Arimoclomol en la miositis por cuerpos de inclusión esporádica - Ensayo de extensión de etiqueta abierta
Un ensayo abierto, no aleatorizado para investigar la eficacia y la seguridad del inicio temprano versus tardío de arimoclomol en pacientes con miositis por cuerpos de inclusión esporádica que han completado el ensayo IBM4809
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Phoenix Neurological Associates
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-
California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- The Ohio State University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
-
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- University College of London
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente es capaz de comprender y está dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y es capaz y está dispuesto a cumplir con los procedimientos del ensayo.
- El paciente ha completado el ensayo IBM4809 en tratamiento con IMP. -
Criterio de exclusión:
- Alergia o intolerancia conocida o sospechada al arimoclomol o a sus componentes.
- Exposición a cualquier otro tratamiento en investigación dentro de los 30 días o
- Desviación significativa del protocolo en el ensayo ciego IBM4809 basado en el juicio del investigador en discusión con el monitor médico.
Mujeres que están amamantando o embarazadas, o hombres o mujeres que no desean usar un método anticonceptivo altamente efectivo si no es esterilizado quirúrgicamente (definido como ligadura de trompas bilateral, ovariectomía bilateral o histerectomía para mujeres; vasectomía para hombres) para participantes femeninas hasta las 4 semanas después de la última dosis y para los participantes masculinos hasta 3 meses después de la última dosis. Las mujeres premenopáusicas deben tener una prueba de embarazo negativa antes de recibir la dosis del medicamento de prueba. Los métodos anticonceptivos aceptables son:
- Métodos hormonales asociados con la inhibición de la ovulación, como anticonceptivos orales, implantables, inyectables o transdérmicos durante un mínimo de 1 ciclo completo (según el período del ciclo menstrual habitual de la paciente) antes de la administración de arimoclomol.
- Abstinencia total de relaciones sexuales desde la última menstruación antes de la administración de arimoclomol. (La confiabilidad de la abstinencia sexual debe evaluarse en relación con la duración del ensayo clínico y el estilo de vida preferido y habitual del paciente. Los métodos de abstinencia periódica [calendario, sintotérmico, post-ovulación] no son métodos anticonceptivos aceptables).
- Dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino liberador de hormonas (IUS).
- Cualquier condición concurrente que, en opinión del investigador, interfiera significativamente con la evaluación de la seguridad o la eficacia.
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos/evaluaciones especificados en el protocolo y las visitas programadas según el investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Arimoclomol
248 mg de base de arimoclomol (equivalente a 400 mg de citrato de arimoclomol) 3 veces al día
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2 cápsulas (2 x 124 mg de base de arimoclomol; equivalente a 2 x 200 mg de citrato de arimoclomol) tomadas 3 veces al día durante el desayuno, a primera hora de la tarde y antes de acostarse
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la puntuación total de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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La Escala de Calificación Funcional de Miositis por Cuerpos de Inclusión (IBMFRS) incluye 10 medidas (deglución, escritura a mano, corte de alimentos y manipulación de utensilios, tareas de motricidad fina, vestirse, higiene, girar en la cama y ajustar las mantas, cambiar de posición de estar sentado a estar de pie, caminar y trepar). escaleras), cada uno calificado en una escala Likert de 0 (no poder realizar) a 4 (normal). La suma de los 10 ítems da un valor entre 0 y 40. Una puntuación más alta representa una menor limitación funcional. Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron de lo planeado en el protocolo del estudio y los datos solo se resumieron de forma descriptiva. |
Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de cambio en la distancia de caminata de seis minutos; Distancia a 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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Se indicó a los pacientes que caminaran por un lado de una pista y regresaran por el lado opuesto lo más rápido y seguro posible durante 6 minutos. A los pacientes se les permitió tomar descansos según fuera necesario durante el período de caminata, pero el tiempo continuó durante los descansos. La distancia recorrida en metros se registró después de 6 minutos. Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron de lo planeado en el protocolo del estudio y los datos solo se resumieron de forma descriptiva. |
Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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Cambio en Timed Up and Go modificado (mTUG)
Periodo de tiempo: Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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El Modified Timed Up and Go (mTUG) mide la capacidad del paciente para levantarse de una silla (permitiéndole usar los brazos), caminar 3 metros, darse la vuelta, regresar a la silla y sentarse. No se permitió el uso de paredes cercanas ni la asistencia de un cuidador. Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron de lo planeado en el protocolo del estudio y los datos solo se resumieron de forma descriptiva. |
Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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Cambio en la fuerza del músculo cuádriceps
Periodo de tiempo: Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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La prueba de contracción isométrica voluntaria máxima (MVICT) del músculo cuádriceps del paciente (fuerza extensora de la rodilla) se realizó utilizando un miómetro de mano, que es un dispositivo manual que permite al examinador empujar contra un músculo mientras el paciente resiste. La prueba se realizó en cada lado. Los resultados para la rodilla más fuerte se informan aquí. Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron de lo planeado en el protocolo del estudio y los datos solo se resumieron de forma descriptiva. |
Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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Cambio en la fuerza de agarre de la mano
Periodo de tiempo: Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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La fuerza de prensión manual se evaluó mediante un dinamómetro. La prueba se realizó en cada mano. Aquí se informa la fuerza de agarre de la mano más fuerte. Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron de lo planeado en el protocolo del estudio y los datos solo se resumieron de forma descriptiva. |
Cambio de línea base en IBM-OLE a visita de terminación anticipada (variable, un promedio de aproximadamente 28 semanas).
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Cambio en la Encuesta de Salud de formato abreviado de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base en IBM-OLE a la visita de terminación anticipada
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La Encuesta de Salud de formato abreviado de 36 ítems (SF-36) es una encuesta sobre el estado de salud informada por el paciente de 36 ítems. Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron con respecto a lo planeado en el protocolo del estudio. No se calcularon puntuaciones derivadas para SF-36 y no se realizó ninguna tabulación resumida. |
Cambio desde la línea de base en IBM-OLE a la visita de terminación anticipada
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Número de caídas y casi caídas
Periodo de tiempo: Visita desde el inicio hasta la terminación anticipada
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Los pacientes registraron el número de caídas y casi caídas en un diario de caídas.
Después de que el patrocinador terminara el estudio anticipadamente, los análisis de los criterios de valoración de eficacia se simplificaron con respecto a lo planeado en el protocolo del estudio.
No se realizó ninguna tabulación de caídas y casi caídas.
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Visita desde el inicio hasta la terminación anticipada
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en la extensión de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Línea de base (inicio de OLE, semana 0) hasta el final de OLE (semana 20)
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en la extensión de etiqueta abierta
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Línea de base (inicio de OLE, semana 0) hasta el final de OLE (semana 20)
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Fracción de grasa total del muslo mediante imágenes por resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 20
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Cambio desde el inicio hasta el mes 20
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
- Investigador principal: Michael Hanna, University College, London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IBM-OLE
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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