Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arimoclomol satunnaisessa inkluusiokehon myosiitissa - avoin etikettipidennyskoe

tiistai 22. elokuuta 2023 päivittänyt: ZevraDenmark

Avoin, ei-satunnaistettu tutkimus arimoklomolin varhaisen ja myöhästyneen aloituksen tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti ja jotka ovat saaneet päätökseen IBM4809-tutkimuksen

Monikeskus, ei-satunnaistettu, avoin, kontrolloimaton kliininen jatkotutkimus, jonka tarkoituksena on vertailla arimoklomolin varhaisen ja viivästyneen aloituksen tehoa ja turvallisuutta sIBM:n hoidossa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän suunniteltiin olevan 40 kuukauden avoin jatkotutkimus 20 kuukauden satunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta IBM4809-tutkimuksesta. Toimeksiantaja keskeytti avoimen tutkimuksen aikaisin IBM4809:n tulosten seurauksena, jotka eivät vastanneet mitään sen tehokkuuspäätepisteitä. Siksi avoimen hoidon todellinen keskimääräinen kesto oli noin 28 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

43 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas kykenee ymmärtämään ja on halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyy ja haluaa noudattaa koemenettelyjä.
  2. Potilas on suorittanut IBM4809-tutkimuksen IMP-hoidosta. -

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu tai epäilty allergia tai intoleranssi arimoklomolille tai sen aineosille.
  2. Altistuminen mille tahansa muulle tutkimushoidolle 30 päivän kuluessa tai
  3. Merkittävä protokollapoikkeama sokkoutetussa IBM4809-tutkimuksessa, joka perustui tutkijan arvioon keskustellessani lääketieteellisen monitorin kanssa.

  4. Naiset, jotka imettävät tai raskaana, tai miehet tai naiset, jotka eivät halua käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jos se ei ole kirurgisesti steriiliä (määritelty molemminpuoliseksi munanjohtimien ligaatioksi, molemminpuoliseksi munanjohdinpoistoksi tai kohdunpoistoksi naisilla; vasektomia miehillä) naispuolisille osallistujille neljään viikkoon asti viimeisen annoksen jälkeen ja miesosallisilla enintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen. Premenopausaalisilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen koelääkkeen antamista. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Ovulaation estoon liittyvät hormonaaliset menetelmät, kuten suun kautta otettavat, implantoitavat, injektoitavat tai transdermaaliset ehkäisyvalmisteet vähintään yhden täyden syklin ajan (perustuen potilaan tavanomaiseen kuukautiskiertoon) ennen arimoklomolin antamista.
    • Täydellinen pidättäytyminen seksistä viimeisten kuukautisten jälkeen ennen arimoklomolin antamista. (Seksuaalisen raittiuden luotettavuus on arvioitava suhteessa kliinisen tutkimuksen kestoon ja potilaan suositeltuun ja tavanomaiseen elämäntapaan. Jaksottainen raittius [kalenteri, oireenmukainen, ovulaation jälkeinen] menetelmät eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä).
    • Kohdunsisäinen laite (IUD) tai intrauterine hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS).
  5. Kaikki samanaikaiset olosuhteet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät merkittävästi turvallisuuden tai tehon arviointia.
  6. Kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmassa määriteltyjä menettelyjä/arviointeja ja määrättyjä käyntejä tutkijan mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Arimoclomol
248 mg arimoklomolimästä (vastaa 400 mg arimoklomolisitraattia) 3 kertaa päivässä
Lääke: Arimoclomol
2 kapselia (2 x 124 mg arimoklomolia; vastaa 2 x 200 mg arimoklomolisitraattia) otettuna 3 kertaa päivässä aamiaisen aikana, varhain iltapäivällä ja nukkumaan mennessä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inkluusiokehon myosiitin funktionaalisen arviointiasteikon (IBMFRS) kokonaispistemäärän muutos
Aikaikkuna: Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).

Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) sisältää 10 mittaria (nieleminen, käsinkirjoitus, ruoan leikkaaminen ja käsittelyvälineet, hienomotoriset tehtävät, pukeutuminen, hygienia, kääntyminen sängyssä ja peittojen säätäminen, asennon vaihtaminen istumisesta seisomaan, kävely ja kiipeily portaat), jokainen arvosteltu Likert-asteikolla 0:sta (ei pysty suoriutumaan) 4:ään (normaali). 10 kohteen summa antaa arvon välillä 0-40. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa vähemmän toiminnallista rajoitusta.

Sen jälkeen kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimusprotokollassa suunnitellusta ja tiedoista tehtiin vain kuvaileva yhteenveto.
Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kuuden minuutin kävelymatkan testissä; Etäisyys 6 minuutissa (6MWD)
Aikaikkuna: Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).

Potilaita neuvottiin kävelemään polun toiselta puolelta ja takaisin toista puolta pitkin mahdollisimman nopeasti ja turvallisesti 6 minuutin ajan. Potilaat saivat pitää tarpeen mukaan taukoja kävelyjakson aikana, mutta ajoitusta jatkettiin taukojen aikana. Kävelty matka metreinä kirjattiin 6 minuutin kuluttua.

Sen jälkeen kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimusprotokollassa suunnitellusta ja tiedoista tehtiin vain kuvaileva yhteenveto.
Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).
Muutos muokatussa ajastuksessa ja aloituksessa (mTUG)
Aikaikkuna: Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).

Modified Timed Up and Go (mTUG) mittaa potilaan kykyä nousta ylös tuolista (jotta potilaat voivat käyttää käsiään), kävellä 3 metriä, kääntyä ympäri, kävellä takaisin tuolille ja istua alas. Läheisten seinien käyttö tai hoitajan apua ei sallittu.

Sen jälkeen kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimusprotokollassa suunnitellusta ja tiedoista tehtiin vain kuvaileva yhteenveto.
Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).
Muutos nelipäisessä lihasvoimassa
Aikaikkuna: Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).

Potilaan nelipäisen lihaksen (polven ojentajavoiman) maksimaalinen vapaaehtoisen isometrisen supistuksen testaus (MVICT) suoritettiin käyttämällä käden myometriä, joka on kädessä pidettävä laite, jonka avulla tutkija voi työntää lihasta vasten potilaan vastustaessa. Testi tehtiin molemmilta puolilta. Vahvemman polven tulokset raportoidaan täällä.

Sen jälkeen kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimusprotokollassa suunnitellusta ja tiedoista tehtiin vain kuvaileva yhteenveto.
Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).
Muutos käden otteen vahvuudessa
Aikaikkuna: Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).

Käden otteen vahvuus arvioitiin dynamometrillä. Testi tehtiin jokaiselle kädelle. Vahvemman käden pitovoima ilmoitetaan täällä.

Sen jälkeen kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimusprotokollassa suunnitellusta ja tiedoista tehtiin vain kuvaileva yhteenveto.
Muutos IBM-OLE:n perustilanteesta Early Termination Visitiin (muuttuva, keskimäärin noin 28 viikkoa).
Muutos 36 kohteen lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-36)
Aikaikkuna: Vaihda IBM-OLE:n perustilasta aikaiseen lopettamiseen

36-kohtainen lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-36) on 36-kohtainen, potilaiden raportoima terveydentilatutkimus.

Sen jälkeen, kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimuspöytäkirjassa suunnitellusta. SF-36:lle ei laskettu johdettuja pisteitä, eikä yhteenvetotaulukkoa tehty.
Vaihda IBM-OLE:n perustilasta aikaiseen lopettamiseen
Putousten ja lähellä putouksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne ennenaikaiseen irtisanomiseen
Potilaat kirjasivat kaatumispäiväkirjaan kaatumisten ja kaatumisten lukumäärän. Sen jälkeen, kun sponsori päätti tutkimuksen aikaisin, tehokkuuspäätepisteiden analyysit yksinkertaistettiin tutkimuspöytäkirjassa suunnitellusta. Putoamista ja lähellä putoamista ei taulukoitu.
Lähtötilanne ennenaikaiseen irtisanomiseen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) määrä avoimessa laajennuksessa
Aikaikkuna: Perustaso (OLE:n alku, viikko 0) OLE:n loppuun (viikko 20)
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) määrä avoimessa laajennuksessa
Perustaso (OLE:n alku, viikko 0) OLE:n loppuun (viikko 20)
Magneettiresonanssikuvaus (MRI) koko reiden rasvaosa
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 20
Muutos perustilasta kuukauteen 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ZevraDenmark

Yhteistyökumppanit

University College, London
University of Kansas Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Päätutkija: Michael Hanna, University College, London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IBM-OLE

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Inkluusiokehon myosiitti

Kliiniset tutkimukset Arimoclomol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa