Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Arimoclomol sporadikus zárványos test myositisben – nyílt címkés kiterjesztési vizsgálat

2023. augusztus 22. frissítette: ZevraDenmark

Nyílt elrendezésű, nem randomizált vizsgálat az arimoclomol korai és késleltetett megkezdésének hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára olyan betegeknél, akik sporadikus zárványos test myositisben szenvednek, és befejezték az IBM4809 vizsgálatot

Többközpontú, nem randomizált, nyílt, nem kontrollált klinikai kiterjesztett vizsgálat, amelynek célja az arimoclomol korai és késleltetett kezelésének hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása az sIBM kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tervek szerint ez a 20 hónapos randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos IBM4809 vizsgálat 40 hónapos, nyílt elrendezésű kiterjesztése volt. A szponzor korán leállította a nyílt elrendezésű vizsgálatot az IBM4809 eredményeinek következtében, amelyek nem feleltek meg a hatékonysági végpontok egyikének sem. Ezért a nyílt kezelés tényleges átlagos időtartama körülbelül 28 hét volt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

121

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • University College of London
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

43 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A beteg képes megérteni és hajlandó írásos beleegyezését adni, és képes és hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat.
  2. A páciens befejezte az IMP-kezelés IBM4809-es vizsgálatát. -

Kizárási kritériumok:

  1. Ismert vagy gyanított allergia vagy intolerancia az arimoclomollal vagy annak összetevőivel szemben.
  2. Bármilyen más vizsgálati kezelésnek való kitettség 30 napon belül ill
  3. Jelentős eltérés a protokolltól a vak IBM4809 kísérletben a vizsgáló orvosi monitorral folytatott megbeszélés során hozott ítélete alapján.
  4. Szoptató vagy terhes nők, illetve olyan férfiak vagy nők, akik nem hajlandók rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni, ha nem műtétileg sterilek (kétoldali petevezeték lekötés, bilaterális peteeltávolítás vagy méheltávolítás nőknél; vazektómia férfiaknál) 4 hetes korig. az utolsó adag után és a férfi résztvevők esetében az utolsó adag után legfeljebb 3 hónappal. A premenopauzában lévő nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a próbagyógyszer adagolása előtt. Az elfogadható fogamzásgátlási módszerek a következők:

    • Az ovuláció gátlásával kapcsolatos hormonális módszerek, például orális, beültethető, injekciós vagy transzdermális fogamzásgátlók legalább 1 teljes ciklusig (a páciens szokásos menstruációs ciklusa alapján) az arimoklomol beadása előtt.
    • Teljes absztinencia a nemi közösüléstől az arimoclomol beadása előtti utolsó menstruáció óta. (A szexuális absztinencia megbízhatóságát a klinikai vizsgálat időtartama, valamint a beteg preferált és szokásos életmódja alapján kell értékelni. Az időszakos absztinencia [naptári, tüneti, ovuláció utáni] módszerek nem elfogadható fogamzásgátlási módszerek).
    • Méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin hormon-felszabadító rendszer (IUS).
  5. Minden olyan egyidejű körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentősen befolyásolja a biztonságosság vagy a hatékonyság értékelését.
  6. Képtelenség betartani a vizsgálati protokollban meghatározott eljárásokat/értékeléseket és tervezett látogatásokat a vizsgáló szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Arimoclomol
248 mg arimoclomol bázis (ami 400 mg arimoclomol-citrátnak felel meg) naponta háromszor
2 kapszula (2 x 124 mg arimoclomol bázis; 2 x 200 mg arimoclomol-citrátnak felel meg) naponta 3 alkalommal reggeli, kora délután és lefekvés előtt bevéve

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS) összpontszámában
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).

Az inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS) 10 mérőszámot tartalmaz (nyelés, kézírás, ételvágás és edénykezelés, finommotoros feladatok, öltözködés, higiénia, megfordulás az ágyban és a huzat beállítása, pozícióváltás ülőről állóra, járás és mászás lépcsők), mindegyiket a Likert-skálán 0-tól (nem tud teljesíteni) 4-ig (normál) besorolni. A 10 elem összege 0 és 40 közötti értéket ad. A magasabb pontszám kevesebb funkcionális korlátot jelent.

Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték.

Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás hat perces gyaloglási távolságban teszt; Távolság 6 percnél (6MWD)
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).

A betegeket arra utasították, hogy a lehető leggyorsabban és biztonságosan menjenek le a pálya egyik oldalán, majd a másik oldalon visszafelé 6 percig. A betegek szükség szerint szünetet tarthattak a séta alatt, de az időzítés a szünetekben is folytatódott. A megtett távolságot méterben 6 perc után rögzítettük.

Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték.

Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
Változás a módosított időzített fel és indulásban (mTUG)
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).

A Modified Timed Up and Go (mTUG) azt méri, hogy a páciens képes-e felállni a székből (lehetővé teszi a betegek karját), 3 métert sétálni, megfordulni, visszasétálni a székhez és leülni. A közeli falak használata vagy a gondozó segítsége nem volt megengedett.

Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték.

Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
Változás a négyfejű izomzat erejében
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).

A páciens négyfejű izomzatának (a térd extensor erejének) maximális önkéntes izometrikus kontrakciós vizsgálatát (MVICT) egy kézi myométerrel végezték, amely egy olyan kézi eszköz, amely lehetővé teszi a vizsgáló számára, hogy egy izomnak nyomja, miközben a páciens ellenáll. A tesztet mindkét oldalon elvégezték. Az erősebb térd eredményeit itt közöljük.

Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték.

Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
Változás a kézfogás erejében
Időkeret: Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).

A kézfogás erősségét dinamométer segítségével értékeltük. A tesztet mindkét kézen elvégezték. Az erősebb kéz fogási erejét itt közöljük.

Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest, és az adatokat csak leíró jelleggel összegezték.

Változás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra (változó, átlagosan körülbelül 28 hét).
Változás a 36 elemből álló rövidített állapotfelmérésben (SF-36)
Időkeret: Váltás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra

A 36 tételből álló rövid formájú egészségfelmérés (SF-36) egy 36 tételből álló, betegek által jelentett felmérés az egészségi állapotról.

Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest. Az SF-36-ra nem számítottunk származtatott pontszámokat, és nem készítettünk összefoglaló táblázatot.

Váltás az IBM-OLE alaphelyzetéről a korai felmondási látogatásra
Esések és esések száma
Időkeret: Kiindulópont a korai felmondáshoz
A betegek az esések számát és a közeli esések számát esési naplóban rögzítették. Miután a vizsgálatot a szponzor idő előtt befejezte, a hatékonysági végpontok elemzése leegyszerűsödött a vizsgálati protokollban tervezetthez képest. Az esések és közeli esések táblázatba foglalását nem végezték el.
Kiindulópont a korai felmondáshoz

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) száma a nyílt kiterjesztésben
Időkeret: Alapállapot (OLE kezdete, 0. hét) az OLE végéig (20. hét)
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) száma a nyílt kiterjesztésben
Alapállapot (OLE kezdete, 0. hét) az OLE végéig (20. hét)
Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) a comb teljes zsírfrakciója
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 20. hónapra
Változás az alaphelyzetről a 20. hónapra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Kutatásvezető: Michael Hanna, University College, London

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. május 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. április 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 6.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IBM-OLE

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Inkluzív test myositis

Klinikai vizsgálatok a Arimoclomol

3
Iratkozz fel