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Arimoclomol nella miosite da corpi di inclusione sporadici - Prova di estensione in aperto

22 agosto 2023 aggiornato da: ZevraDenmark

Uno studio in aperto, non randomizzato, per indagare l'efficacia e la sicurezza dell'inizio precoce rispetto a quello ritardato di arimoclomol in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi che hanno completato lo studio IBM4809

Uno studio di estensione clinica multicentrico, non randomizzato, in aperto, non controllato, progettato per confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'inizio precoce rispetto a quello ritardato dell'arimoclomolo nel trattamento dell'IBM

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si prevedeva che si trattasse di uno studio di estensione in aperto di 40 mesi dello studio IBM4809 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 20 mesi. Lo studio in aperto è stato interrotto anticipatamente dallo sponsor in conseguenza dei risultati dello studio IBM4809 che non ha raggiunto nessuno degli endpoint di efficacia. Pertanto, la durata media effettiva del trattamento in aperto è stata di circa 28 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

43 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente è in grado di comprendere ed è disposto a fornire il consenso informato scritto ed è in grado e disposto a rispettare le procedure del processo.
  2. Il paziente ha completato lo studio IBM4809 sul trattamento con IMP. -

Criteri di esclusione:

  1. Allergia o intolleranza nota o sospetta all'arimoclomolo o ai suoi componenti.
  2. Esposizione a qualsiasi altro trattamento sperimentale entro 30 giorni o
  3. Deviazione significativa del protocollo nello studio IBM4809 in cieco basato sul giudizio dello sperimentatore in discussione con il monitor medico.

  4. Donne in allattamento o in gravidanza, o uomini o donne che non vogliono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se non chirurgicamente sterile (definito come legatura delle tube bilaterale, ovariectomia bilaterale o isterectomia per le donne; vasectomia per gli uomini) per le partecipanti di sesso femminile fino a 4 settimane dopo l'ultima dose e per i partecipanti di sesso maschile fino a 3 mesi dopo l'ultima dose. Le donne in premenopausa devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo prima della somministrazione del farmaco di prova. I metodi accettabili di controllo delle nascite sono:

    • Metodi ormonali associati all'inibizione dell'ovulazione come contraccettivi orali, impiantabili, iniettabili o transdermici per un minimo di 1 ciclo completo (basato sul ciclo mestruale abituale della paziente) prima della somministrazione di arimoclomolo.
    • Astinenza totale dai rapporti sessuali dall'ultima mestruazione prima della somministrazione di arimoclomolo. (L'affidabilità dell'astinenza sessuale deve essere valutata in relazione alla durata della sperimentazione clinica e allo stile di vita preferito e abituale del paziente. I metodi di astinenza periodica [calendario, sintotermico, post-ovulazione] non sono metodi contraccettivi accettabili).
    • Dispositivo intrauterino (IUD) o sistema intrauterino di rilascio degli ormoni (IUS).
  5. Qualsiasi condizione concomitante che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà in modo significativo con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia.
  6. Incapacità di rispettare le procedure/valutazioni specificate dal protocollo e le visite programmate secondo lo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Arimoclomolo
248 mg di arimoclomolo base (equivalenti a 400 mg di arimoclomolo citrato) 3 volte al giorno
Droga: Arimoclomolo
2 capsule (2 x 124 mg di arimoclomolo base; equivalenti a 2 x 200 mg di arimoclomolo citrato) assunte 3 volte al giorno durante la colazione, il primo pomeriggio e prima di coricarsi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio totale della Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS).
Lasso di tempo: Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).

La scala di valutazione funzionale della miosite da corpi inclusi (IBMFRS) comprende 10 misure (deglutizione, scrittura a mano, tagliare il cibo e maneggiare utensili, attività motorie fini, vestirsi, igiene, girarsi nel letto e sistemare le coperte, cambiare posizione da seduto a in piedi, camminare e arrampicarsi). scale), ciascuno valutato su una scala Likert da 0 (incapacità di eseguire) a 4 (normale). La somma dei 10 elementi dà un valore compreso tra 0 e 40. Un punteggio più alto rappresenta una limitazione funzionale minore.

Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio e i dati sono stati riassunti solo in modo descrittivo.
Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione nel test della distanza percorsa a piedi in sei minuti; Distanza a 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).

Ai pazienti è stato chiesto di camminare lungo un lato di un binario e tornare indietro lungo il lato opposto nel modo più rapido e sicuro possibile per 6 minuti. Ai pazienti è stato permesso di fare delle pause secondo necessità durante il periodo di deambulazione, ma il cronometraggio è continuato durante le pause. La distanza percorsa in metri è stata registrata dopo 6 minuti.

Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio e i dati sono stati riassunti solo in modo descrittivo.
Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).
Modifica del Timed Up and Go modificato (mTUG)
Lasso di tempo: Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).

Il Modified Timed Up and Go (mTUG) misura la capacità del paziente di alzarsi da una sedia (permettendo ai pazienti di usare le braccia), camminare per 3 metri, girarsi, tornare alla sedia e sedersi. Non era consentito l'uso di muri vicini o l'assistenza di una badante.

Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio e i dati sono stati riassunti solo in modo descrittivo.
Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).
Cambiamento nella forza muscolare del quadricipite
Lasso di tempo: Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).

Il test di contrazione isometrica volontaria massima (MVICT) del muscolo quadricipite del paziente (forza estensore del ginocchio) è stato eseguito utilizzando un miometro manuale, un dispositivo portatile che consente all'esaminatore di spingere contro un muscolo mentre il paziente resiste. Il test è stato eseguito su ciascun lato. I risultati per il ginocchio più forte sono riportati qui.

Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio e i dati sono stati riassunti solo in modo descrittivo.
Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).
Cambiamento nella forza della presa della mano
Lasso di tempo: Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).

La forza della presa della mano è stata valutata utilizzando un dinamometro. Il test è stato eseguito su ciascuna mano. Qui viene riportata la forza di presa della mano più forte.

Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio e i dati sono stati riassunti solo in modo descrittivo.
Variazione dal basale in IBM-OLE alla visita di conclusione anticipata (variabile, una media di circa 28 settimane).
Cambiamento nell'indagine sanitaria in formato breve di 36 elementi (SF-36)
Lasso di tempo: Modifica dal riferimento in IBM-OLE alla visita di risoluzione anticipata

Il 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) è un sondaggio sullo stato di salute composto da 36 item, riferito dai pazienti.

Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio. Non sono stati calcolati punteggi derivati ​​per SF-36 e non è stata effettuata alcuna tabulazione riepilogativa.
Modifica dal riferimento in IBM-OLE alla visita di risoluzione anticipata
Numero di cadute e prossime cadute
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di conclusione anticipata
I pazienti hanno registrato il numero di cadute e di quasi cadute in un diario delle cadute. Dopo la conclusione anticipata dello studio da parte dello sponsor, le analisi degli endpoint di efficacia sono state semplificate rispetto a quanto previsto nel protocollo dello studio. Non è stata effettuata alcuna tabulazione delle cadute e delle mancate cadute.
Dal basale alla visita di conclusione anticipata

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nell'estensione in aperto
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio dell'OLE, settimana 0) alla fine dell'OLE (settimana 20)
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nell'estensione in aperto
Basale (dall'inizio dell'OLE, settimana 0) alla fine dell'OLE (settimana 20)
Risonanza magnetica (MRI) frazione di grasso intero della coscia
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 20
Passaggio dal basale al mese 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ZevraDenmark

Collaboratori

University College, London
University of Kansas Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Investigatore principale: Michael Hanna, University College, London

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

7 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IBM-OLE

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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