Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arimoclomol i Sporadic Inclusion Body Myositis - Open Label Extension Trial

22. august 2023 opdateret af: ZevraDenmark

Et åbent, ikke-randomiseret forsøg for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​tidlig versus forsinket start af arimoclomol hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis, som har gennemført IBM4809-forsøget

Et multicenter, ikke-randomiseret, åbent, ukontrolleret klinisk forlængelsesstudie designet til at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​tidlig versus forsinket start af arimoclomol i behandlingen af ​​sIBM

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var planlagt til at være et 40-måneders åbent forlængelsesstudie af det 20-måneders randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede IBM4809-studie. Det åbne forsøg blev afsluttet tidligt af sponsoren som følge af resultaterne af IBM4809, som ikke opfyldte nogen af ​​dets effektmål. Derfor var den faktiske gennemsnitlige varighed af åben behandling ca. 28 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

41 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er i stand til at forstå og er villig til at give skriftligt informeret samtykke og er i stand og villig til at overholde forsøgsprocedurer.
  2. Patienten har gennemført IBM4809-studiet om behandling med IMP. -

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt eller mistænkt allergi eller intolerance over for arimoclomol eller dets bestanddele.
  2. Udsættelse for enhver anden undersøgelsesbehandling inden for 30 dage eller
  3. Betydelig protokolafvigelse i det blindede IBM4809-forsøg baseret på efterforskerens vurdering i diskussion med den medicinske monitor.

  4. Kvinder, der ammer eller er gravide, eller mænd eller kvinder, der ikke er villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, hvis den ikke er kirurgisk steril (defineret som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi for kvinder; vasektomi for mænd) for kvindelige deltagere indtil 4 uger efter sidste dosis og for mandlige deltagere op til 3 måneder efter sidste dosis. Præmenopausale kvinder skal have en negativ graviditetstest før dosering med prøvemedicin. Acceptable metoder til prævention er:

    • Hormonelle metoder forbundet med hæmning af ægløsning, såsom orale, implanterbare, injicerbare eller transdermale præventionsmidler i minimum 1 fuld cyklus (baseret på patientens sædvanlige menstruationscyklusperiode) før administration af arimoclomol.
    • Total afholdenhed fra samleje siden sidste menstruation før administration af arimoclomol. (Plideligheden af ​​seksuel afholdenhed skal evalueres i forhold til varigheden af ​​det kliniske forsøg og patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodiske abstinensmetoder [kalender, symptotermisk, post-ægløsning] er ikke acceptable præventionsmetoder).
    • Intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint hormonfrigørende system (IUS).
  5. Enhver sideløbende tilstand, som efter investigators mening vil gribe væsentligt ind i vurderingen af ​​sikkerhed eller effektivitet.
  6. Manglende evne til at overholde de protokolspecificerede procedurer/evalueringer og planlagte besøg ifølge investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arimoclomol
248 mg arimoclomol base (svarende til 400 mg arimoclomol citrat) 3 gange dagligt
Medicin: Arimoclomol
2 kapsler (2 x 124 mg arimoclomol base; svarende til 2 x 200 mg arimoclomol citrat) taget 3 gange dagligt under morgenmad, tidlig eftermiddag og ved sengetid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) Total Score
Tidsramme: Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).

Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) inkluderer 10 foranstaltninger (synke, håndskrift, skæring af mad og håndtering af redskaber, finmotoriske opgaver, påklædning, hygiejne, vending i sengen og justering af betræk, ændring af position fra siddende til stående, gående og klatring trapper), hver bedømt på en Likert-skala fra 0 (ude af stand til at præstere) til 4 (normal). Summen af ​​de 10 elementer giver en værdi mellem 0 og 40. En højere score repræsenterer mindre funktionel begrænsning.

Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effekt-endepunkterne forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen, og data blev kun opsummeret beskrivende.
Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i seks minutters gåafstandstest; Afstand på 6 minutter (6MWD)
Tidsramme: Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).

Patienterne blev instrueret i at gå ned ad den ene side af et spor og tilbage langs den modsatte side så hurtigt og sikkert som muligt i 6 minutter. Patienterne fik lov til at holde pauser efter behov i gangperioden, men timingen fortsatte i pauserne. Den gåede distance i meter blev registreret efter 6 minutter.

Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effekt-endepunkterne forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen, og data blev kun opsummeret beskrivende.
Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).
Ændring i Modified Timed Up and Go (mTUG)
Tidsramme: Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).

Modified Timed Up and Go (mTUG) måler patientens evne til at rejse sig fra en stol (giver patienterne mulighed for at bruge deres arme), gå 3 meter, vende om, gå tilbage til stolen og sætte sig ned. Brug af nærliggende vægge eller hjælp fra en omsorgsperson var ikke tilladt.

Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effekt-endepunkterne forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen, og data blev kun opsummeret beskrivende.
Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).
Ændring i Quadriceps muskelstyrke
Tidsramme: Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).

Maksimal frivillig isometrisk kontraktionstest (MVICT) af patientens quadriceps-muskel (ekstensorstyrke i knæet) blev udført ved hjælp af et håndmyometer, som er en håndholdt enhed, der gør det muligt for undersøgeren at skubbe mod en muskel, mens patienten gør modstand. Testen blev udført på hver side. Resultaterne for det stærkere knæ er rapporteret her.

Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effekt-endepunkterne forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen, og data blev kun opsummeret beskrivende.
Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).
Ændring i håndgrebsstyrke
Tidsramme: Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).

Håndgrebsstyrken blev vurderet ved hjælp af et dynamometer. Testen blev udført på hver hånd. Gribestyrken af ​​den stærkere hånd er rapporteret her.

Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effekt-endepunkterne forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen, og data blev kun opsummeret beskrivende.
Ændring fra baseline i IBM-OLE til tidligt ophørsbesøg (variabelt, gennemsnitligt ca. 28 uger).
Ændring i sundhedsundersøgelsen med 36 punkter (SF-36)
Tidsramme: Skift fra baseline i IBM-OLE til tidligt afsluttet besøg

The 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) er en 36-element, patientrapporteret undersøgelse af helbredstilstand.

Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effektmålene forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen. Ingen afledte score blev beregnet for SF-36, og der blev ikke foretaget nogen opsummerende tabulering.
Skift fra baseline i IBM-OLE til tidligt afsluttet besøg
Antal fald og nærfald
Tidsramme: Baseline til tidligt afsluttet besøg
Patienterne registrerede antallet af fald og næsten fald i en falddagbog. Efter at studiet blev afsluttet tidligt af sponsoren, blev analyserne af effektmålene forenklet i forhold til hvad der var planlagt i undersøgelsesprotokollen. Der blev ikke foretaget tabulering af fald og nærfald.
Baseline til tidligt afsluttet besøg

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er) i den åbne udvidelse
Tidsramme: Baseline (start af OLE, uge ​​0) til slutning af OLE (uge 20)
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er) i den åbne udvidelse
Baseline (start af OLE, uge ​​0) til slutning af OLE (uge 20)
Magnetic Resonance Imaging (MRI) hel fedtfraktion af låret
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 20
Skift fra baseline til måned 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ZevraDenmark

Samarbejdspartnere

University College, London
University of Kansas Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Ledende efterforsker: Michael Hanna, University College, London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2019

Først opslået (Faktiske)

7. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IBM-OLE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis

Kliniske forsøg med Arimoclomol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner