Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Arimoklomol i sporadisk inklusionskroppsmyosit - Open Label Extension Trial

22 augusti 2023 uppdaterad av: ZevraDenmark

En öppen, icke-randomiserad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av tidig kontra försenad start av arimoklomol hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit som har slutfört IBM4809-studien

En multicenter, icke-randomiserad, öppen, okontrollerad klinisk förlängningsstudie utformad för att jämföra effektiviteten och säkerheten av tidig kontra fördröjd start av arimoklomol vid behandling av sIBM

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var planerat att vara en 40-månaders öppen förlängningsstudie av den 20-månaders randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade IBM4809-studien. Den öppna studien avslutades tidigt av sponsorn som en konsekvens av resultaten av IBM4809 som inte uppfyllde något av dess effektmått. Därför var den faktiska genomsnittliga varaktigheten av öppen behandling cirka 28 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

121

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • University College of London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

43 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten kan förstå och är villig att ge skriftligt informerat samtycke och är kapabel och villig att följa testprocedurer.
  2. Patienten har slutfört IBM4809-studien om behandling med IMP. -

Exklusions kriterier:

  1. Känd eller misstänkt allergi eller intolerans mot arimoklomol eller dess beståndsdelar.
  2. Exponering för någon annan prövningsbehandling inom 30 dagar eller
  3. Betydande protokollavvikelse i den blindade IBM4809-studien baserat på utredarens bedömning i diskussion med den medicinska monitorn.

  4. Kvinnor som ammar eller är gravida, eller män eller kvinnor som inte vill använda en mycket effektiv preventivmetod om den inte är kirurgiskt steril (definierad som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi för kvinnor; vasektomi för män) för kvinnliga deltagare fram till 4 veckor efter sista dosen och för manliga deltagare upp till 3 månader efter sista dosen. Premenopausala kvinnor måste ha ett negativt graviditetstest innan de doserar med provmedicin. Acceptabla metoder för preventivmedel är:

    • Hormonella metoder associerade med hämning av ägglossning såsom orala, implanterbara, injicerbara eller transdermala preventivmedel under minst 1 hel cykel (baserat på patientens vanliga menstruationscykelperiod) före administrering av arimoklomol.
    • Total avhållsamhet från samlag sedan den senaste menstruationen före administrering av arimoklomol. (Tillförlitligheten av sexuell avhållsamhet måste utvärderas i relation till varaktigheten av den kliniska prövningen och patientens föredragna och vanliga livsstil. Periodiska abstinensmetoder [kalender, symtotermisk, post-ägglossning] är inte acceptabla preventivmedel).
    • Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint hormonfrisättande system (IUS).
  5. Alla samtidiga tillstånd som enligt utredarens uppfattning kommer att avsevärt störa bedömningen av säkerhet eller effekt.
  6. Oförmåga att följa de protokollspecificerade procedurerna/utvärderingarna och schemalagda besök enligt utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arimoklomol
248 mg arimoklomolbas (motsvarande 400 mg arimoklomolcitrat) 3 gånger dagligen
Läkemedel: Arimoklomol
2 kapslar (2 x 124 mg arimoklomolbas; motsvarande 2 x 200 mg arimoklomolcitrat) tagna 3 gånger dagligen under frukost, tidig eftermiddag och vid sänggåendet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Inclusion Body Myosit Functional Rating Scale (IBMFRS) Total Score
Tidsram: Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).

Inclusion Body Myosit Functional Rating Scale (IBMFRS) inkluderar 10 åtgärder (svälja, skriva för hand, skära mat och hantera redskap, finmotoriska uppgifter, påklädning, hygien, vända sig i sängen och justera överdrag, ändra position från att sitta till att stå, gå och klättra trappor), var och en graderad på en Likert-skala från 0 (att inte kunna prestera) till 4 (normalt). Summan av de 10 objekten ger ett värde mellan 0 och 40. En högre poäng representerar mindre funktionsbegränsning.

Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet och data sammanfattades endast beskrivande.
Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i sex minuters gångavståndstest; Avstånd på 6 minuter (6MWD)
Tidsram: Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).

Patienterna instruerades att gå nerför ena sidan av ett spår och tillbaka längs den motsatta sidan så snabbt och säkert som möjligt under 6 minuter. Patienterna fick ta pauser vid behov under gångperioden, men tajmingen fortsatte under rasterna. Avståndet som gick i meter registrerades efter 6 minuter.

Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet och data sammanfattades endast beskrivande.
Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).
Ändring i Modified Timed Up and Go (mTUG)
Tidsram: Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).

Modified Timed Up and Go (mTUG) mäter patientens förmåga att resa sig från en stol (låter patienterna använda sina armar), gå 3 meter, vända sig om, gå tillbaka till stolen och sitta ner. Det var inte tillåtet att använda närliggande väggar eller hjälp från en vårdgivare.

Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet och data sammanfattades endast beskrivande.
Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).
Förändring i Quadriceps muskelstyrka
Tidsram: Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).

Maximal frivillig isometrisk kontraktionstestning (MVICT) av patientens quadricepsmuskel (extensorstyrka i knäet) utfördes med hjälp av en handmyometer som är en handhållen enhet som gör att undersökaren kan trycka mot en muskel medan patienten gör motstånd. Testet utfördes på varje sida. Resultaten för det starkare knäet redovisas här.

Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet och data sammanfattades endast beskrivande.
Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).
Förändring i handgreppsstyrkan
Tidsram: Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).

Handgreppsstyrkan bedömdes med hjälp av en dynamometer. Testet utfördes på varje hand. Greppstyrkan för den starkare handen rapporteras här.

Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet och data sammanfattades endast beskrivande.
Ändring från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök (variabel, i genomsnitt cirka 28 veckor).
Ändring i 36-punkters kortformshälsoundersökning (SF-36)
Tidsram: Ändra från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök

The 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) är en 36-objekt, patientrapporterad undersökning av hälsotillstånd.

Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet. Inga härledda poäng beräknades för SF-36 och ingen sammanfattande tabulering gjordes.
Ändra från baslinje i IBM-OLE till tidig avslutningsbesök
Antal fall och nära fall
Tidsram: Baslinje till tidig avslutningsbesök
Patienterna registrerade antalet fall och nästan fall i en falldagbok. Efter att studien avslutats tidigt av sponsorn förenklades analyserna av effektmåtten från vad som var planerat i studieprotokollet. Ingen tabellering av fall och nära fall utfördes.
Baslinje till tidig avslutningsbesök

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal akuta behandlingsbiverkningar (TEAE) i den öppna förlängningen
Tidsram: Baslinje (start av OLE, vecka 0) till slutet av OLE (vecka 20)
Antal akuta behandlingsbiverkningar (TEAE) i den öppna förlängningen
Baslinje (start av OLE, vecka 0) till slutet av OLE (vecka 20)
Magnetic Resonance Imaging (MRI) hel fettfraktion av låret
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 20
Ändra från baslinje till månad 20

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ZevraDenmark

Samarbetspartners

University College, London
University of Kansas Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Huvudutredare: Michael Hanna, University College, London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 maj 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

15 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

15 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

7 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IBM-OLE

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inklusionskroppsmyosit

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera