Arimoclomol 治疗散发性包涵体肌炎 - 开放标签扩展试验
一项开放标签、非随机试验，旨在研究 Arimoclomol 早期与延迟开始对已完成 IBM4809 试验的散发性包涵体肌炎患者的疗效和安全性
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85018
- Phoenix Neurological Associates
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- The Ohio State University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia
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London、英国、WC1N 3BG
- University College of London
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患者能够理解并愿意提供书面知情同意书，并且能够并愿意遵守试验程序。
- 患者已完成关于 IMP 治疗的 IBM4809 试验。 -
排除标准：
- 已知或怀疑对 arimoclomol 或其成分过敏或不耐受。
- 在 30 天内接受任何其他研究性治疗或
- 根据研究者在与医学监测员讨论时的判断，盲法 IBM4809 试验中的重大协议偏差。
哺乳期或怀孕的妇女，或者男性或女性如果没有手术绝育（定义为女性双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术或子宫切除术；男性输精管结扎术），则不愿使用高效的节育方法，直到 4 周最后一次给药后和男性参与者在最后一次给药后最多 3 个月。 绝经前妇女在服用试验药物之前必须进行阴性妊娠试验。 可接受的节育方法是：
- 与抑制排卵相关的激素方法，例如口服、植入、注射或透皮避孕药，在阿莫氯醇给药前至少持续 1 个完整周期（根据患者通常的月经周期）。
- 自 arimoclomol 给药前最后一次月经以来完全禁欲性交。 （性禁欲的可靠性需要根据临床试验的持续时间以及患者首选和通常的生活方式进行评估。 定期禁欲[日历、症状热、排卵后]方法是不可接受的避孕方法）。
- 宫内节育器 (IUD) 或宫内激素释放系统 (IUS)。
- 研究者认为会严重干扰安全性或有效性评估的任何并发情况。
- 无法按照研究者的要求遵守协议规定的程序/评估和预定的访问。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿莫氯酚
248 mg arimoclomol 碱（相当于 400 mg arimoclomol 柠檬酸盐），每日 3 次
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2 粒胶囊（2 x 124 mg arimoclomol 碱；相当于 2 x 200 mg arimoclomol 柠檬酸盐）每天早餐、午后和睡前服用 3 次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 总分的变化
大体时间：从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 包括 10 项测量（吞咽、手写、切割食物和处理器具、精细运动任务、穿衣、卫生、翻身和调整被子、从坐到站的变换位置、行走和攀爬）楼梯），每个等级按照李克特量表从 0（无法执行）到 4（正常）进行评分。 10 项之和给出的值介于 0 到 40 之间。 分数越高代表功能限制越少。 在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的内容进行了简化，并且仅对数据进行了描述性总结。 |
从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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六分钟步行距离测试的变化； 6 分钟距离 (6MWD)
大体时间：从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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患者被指示沿着轨道的一侧行走，然后尽可能快速、安全地沿着另一侧返回，持续 6 分钟。 步行期间允许患者根据需要休息，但休息期间计时仍继续。 6 分钟后记录步行距离（以米为单位）。 在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的内容进行了简化，并且仅对数据进行了描述性总结。 |
从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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修改后的定时起跑 (mTUG) 的变化
大体时间：从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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改良定时起身行走 (mTUG) 测量患者从椅子上站起来（允许患者使用手臂）、行走 3 米、转身、走回椅子并坐下的能力。 不允许使用附近的墙壁或寻求护理人员的帮助。 在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的内容进行了简化，并且仅对数据进行了描述性总结。 |
从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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股四头肌力量的变化
大体时间：从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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使用手持式肌力计对患者股四头肌（膝关节伸肌力量）进行最大自主等长收缩测试 (MVICT)，该手持式肌力计是一种手持式设备，允许检查者在患者抵抗时推动肌肉。 测试在每一侧进行。 此处报告了更强膝盖的结果。 在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的内容进行了简化，并且仅对数据进行了描述性总结。 |
从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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握力的变化
大体时间：从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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使用测力计评估手的握力。 每只手都进行了测试。 此处报告较强手的握力。 在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的内容进行了简化，并且仅对数据进行了描述性总结。 |
从 IBM-OLE 中的基线更改为提前终止访视（可变，平均约 28 周）。
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36 项简短健康调查 (SF-36) 的变更
大体时间：从 IBM-OLE 基线更改为提前终止访问
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36 项简短健康调查 (SF-36) 是一项由患者报告的 36 项健康状况调查。 在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的进行了简化。 没有计算 SF-36 的派生分数，也没有进行汇总表。 |
从 IBM-OLE 基线更改为提前终止访问
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瀑布和临近瀑布的数量
大体时间：提前终止访视的基线
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患者在跌倒日记中记录跌倒和接近跌倒的次数。
在申办者提前终止研究后，疗效终点的分析比研究方案中计划的进行了简化。
没有对跌倒和接近跌倒进行制表。
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提前终止访视的基线
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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开放标签扩展中的治疗紧急不良事件 (TEAE) 数量
大体时间：基线（OLE 开始，第 0 周）到 OLE 结束（第 20 周）
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开放标签扩展中的治疗紧急不良事件 (TEAE) 数量
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基线（OLE 开始，第 0 周）到 OLE 结束（第 20 周）
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大腿的磁共振成像 (MRI) 全脂肪部分
大体时间：从基线到第 20 个月的变化
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从基线到第 20 个月的变化
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 首席研究员：Mazen M Dimachkie、University of Kansas Medical Center
- 首席研究员：Michael Hanna、University College, London
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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阿莫氯酚的临床试验
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University of MiamiMassachusetts General Hospital完全的