Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arimoklomol i sporadisk inklusjonskroppsmyositt - åpen etikettutvidelsesforsøk

22. august 2023 oppdatert av: ZevraDenmark

En åpen, ikke-randomisert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til tidlig versus forsinket start av arimoklomol hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt som har fullført IBM4809-studien

En multisenter, ikke-randomisert, åpen, ukontrollert klinisk forlengelsesstudie designet for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til tidlig versus forsinket start av arimoklomol i behandlingen av sIBM

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var planlagt å være en 40-måneders åpen forlengelsesstudie av den 20-måneders randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte IBM4809-studien. Den åpne studien ble avsluttet tidlig av sponsoren som en konsekvens av resultatene av IBM4809 som ikke oppfylte noen av effekt-endepunktene. Derfor var den faktiske gjennomsnittlige varigheten av åpen behandling omtrent 28 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • University College of London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

41 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten er i stand til å forstå og er villig til å gi skriftlig informert samtykke og er i stand til og villig til å overholde prøveprosedyrene.
  2. Pasienten har fullført IBM4809-studien om behandling med IMP. -

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent eller mistenkt allergi eller intoleranse mot arimoklomol eller dets bestanddeler.
  2. Eksponering for annen undersøkelsesbehandling innen 30 dager eller
  3. Betydelig protokollavvik i den blindede IBM4809-forsøket basert på etterforskerens vurdering i diskusjon med den medisinske monitoren.

  4. Kvinner som ammer eller er gravide, eller menn eller kvinner som ikke vil bruke en svært effektiv prevensjonsmetode hvis den ikke er kirurgisk steril (definert som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi for kvinner; vasektomi for menn) for kvinnelige deltakere inntil 4 uker etter siste dose og for mannlige deltakere inntil 3 måneder etter siste dose. Premenopausale kvinner må ha en negativ graviditetstest før de doseres med prøvemedisin. Akseptable metoder for prevensjon er:

    • Hormonelle metoder assosiert med hemming av eggløsning, slik som orale, implanterbare, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler i minimum 1 full syklus (basert på pasientens vanlige menstruasjonssyklus) før administrering av arimoklomol.
    • Total avholdenhet fra samleie siden siste menstruasjon før administrering av arimoklomol. (Pliteligheten av seksuell avholdenhet må vurderes i forhold til varigheten av den kliniske utprøvingen og pasientens foretrukne og vanlige livsstil. Periodiske abstinensmetoder [kalender, symptotermiske, post-ovulasjon] metoder er ikke akseptable prevensjonsmetoder).
    • Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint hormonfrigjørende system (IUS).
  5. Enhver samtidig tilstand som etter etterforskerens mening vil påvirke vurderingen av sikkerhet eller effekt betydelig.
  6. Manglende evne til å overholde protokollspesifiserte prosedyrer/evalueringer og planlagte besøk i henhold til etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arimoklomol
248 mg arimoklomol base (tilsvarer 400 mg arimoklomol citrat) 3 ganger daglig
Legemiddel: Arimoklomol
2 kapsler (2 x 124 mg arimoklomolbase; tilsvarende 2 x 200 mg arimoklomolcitrat) tatt 3 ganger daglig til frokost, tidlig ettermiddag og ved sengetid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i inkluderingskroppsmyositt funksjonell vurderingsskala (IBMFRS) total poengsum
Tidsramme: Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).

Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) inkluderer 10 tiltak (svelge, håndskrift, kutting av mat og håndtering av redskaper, finmotoriske oppgaver, påkledning, hygiene, snu seg i sengen og justering av trekk, endring av posisjon fra sittende til stående, gå og klatring trapper), hver gradert på en Likert-skala fra 0 (ikke i stand til å prestere) til 4 (normal). Summen av de 10 elementene gir en verdi mellom 0 og 40. En høyere poengsum representerer mindre funksjonell begrensning.

Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effektendepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen, og data ble kun oppsummert beskrivende.
Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i seks minutters gangavstandstest; Avstand på 6 minutter (6MWD)
Tidsramme: Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).

Pasientene ble bedt om å gå ned den ene siden av et spor og tilbake langs den motsatte siden så raskt og trygt som mulig i 6 minutter. Pasientene fikk ta pauser etter behov i gangperioden, men timingen fortsatte i pausene. Avstanden som gikk i meter ble registrert etter 6 minutter.

Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effektendepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen, og data ble kun oppsummert beskrivende.
Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).
Endring i Modified Timed Up and Go (mTUG)
Tidsramme: Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).

Modified Timed Up and Go (mTUG) måler pasientens evne til å reise seg fra en stol (tillater pasienter å bruke armene), gå 3 meter, snu, gå tilbake til stolen og sette seg ned. Bruk av nærliggende vegger eller assistanse fra en omsorgsperson var ikke tillatt.

Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effektendepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen, og data ble kun oppsummert beskrivende.
Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).
Endring i Quadriceps muskelstyrke
Tidsramme: Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).

Maksimal frivillig isometrisk kontraksjonstesting (MVICT) av pasientens quadriceps-muskel (ekstensorstyrke i kneet) ble utført ved bruk av et håndmyometer som er en håndholdt enhet som lar undersøkeren presse mot en muskel mens pasienten gjør motstand. Testen ble utført på hver side. Resultatene for det sterkere kneet er rapportert her.

Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effektendepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen, og data ble kun oppsummert beskrivende.
Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).
Endring i håndgrepsstyrke
Tidsramme: Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).

Håndgrepsstyrken ble vurdert ved hjelp av et dynamometer. Testen ble utført på hver hånd. Grepestyrken til den sterkere hånden er rapportert her.

Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effektendepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen, og data ble kun oppsummert beskrivende.
Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk (variabel, gjennomsnittlig ca. 28 uker).
Endring i helseundersøkelsen på 36 punkter (SF-36)
Tidsramme: Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk

The 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) er en 36-element, pasientrapportert undersøkelse av helsestatus.

Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effekt-endepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen. Ingen avledede skårer ble beregnet for SF-36 og ingen oppsummerende tabulering ble gjort.
Endring fra baseline i IBM-OLE til tidlig avslutningsbesøk
Antall fall og nærfall
Tidsramme: Grunnlinje til tidlig avslutningsbesøk
Pasientene registrerte antall fall og nesten fall i en falldagbok. Etter at studien ble avsluttet tidlig av sponsor, ble analysene av effekt-endepunktene forenklet fra det som var planlagt i studieprotokollen. Det ble ikke utført noen tabulering av fall og nær fall.
Grunnlinje til tidlig avslutningsbesøk

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAEs) i den åpne utvidelsen
Tidsramme: Grunnlinje (start av OLE, uke 0) til slutten av OLE (uke 20)
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAEs) i den åpne utvidelsen
Grunnlinje (start av OLE, uke 0) til slutten av OLE (uke 20)
Magnetic Resonance Imaging (MRI) hel fettfraksjon av låret
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 20
Endre fra baseline til måned 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ZevraDenmark

Samarbeidspartnere

University College, London
University of Kansas Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Hovedetterforsker: Michael Hanna, University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

15. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IBM-OLE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på Arimoklomol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Russia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere