)
Időkeret: Váltás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra
|
A 36 tételből álló rövid formájú egészségfelmérés (SF-36) egy 36 tételből álló, betegek által jelentett felmérés az egészségi állapotról. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest. Az SF-36-ra nem számítottunk származtatott pontszámokat, és nem készítettünk összefoglaló táblázatot. |
Váltás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra
|
Esések és esések száma
Időkeret: Kiindulópont a korai felmondáshoz
|
A betegek az esések számát és a közeli esések számát esési naplóban rögzítették.
Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest.
Az esések és közeli esések táblázatba foglalását nem végezték el.
|
Kiindulópont a korai felmondáshoz
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) száma a nyílt kiterjesztésben
Időkeret: Alapállapot (OLE kezdete, 0. hét) az OLE végéig (20. hét)
|
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) száma a nyílt kiterjesztésben
|
Alapállapot (OLE kezdete, 0. hét) az OLE végéig (20. hét)
|
Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) a comb teljes zsírfrakciója
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 20. hónapra
|
Változás az alaphelyzetről a 20. hónapra
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
- Kutatásvezető: Michael Hanna, University College, London
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IBM-OLE
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Inkluzív test myositis
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveSporadikus zárványtest-myositis (sIBM)Egyesült Államok
-
University of Kansas Medical CenterBefejezveInkluzív test myositis | Sporadikus zárványtest myositisEgyesült Államok
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveSporadikus zárványtest myositisEgyesült Államok
-
La-ser Europe LimitedIsmeretlenSporadikus zárványtest myositis
-
University of Southern DenmarkOdense University HospitalBefejezve
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...BefejezveInkluzív test myositis (IBM)Franciaország
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisToborzásGyulladásos myositis | Idiopátiás gyulladásos myositis | Gyógyszer okozta gyulladásos myositisFranciaország
-
University of Kansas Medical CenterBioSensicsToborzásInkluzív test myositisEgyesült Államok
-
Abcuro, Inc.Aktív, nem toborzóInkluzív test myositisAusztrália
-
Abcuro, Inc.Syneos HealthToborzásInkluzív test myositisEgyesült Államok, Ausztrália, Kanada, Egyesült Királyság, Belgium, Franciaország, Németország
Klinikai vizsgálatok a Arimoclomol
-
CytRxBefejezveAmiotróf laterális szklerózis (ALS)Egyesült Államok
-
Richard Barohn, MDBefejezveInkluzív test myositisEgyesült Államok, Egyesült Királyság
-
University of MiamiMassachusetts General HospitalBefejezveAmiotróf laterális szklerózisEgyesült Államok
-
CytRxVisszavontAmiotróf laterális szklerózisEgyesült Államok, Kanada
-
ZevraDenmarkElérhetőNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok
-
KemPharm Denmark A/SMegszűntGaucher-kór, 1. típusú | Gaucher-kór, 3. típusIndia
-
ZevraDenmarkMegszűntAmiotróf laterális szklerózisEgyesült Államok, Kanada, Hollandia, Belgium, Lengyelország, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország, Olaszország, Spanyolország, Svédország
-
ZevraDenmarkBefejezveAmiotróf laterális szklerózisKanada, Egyesült Államok, Belgium, Hollandia, Lengyelország, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország, Olaszország, Spanyolország, Svédország, Svájc
-
ZevraDenmarkAktív, nem toborzóNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Dánia, Franciaország, Németország, Olaszország, Lengyelország, Svájc
-
ZevraDenmarkUniversity College, London; University of Kansas Medical CenterBefejezveInkluzív test myositisEgyesült Államok, Egyesült Királyság