CP 환자에서 HLA 일치 CBU 수혈의 안전성 및 효율성 추정 (CP-HLA2019)
기증자와 수혜자의 적합성 정도에 따른 영아 뇌성마비 진단 환자에 대한 UCB 조혈모세포 수혈 방법의 안전성 및 효율성 추정 프로토콜
뇌성마비는 미성숙한 뇌의 비진행성 병변 또는 손상으로 인한 운동 및 자세 장애입니다. 아동기에 발병하는 장애의 주요 원인입니다.
많은 실험 동물 연구에서 제대혈이 뇌의 신경 손상을 복구하는 데 유용하다는 사실이 밝혀졌습니다.
많은 실험적 연구를 바탕으로 제대혈이 뇌성마비의 잠재적인 치료법으로 제시되고 있습니다.
이 프로토콜은 환자의 재활에 높은 효율성을 보인 센터 NCT03826498(영아 뇌성마비 환자의 동종 제대혈 수혈)의 기존 승인 프로토콜 결과를 기반으로 개발됐다. 본 프로토콜은 제대혈 샘플과 수용자의 조직 호환성 정도에 대한 임상 효과의 의존성을 밝히기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
뇌성마비(CP)는 비진행성 뇌 장애로 인해 비정상적인 움직임과 자세를 보이는 신경 발달 상태의 그룹입니다. 어린 시절 운동 장애의 가장 흔한 원인입니다. 대부분의 치료법은 회복보다는 완화입니다. 제대혈(UCB)은 CP 소아의 회복적 접근법으로 사용될 수 있습니다.
많은 실험 동물 연구에서 UCB가 신경학적 손상을 개선하고 복구하는 데 유익한 것으로 나타났습니다. 이 효과는 면역 조절 및 혈관 신생뿐만 아니라 신경 보호 효과로 인해 달성됩니다.
동물 연구 및 일부 임상 시험을 기반으로 UCB는 CP 어린이의 잠재적 치료법으로 제안됩니다.
이 연구는 대조군을 대상으로 한 전향적, 비무작위화(개방 라벨) 연구입니다.
임상적 목적 영아 뇌성마비 진단을 받은 환자에게 제대혈 조혈모세포 수혈 방법의 효율성을 공여자와 수혜자의 적합도에 따라 평가.
연구 목적
- 소아 뇌성 마비 환자의 복합 요법에서 제대혈 조혈 세포 수혈 방법을 사용하는 알고리즘을 개발합니다.
- 이 방법에 대한 환자 선택 기준을 공식화하십시오.
- 평가 척도를 이용하여 뇌성마비 환자의 제대혈 조혈모세포 수혈의 안전성과 유효성을 분석한다.
- 기증자와 수혜자의 조직 적합성 정도 및 기타 실험실 적응증에 따라 환자 치료의 효능을 비교합니다.
- 뇌성 마비 환자의 복합 요법에서 제대혈 조혈 세포 수혈 방법을 구현합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Olga Tyumina, M.D, PhD
- 이메일: centr123@bk.ru
연구 연락처 백업
- 이름: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
- 전화번호: +79608159408
- 이메일: ct@cordbank.ru
연구 장소
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Samara, 러시아 연방, 443095
- 모병
- Medical Centre Dinasty
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연락하다:
- Stanislav Volchkov, MD, PhD
- 전화번호: +79277811532
- 이메일: ct@cordbank.ru
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연락하다:
- Olga Tyumina, MD, PhD
- 전화번호: +78469564455
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수석 연구원:
- Olga Tyumina, MD, PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
환자 선택 기준(이 유형의 치료에 대한 적응증):
- 1세에서 12세까지의 환자 연령;
- 진단: 허혈성 또는 출혈성 뇌졸중, 저산소성 또는 허혈성 뇌병증, 뇌실주위 백질연화증 후 출생 후 손상을 포함하는 뇌성마비;
- GMFCS - ER(CanChild) 척도에서 I - V 병변 수준의 존재;
- 주입에 적합한 적합한 동종이계 샘플의 존재;
- 부모동의(공식후견인)
환자 제외 기준(이 유형의 치료에 대한 금기 사항):
- 1세 이하의 환자 연령, 12세 이상;
- 역사상 다음과 같은 질병의 존재: 보상 부전 단계의 심부전, 빈혈 및 기타 혈액 질환;
- 만성 및 내분비 질환의 보상 해제;
- 질병의 급성 임상 단계 동안의 급성 바이러스 및 세균 감염;
- HIV 감염, B형 및 C형 간염;
- 종양학 질환, 기왕증의 화학 요법;
- 결핵;
- 확인된 유전적 장애;
- 수반되는 질병으로서의 심각한 형태의 지적 장애 (센터 의료위원회의 결정에 따라 진단을 무시할 수 있음)
- 프로토콜에 포함되기 전 지난 6개월 동안 약물 사용 여부에 관계없이 간질 발작.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1 낮은 HLA 호환성
첫 번째 그룹의 환자들은 6개월 간격으로 낮은 수준의 HLA 일치 주입을 2회 CBU 받게 됩니다.
낮은 수준의 일치는 A, B, DRB1 유전자좌에 의한 HLA 호환성 정도가 3 이하입니다.
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다른 기증자로부터 CB-MNC(제대혈 단핵 세포) 주입.
1회 용량은 각 주입에 대해 환자 체중 1kg당 2-15x10^7 세포로 구성됩니다.
프로토콜에는 6-x개월 간격으로 2회 주입이 포함됩니다.
CB의 HLA 호환성은 A, B, DRB1 유전자좌별로 3개 이하입니다.
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실험적: 그룹 2 높은 HLA 호환성
두 번째 그룹의 환자는 6개월 간격 내에 2회의 CBU에서 높은 수준의 HLA 일치 주입을 받게 됩니다.
높은 수준의 일치는 A, B, DRB1 유전자좌에 의한 4개 이상의 HLA 호환성 정도입니다.
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다른 기증자로부터 CB-MNC(제대혈 단핵 세포) 주입.
1회 용량은 각 주입에 대해 환자 체중 1kg당 2-15x10^7 세포로 구성됩니다.
프로토콜에는 6-x개월 간격으로 2회 주입이 포함됩니다.
CB의 HLA 호환성은 A, B, DRB1 유전자좌에 의해 4개 이상입니다.
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다른: 표준 요법
대조군으로 표준 요법을 받는 환자
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표준 요법에는 약물, 특수 심리 훈련 등이 포함될 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중대하지 않은 부작용이 있는 참가자 수
기간: 일년
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부작용과 같은 안전성 평가가 등록됩니다.
부작용은 모든 시험 기간 동안 모니터링됩니다.
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일년
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대운동 기능 분류 시스템(GMFCS - ER) 척도 심각도 변경
기간: 베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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치료의 전반적인 역학 평가. GMFCS는 자기 주도적 운동 능력을 기반으로 뇌성마비 환자의 총 운동 기능을 설명하는 5단계 임상 분류 시스템입니다. 수준 간의 구별은 기능적 능력을 기반으로 합니다. 보행기, 목발, 휠체어 또는 지팡이/지팡이의 필요성; 훨씬 덜하지만 실제 움직임의 품질은 다음과 같습니다. 1단계: 제한 없이 걷기 2단계: 제한 없이 걷기 3단계: 휴대용 이동 장치를 사용하여 걷기 4단계: 제한이 있는 자가 이동; 전동 이동성 수준 V를 사용할 수 있음: 수동 휠체어로 이동 결과 평가는 기본 적응증과 후속 적응증을 비교하여 수행됩니다. 정보는 학부모로부터 수집됩니다. |
베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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모든 어린이의 표준화 대운동 기능 66(GMFM-66) 점수의 변화.
기간: 베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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하위 척도로 구성된 총 운동 기능을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구로서의 GMFM(총 운동 기능 측정); 눕기&구르기, 앉기, 기어가기&무릎꿇기, 서기, 걷기, 뛰기&뛰기(범위: 0~100, 값이 높을수록 총 운동 기능이 좋음).
각 평가 시점 사이에 GMFM의 변화를 보고했습니다.
결과 테이블의 범주는 기준선이며 이전 점수에서 후자의 원시 점수를 뺀 값입니다.
이 테스트는 모든 어린이를 대상으로 합니다.
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베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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3세 이상 영유아 삶의 질 설문지 변화.
기간: 베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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ITQOL - 생후 2개월부터 5세까지의 영유아에게 사용하기 위해 개발된 47개 항목의 짧은 형식(ITQOL-SF47)입니다.
형식 점수 신체적, 정신적, 사회적 웰빙/ 각 개념에 대해 항목 응답이 점수화되고 합산되며 0(최악의 건강)에서 100(최고의 건강)까지의 척도로 변환됩니다.
완료된 설문지의 변경 사항을 평가합니다.
이 검사는 3세 이상의 어린이를 대상으로 합니다.
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베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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모든 아동의 Ashworth 척도 점수 변화.
기간: 베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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Ashworth 척도(AS)는 수동적 연조직 스트레칭 동안의 저항을 측정하고 다음과 같은 경우 경직 스코어링의 간단한 척도로 사용됩니다. 0. 톤 증가 없음;
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베이스라인, 1차 주입 6개월 후, 2차 주입 6개월 후(3회)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주입된 세포의 키메라 현상(장수)이 있는 참가자 수
기간: 기준선, 첫 주입 후 6개월
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주입된 공여자 세포의 수명을 감지하고 치료 효과를 예측하기 위한 키메라 연구.
이 연구는 주입 후 6개월에 환자의 혈액에서 기증 세포의 DNA를 측정합니다.
기증자 DNA가 없다는 것은 키메라 현상이 없음을 시사합니다.
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기준선, 첫 주입 후 6개월
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UCB 샘플의 CD14+ 세포 농도와 치료 효과 정도 사이의 상관관계.
기간: 1, 6개월 (매 주입시)
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단핵구-대식세포 계열(CD14+)의 세포 농도와 신경 기능 회복 정도의 상관관계.
진행률이 있는 평가 척도의 데이터는 주입된 CBU의 CD14+ 농도와 비교됩니다.
이 정보는 치료 효과를 평가하는 데 사용됩니다.
제대혈 샘플의 평가는 세포 주입 직전 또는 다음 12시간 내에 유세포 분석기에서 수행됩니다.
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1, 6개월 (매 주입시)
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UCB 내 CD34+ 세포 농도와 치료 효과 정도의 상관관계
기간: 1, 6개월 (매 주입시)
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CD34+ 세포 농도와 신경 기능 회복 정도의 상관관계.
진행률이 있는 평가 척도의 데이터는 주입된 CBU의 CD34+ 세포 농도와 비교됩니다.
제대혈 샘플의 평가는 세포 주입 직전 또는 다음 12시간 내에 유세포 분석기에서 수행됩니다.
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1, 6개월 (매 주입시)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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