Arimoklomol w sporadycznym zapaleniu mięśni ciałek wtrętowych - otwarta próba rozszerzenia
Otwarte, nierandomizowane badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa wczesnego i opóźnionego rozpoczęcia podawania arymoklomolu u pacjentów ze sporadycznym zapaleniem mięśni ciałek wtrętowych, którzy ukończyli badanie IBM4809
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent jest w stanie zrozumieć i jest chętny do udzielenia pisemnej świadomej zgody oraz jest zdolny i chętny do przestrzegania procedur badania.
- Pacjent ukończył badanie IBM4809 dotyczące leczenia IMP. -
Kryteria wyłączenia:
- Znana lub podejrzewana alergia lub nietolerancja na arimoklomol lub jego składniki.
- Narażenie na jakiekolwiek inne eksperymentalne leczenie w ciągu 30 dni lub
- Znaczące odchylenie protokołu w zaślepionej próbie IBM4809 na podstawie oceny badacza w dyskusji z monitorem medycznym.
Kobiety w okresie laktacji lub ciąży, mężczyźni lub kobiety, którzy nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jeśli nie jest ona sterylna chirurgicznie (zdefiniowana jako obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia u kobiet; wazektomia u mężczyzn) dla kobiet do 4 tygodnia życia po ostatniej dawce, a dla uczestników płci męskiej do 3 miesięcy po ostatniej dawce. Kobiety przed menopauzą muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem leku próbnego. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń to:
- Metody hormonalne związane z hamowaniem owulacji, takie jak doustne, wszczepiane, wstrzykiwane lub przezskórne środki antykoncepcyjne przez co najmniej 1 pełny cykl (w oparciu o zwykły cykl miesiączkowy pacjentki) przed podaniem arymoklomolu.
- Całkowita abstynencja od współżycia od ostatniej miesiączki przed podaniem arimoklomolu. (Wiarygodność abstynencji seksualnej należy ocenić w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwykłego stylu życia pacjenta. Metody okresowej abstynencji [kalendarzowej, objawowo-termicznej, poowulacyjnej] nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji).
- Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) lub wewnątrzmaciczny system uwalniający hormony (IUS).
- Każdy współistniejący stan, który w opinii badacza znacząco zakłóci ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności.
- Niezdolność do przestrzegania procedur/ocen określonych w protokole i zaplanowanych wizyt według badacza.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Arimoklomol
248 mg zasady arimoklomolu (co odpowiada 400 mg cytrynianu arimoklomolu) 3 razy dziennie
|
2 kapsułki (2 x 124 mg zasady arimoklomolu; co odpowiada 2 x 200 mg cytrynianu arimoklomolu) przyjmowane 3 razy dziennie podczas śniadania, wczesnym popołudniem i przed snem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana całkowitego wyniku w skali oceny funkcjonalnej zapalenia mięśni ciała włączeniowego (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
Skala Oceny Funkcjonalności Zapalenia Mięśni Ciała Włączającego (IBMFRS) obejmuje 10 wskaźników (połykanie, charakter pisma ręcznego, krojenie jedzenia i posługiwanie się przyborami kuchennymi, zadania motoryczne drobne, ubieranie się, higiena, obracanie się w łóżku i dostosowywanie kołdry, zmiana pozycji z siedzącej na stojącą, chodzenie i wspinanie się schodów), każdą ocenę w skali Likerta od 0 (niezdolność do wykonywania pracy) do 4 (normalność). Suma 10 elementów daje wartość od 0 do 40. Wyższy wynik oznacza mniejsze ograniczenia funkcjonalne. Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania, a dane podsumowano jedynie opisowo. |
Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w teście sześciominutowego spaceru; Odległość w 6 minut (6MWD)
Ramy czasowe: Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
Pacjentom polecono, aby przez 6 minut szli jedną stroną toru i wracali po przeciwnej stronie tak szybko i bezpiecznie, jak to możliwe. Pacjentom pozwolono robić przerwy w czasie chodzenia, jeśli było to konieczne, ale podczas przerw kontynuowano synchronizację. Przebytą odległość w metrach rejestrowano po 6 minutach. Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania, a dane podsumowano jedynie opisowo. |
Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
|
Zmiana w zmodyfikowanym trybie Time Up and Go (mTUG)
Ramy czasowe: Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
Zmodyfikowany test „wstań i idź” (mTUG) mierzy zdolność pacjenta do wstania z krzesła (z możliwością użycia rąk), przejścia 3 metrów, obrócenia się, powrotu do krzesła i siedzenia. Zabronione było korzystanie z pobliskich ścian oraz pomoc opiekuna. Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania, a dane podsumowano jedynie opisowo. |
Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
|
Zmiana siły mięśnia czworogłowego uda
Ramy czasowe: Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
Badanie maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT) mięśnia czworogłowego uda pacjenta (siła prostownika kolana) przeprowadzono za pomocą miometru ręcznego, który jest urządzeniem podręcznym, które pozwala badającemu naciskać mięsień, gdy pacjent stawia opór. Test przeprowadzono z każdej strony. Wyniki dla silniejszego kolana przedstawiono tutaj. Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania, a dane podsumowano jedynie opisowo. |
Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
|
Zmiana siły uścisku dłoni
Ramy czasowe: Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
Siłę uścisku dłoni oceniano za pomocą dynamometru. Badanie przeprowadzono na każdej dłoni. Tutaj podawana jest siła chwytu silniejszej ręki. Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania, a dane podsumowano jedynie opisowo. |
Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę przedterminową (zmienna, średnio około 28 tygodni).
|
|
Zmiana w 36-elementowej krótkiej ankiecie dotyczącej stanu zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę związaną z wcześniejszym zakończeniem umowy
|
36-elementowa krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36) to 36-elementowa ankieta dotycząca stanu zdrowia zgłaszana przez pacjenta. Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania. Nie obliczono żadnych wyników pochodnych dla SF-36 i nie wykonano podsumowania tabelarycznego. |
Zmiana ze stanu bazowego w IBM-OLE na wizytę związaną z wcześniejszym zakończeniem umowy
|
|
Liczba upadków i okolic wodospadów
Ramy czasowe: Punkt odniesienia do wizyty przedwczesnej zakończenia umowy
|
Pacjenci zapisywali liczbę upadków i prawie upadków w dzienniczku upadków.
Po wcześniejszym zakończeniu badania przez sponsora analizy punktów końcowych skuteczności zostały uproszczone w stosunku do tego, co zaplanowano w protokole badania.
Nie przeprowadzono zestawienia upadków i groźnych upadków.
|
Punkt odniesienia do wizyty przedwczesnej zakończenia umowy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) w otwartym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (początek OLE, tydzień 0) do końca OLE (tydzień 20)
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) w otwartym rozszerzeniu
|
Linia bazowa (początek OLE, tydzień 0) do końca OLE (tydzień 20)
|
|
Rezonans magnetyczny (MRI) całej frakcji tłuszczowej uda
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 20
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 20
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
- Główny śledczy: Michael Hanna, University College, London
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IBM-OLE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .