Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Arimoclomol bij sporadische inclusielichaammyositis - Open-label extensieonderzoek

22 augustus 2023 bijgewerkt door: ZevraDenmark

Een open-label, niet-gerandomiseerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van vroege versus vertraagde start van arimoclomol te onderzoeken bij patiënten met sporadische inclusielichaammyositis die de IBM4809-studie hebben voltooid

Een multicenter, niet-gerandomiseerd, open-label, ongecontroleerd klinisch vervolgonderzoek, ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van vroege versus uitgestelde start van arimoclomol bij de behandeling van sIBM te vergelijken

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het was de bedoeling dat dit een open-label extensieonderzoek van 40 maanden zou zijn van het 20 maanden durende gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde IBM4809-onderzoek. De open-label studie werd voortijdig beëindigd door de sponsor als gevolg van de resultaten van IBM4809 die niet voldeden aan de werkzaamheidseindpunten. Daarom was de werkelijke gemiddelde duur van de open-label behandeling ongeveer 28 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

121

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

43 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt kan het begrijpen en is bereid schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en is in staat en bereid om de procesprocedures na te leven.
  2. Patiënt heeft de IBM4809-studie over behandeling met IMP voltooid. -

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende of vermoede allergie of intolerantie voor arimoclomol of zijn bestanddelen.
  2. Blootstelling aan een andere onderzoeksbehandeling binnen 30 dagen of
  3. Significante protocolafwijking in de geblindeerde IBM4809-studie op basis van het oordeel van de onderzoeker in overleg met de medische monitor.

  4. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn, of mannen of vrouwen die geen zeer effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken als deze niet chirurgisch steriel is (gedefinieerd als bilaterale tubaligatie, bilaterale ovariëctomie of hysterectomie voor vrouwen; vasectomie voor mannen) voor vrouwelijke deelnemers tot 4 weken na de laatste dosis en voor mannelijke deelnemers tot 3 maanden na de laatste dosis. Vrouwen in de pre-menopauze moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze met proefmedicatie worden gedoseerd. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn:

    • Hormonale methoden geassocieerd met remming van de ovulatie, zoals orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva gedurende minimaal 1 volledige cyclus (gebaseerd op de gebruikelijke menstruatiecyclus van de patiënt) vóór toediening van arimoclomol.
    • Totale onthouding van geslachtsgemeenschap sinds de laatste menstruatie vóór toediening van arimoclomol. (De betrouwbaarheid van seksuele onthouding moet worden beoordeeld in relatie tot de duur van de klinische proef en de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de patiënt. Periodieke onthouding [kalender, symptothermische, post-ovulatie] methoden zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden).
    • Intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS).
  5. Elke gelijktijdige aandoening die naar de mening van de onderzoeker de beoordeling van veiligheid of werkzaamheid aanzienlijk zal verstoren.
  6. Onvermogen om te voldoen aan de in het protocol gespecificeerde procedures/evaluaties en geplande bezoeken volgens de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arimoclomol
248 mg arimoclomolbase (overeenkomend met 400 mg arimoclomolcitraat) 3 maal daags
Geneesmiddel: Arimoclomol
2 capsules (2 x 124 mg arimoclomolbase; equivalent aan 2 x 200 mg arimoclomolcitraat) 3 maal daags tijdens het ontbijt, in de vroege namiddag en voor het slapen gaan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de totaalscore van de Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS).
Tijdsspanne: Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).

De Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) omvat 10 maatregelen (slikken, handschrift, voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren, fijne motorische taken, aankleden, hygiëne, omdraaien in bed en dekens aanpassen, van positie veranderen van zitten naar staan, lopen en klimmen traplopen), elk beoordeeld op een Likert-schaal van 0 (niet kunnen presteren) tot 4 (normaal). De som van de 10 items geeft een waarde tussen 0 en 40. Een hogere score betekent minder functionele beperking.

Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat was gepland in het onderzoeksprotocol en werden de gegevens alleen beschrijvend samengevat.
Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in zes minuten loopafstandtest; Afstand op 6 minuten (6MWD)
Tijdsspanne: Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).

Patiënten kregen de opdracht om gedurende 6 minuten zo snel en veilig mogelijk langs de ene kant van een spoor af te lopen en langs de andere kant terug te lopen. Patiënten mochten tijdens de loopperiode indien nodig pauzeren, maar tijdens de pauzes ging de timing door. De gelopen afstand in meters werd na 6 minuten geregistreerd.

Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat was gepland in het onderzoeksprotocol en werden de gegevens alleen beschrijvend samengevat.
Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).
Verandering in gewijzigde Timed Up and Go (mTUG)
Tijdsspanne: Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).

De Modified Timed Up and Go (mTUG) meet het vermogen van de patiënt om op te staan ​​uit een stoel (waardoor patiënten hun armen kunnen gebruiken), 3 meter te lopen, zich om te draaien, terug naar de stoel te lopen en te gaan zitten. Het gebruik van nabijgelegen muren of hulp van een verzorger was niet toegestaan.

Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat was gepland in het onderzoeksprotocol en werden de gegevens alleen beschrijvend samengevat.
Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).
Verandering in de spierkracht van de quadriceps
Tijdsspanne: Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).

De maximale vrijwillige isometrische contractietest (MVICT) van de quadricepsspier van de patiënt (extensorkracht van de knie) werd uitgevoerd met behulp van een handmyometer, een handapparaat waarmee de onderzoeker tegen een spier kan duwen terwijl de patiënt zich verzet. De test werd aan elke kant uitgevoerd. De resultaten voor de sterkere knie worden hier gerapporteerd.

Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat was gepland in het onderzoeksprotocol en werden de gegevens alleen beschrijvend samengevat.
Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).
Verandering in handknijpkracht
Tijdsspanne: Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).

De handgreepsterkte werd beoordeeld met behulp van een rollenbank. De test werd op elke hand uitgevoerd. De grijpkracht van de sterkere hand wordt hier gerapporteerd.

Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat was gepland in het onderzoeksprotocol en werden de gegevens alleen beschrijvend samengevat.
Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit (variabel, gemiddeld ongeveer 28 weken).
Verandering in de korte gezondheidsenquête met 36 items (SF-36)
Tijdsspanne: Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit

De Short Form Health Survey (SF-36) met 36 items is een door patiënten gerapporteerd onderzoek naar de gezondheidsstatus met 36 items.

Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat in het onderzoeksprotocol was gepland. Voor SF-36 zijn geen afgeleide scores berekend en er is geen samenvattende tabel gemaakt.
Wijziging van Baseline in IBM-OLE naar Early Termination Visit
Aantal watervallen en bijna-watervallen
Tijdsspanne: Basislijn tot vroegtijdige beëindigingsbezoek
Patiënten registreerden het aantal valpartijen en bijna-valpartijen in een valdagboek. Nadat het onderzoek voortijdig door de sponsor was beëindigd, werden de analyses van de werkzaamheidseindpunten vereenvoudigd ten opzichte van wat in het onderzoeksprotocol was gepland. Er werd geen tabel met valpartijen en bijna-valpartijen uitgevoerd.
Basislijn tot vroegtijdige beëindigingsbezoek

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal Treatment Emergent Adverse Events (TEAE's) in de open label-extensie
Tijdsspanne: Basislijn (begin van OLE, week 0) tot einde van OLE (week 20)
Aantal Treatment Emergent Adverse Events (TEAE's) in de open label-extensie
Basislijn (begin van OLE, week 0) tot einde van OLE (week 20)
Magnetic Resonance Imaging (MRI) hele vetfractie van de dij
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 20
Verander van basislijn naar maand 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ZevraDenmark

Medewerkers

University College, London
University of Kansas Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Michael Hanna, University College, London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IBM-OLE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Inclusie Lichaamsmyositis

Klinische onderzoeken op Arimoclomol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren