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Arimoclomol bei sporadischer Einschlusskörpermyositis – Offene Verlängerungsstudie

22. August 2023 aktualisiert von: ZevraDenmark

Eine offene, nicht randomisierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit eines frühen versus verzögerten Beginns von Arimoclomol bei Patienten mit sporadischer Einschlusskörpermyositis, die die IBM4809-Studie abgeschlossen haben

Eine multizentrische, nicht randomisierte, offene, unkontrollierte klinische Verlängerungsstudie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit eines frühen versus verzögerten Beginns mit Arimoclomol bei der Behandlung von sIBM

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es war als 40-monatige offene Verlängerungsstudie der 20-monatigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten IBM4809-Studie geplant. Die offene Studie wurde vom Sponsor aufgrund der Ergebnisse von IBM4809, das keinen seiner Wirksamkeitsendpunkte erreichte, vorzeitig abgebrochen. Daher betrug die tatsächliche durchschnittliche Dauer der offenen Behandlung etwa 28 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

121

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College of London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

43 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient ist in der Lage zu verstehen und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, und ist in der Lage und bereit, die Studienverfahren einzuhalten.
  2. Der Patient hat die IBM4809-Studie zur Behandlung mit IMP abgeschlossen. -

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte oder vermutete Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Arimoclomol oder seinen Bestandteilen.
  2. Exposition gegenüber einer anderen Prüfbehandlung innerhalb von 30 Tagen oder
  3. Signifikante Protokollabweichung in der verblindeten IBM4809-Studie, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes im Gespräch mit dem medizinischen Monitor.

  4. Frauen, die stillen oder schwanger sind, oder Männer oder Frauen, die nicht bereit sind, eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie nicht chirurgisch steril sind (definiert als bilaterale Tubenligatur, bilaterale Ovarektomie oder Hysterektomie für Frauen; Vasektomie für Männer) für weibliche Teilnehmer bis 4 Wochen nach der letzten Dosis und für männliche Teilnehmer bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis. Frauen vor der Menopause müssen vor der Verabreichung der Studienmedikation einen negativen Schwangerschaftstest haben. Akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung sind:

    • Hormonelle Methoden, die mit der Ovulationshemmung einhergehen, wie orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva für mindestens 1 vollen Zyklus (basierend auf der üblichen Periode des Menstruationszyklus der Patientin) vor der Verabreichung von Arimoclomol.
    • Vollständige Abstinenz vom Geschlechtsverkehr seit der letzten Menstruation vor der Verabreichung von Arimoclomol. (Die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz muss in Bezug auf die Dauer der klinischen Studie und den bevorzugten und üblichen Lebensstil des Patienten bewertet werden. Periodische Abstinenzmethoden [kalendarisch, symptothermal, nach dem Eisprung] sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden).
    • Intrauterinpessar (IUP) oder intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS).
  5. Jeder gleichzeitige Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit erheblich beeinträchtigt.
  6. Unfähigkeit, die im Protokoll festgelegten Verfahren / Bewertungen und geplanten Besuche gemäß dem Ermittler einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arimoclomol
248 mg Arimoclomol-Base (entsprechend 400 mg Arimoclomolcitrat) 3-mal täglich
Arzneimittel: Arimoclomol
2 Kapseln (2 x 124 mg Arimoclomol-Base; entspricht 2 x 200 mg Arimoclomolcitrat), dreimal täglich zum Frühstück, am frühen Nachmittag und vor dem Schlafengehen eingenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl der Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS).
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).

Die Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) umfasst 10 Maßnahmen (Schlucken, Handschrift, Schneiden von Lebensmitteln und Umgang mit Utensilien, Feinmotorik, Anziehen, Hygiene, Umdrehen im Bett und Anpassen der Decke, Positionswechsel vom Sitzen zum Stehen, Gehen und Klettern). Treppen), jeweils bewertet auf einer Likert-Skala von 0 (nicht leistungsfähig) bis 4 (normal). Die Summe der 10 Items ergibt einen Wert zwischen 0 und 40. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine geringere funktionelle Einschränkung.

Nach vorzeitigem Abbruch der Studie durch den Sponsor wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte gegenüber dem im Studienprotokoll vorgesehenen vereinfacht und die Daten nur noch deskriptiv zusammengefasst.
Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung im Sechs-Minuten-Gehdistanztest; Distanz bei 6 Minuten (6 MWD)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).

Die Patienten wurden angewiesen, 6 Minuten lang so schnell und sicher wie möglich eine Seite eines Weges hinunter und auf der gegenüberliegenden Seite zurückzugehen. Den Patienten wurde erlaubt, während der Gehzeit nach Bedarf Pausen einzulegen, die Zeitmessung wurde jedoch in den Pausen fortgesetzt. Die zurückgelegte Strecke in Metern wurde nach 6 Minuten aufgezeichnet.

Nach vorzeitigem Abbruch der Studie durch den Sponsor wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte gegenüber dem im Studienprotokoll vorgesehenen vereinfacht und die Daten nur noch deskriptiv zusammengefasst.
Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).
Änderung im Modified Timed Up and Go (mTUG)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).

Das Modified Timed Up and Go (mTUG) misst die Fähigkeit des Patienten, von einem Stuhl aufzustehen (wodurch der Patient seine Arme benutzen kann), 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, zum Stuhl zurückzukehren und sich hinzusetzen. Die Nutzung nahegelegener Wände oder die Hilfe einer Pflegekraft war nicht gestattet.

Nach vorzeitigem Abbruch der Studie durch den Sponsor wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte gegenüber dem im Studienprotokoll vorgesehenen vereinfacht und die Daten nur noch deskriptiv zusammengefasst.
Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).
Veränderung der Quadrizeps-Muskelkraft
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).

Der maximale freiwillige isometrische Kontraktionstest (MVICT) des Quadrizepsmuskels (Streckkraft des Knies) des Patienten wurde mit einem Handmyometer durchgeführt, einem Handgerät, das es dem Untersucher ermöglicht, gegen einen Muskel zu drücken, während der Patient Widerstand leistet. Der Test wurde auf jeder Seite durchgeführt. Die Ergebnisse für das stärkere Knie werden hier berichtet.

Nach vorzeitigem Abbruch der Studie durch den Sponsor wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte gegenüber dem im Studienprotokoll vorgesehenen vereinfacht und die Daten nur noch deskriptiv zusammengefasst.
Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).
Änderung der Handgriffstärke
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).

Die Handgriffstärke wurde mit einem Dynamometer beurteilt. Der Test wurde an jeder Hand durchgeführt. Hier wird die Griffstärke der stärkeren Hand angegeben.

Nach vorzeitigem Abbruch der Studie durch den Sponsor wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte gegenüber dem im Studienprotokoll vorgesehenen vereinfacht und die Daten nur noch deskriptiv zusammengefasst.
Wechsel vom Ausgangswert in IBM-OLE zum Besuch zur vorzeitigen Beendigung (variabel, durchschnittlich etwa 28 Wochen).
Änderung in der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36)
Zeitfenster: Wechsel von Baseline in IBM-OLE zu Early Termination Visit

Die 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36) ist eine vom Patienten gemeldete Umfrage zum Gesundheitszustand mit 36 ​​Punkten.

Nachdem die Studie vom Sponsor vorzeitig abgebrochen wurde, wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte im Vergleich zum Studienprotokoll vereinfacht. Für SF-36 wurden keine abgeleiteten Werte berechnet und es wurde keine zusammenfassende Tabelle erstellt.
Wechsel von Baseline in IBM-OLE zu Early Termination Visit
Anzahl der Wasserfälle und nahegelegenen Wasserfälle
Zeitfenster: Grundlinie für den Besuch zur vorzeitigen Beendigung
Die Patienten hielten die Anzahl der Stürze und Beinahe-Stürze in einem Sturztagebuch fest. Nachdem die Studie vom Sponsor vorzeitig abgebrochen wurde, wurden die Analysen der Wirksamkeitsendpunkte im Vergleich zum Studienprotokoll vereinfacht. Es wurde keine tabellarische Erfassung von Stürzen und Beinahe-Stürzen durchgeführt.
Grundlinie für den Besuch zur vorzeitigen Beendigung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) in der Open-Label-Erweiterung
Zeitfenster: Baseline (Beginn von OLE, Woche 0) bis Ende von OLE (Woche 20)
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) in der Open-Label-Erweiterung
Baseline (Beginn von OLE, Woche 0) bis Ende von OLE (Woche 20)
Magnetresonanztomographie (MRT) der gesamten Fettfraktion des Oberschenkels
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 20
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ZevraDenmark

Mitarbeiter

University College, London
University of Kansas Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Mazen M Dimachkie, University Of Kansas Medical Center
  • Hauptermittler: Michael Hanna, University College, London

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IBM-OLE

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myositis des Einschlusskörpers

Klinische Studien zur Arimoclomol

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