Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Estimering af sikkerhed og effektivitet transfusion af HLA Matchet CBU hos patienter med CP (CP-HLA2019)

17. januar 2023 opdateret af: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokollen for estimering af sikkerheden og effektiviteten af ​​metoden til transfusion af UCB hæmopoietiske celler til patienter med diagnosticeret infantil cerebral parese afhængigt af graden af ​​kompatibilitet mellem donor og modtager

Cerebral parese er en forstyrrelse af bevægelse og kropsholdning som følge af en ikke-progressiv læsion eller skade i den umodne hjerne. Det er en førende årsag til handicap i barndommen.

Mange dyreforsøg har afsløret, at navlestrengsblod er nyttigt til at reparere neurologiske skader i hjernen.

Baseret på mange eksperimentelle undersøgelser foreslås navlestrengsblod som en potentiel terapi for cerebral parese.

Denne protokol blev udviklet baseret på resultaterne af den tidligere godkendte protokol fra centret NCT03826498 (Allogen navlestrengsblodtransfusion hos patienter med infantil cerebral parese), som viste høj effektivitet i rehabiliteringen af ​​patienter. Den foreliggende protokol er beregnet til at afsløre afhængigheden af ​​den kliniske effekt på graden af ​​vævskompatibilitet af navlestrengsblodprøver og modtageren

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP) er en gruppe af neuro-udviklingsmæssige tilstande med unormal bevægelse og kropsholdning som følge af en ikke-progressiv cerebral forstyrrelse. Det er den mest almindelige årsag til motorisk handicap i barndommen. De fleste terapier er palliative snarere end genoprettende. Navlestrengsblod (UCB) kan bruges som genoprettende tilgang til børn med CP.

Mange dyreforsøg har afsløret, at UCB er gavnligt til at forbedre og reparere neurologiske skader, denne effekt opnås på grund af immunregulering og angiogenese samt den neurobeskyttende effekt.

Baseret på dyreforsøg og nogle kliniske forsøg foreslås UCB som en potentiel terapi for børn med CP.

Denne undersøgelse er prospektiv, ikke-randomiseret (åben etiket) med kontrolgruppe

СLINISKE FORMÅL Estimering af effektiviteten af ​​metoden til transfusion af hæmatopoietiske celler fra navlestrengen til patienter med diagnosticeret infantil cerebral parese afhængigt af graden af ​​kompatibilitet mellem donor og modtager.

FORSKNINGSFORMÅL

  1. At udvikle en algoritme til at bruge metoden til transfusion af hæmatopoietiske celler af navlestrengsblod ved kompleks terapi af patienter med børns cerebral parese.
  2. Formuler kriterier for udvælgelse af patienter til denne metode.
  3. At analysere sikkerheden og effektiviteten af ​​blodtransfusion af hæmatopoietiske celler fra navlestrengen hos patienter med cerebral parese ved hjælp af evalueringsskalaer.
  4. At sammenligne effektiviteten af ​​behandling af patienter afhængigt af graden af ​​vævskompatibilitet af donor og modtager og andre laboratorieindikationer.
  5. At implementere metoden til transfusion af hæmatopoietiske celler fra navlestrengsblod i den komplekse terapi af patienter med cerebral parese.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

150

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefonnummer: +79608159408
  • E-mail: ct@cordbank.ru

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443095
        • Rekruttering
        • Medical Centre Dinasty
        • Kontakt:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefonnummer: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Kontakt:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefonnummer: +78469564455
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patientudvælgelseskriterier (indikationer for denne type behandling):

  • Patientalder fra 1 til 12 år;
  • Diagnose: cerebral parese, herunder postnatal skade efter iskæmisk eller hæmoragisk slagtilfælde, hypoxisk eller iskæmisk encefalopati, periventrikulær leukomaci;
  • Tilstedeværelsen af ​​I - V læsionsniveauer på GMFCS - ER (CanChild) skalaen;
  • Tilstedeværelsen af ​​en kompatibel allogen prøve egnet til infusion;
  • Forældres samtykke (officielle værger)

Patientudelukkelseskriterier (kontraindikationer for denne type behandling):

  • Patientalder op til 1 år, ældre end 12 år;
  • Tilstedeværelsen af ​​følgende sygdomme i historien: hjertesvigt i stadiet af dekompensation, anæmi og andre blodsygdomme;
  • Dekompensation af kroniske og endokrinologiske sygdomme;
  • Akutte virale og bakterielle infektioner i den akutte kliniske fase af sygdommen;
  • HIV-infektion, hepatitis af B- og C-typer;
  • Onkologiske sygdomme, kemoterapi i anamnese;
  • Tuberkulose;
  • Bekræftede genetiske lidelser;
  • En alvorlig form for intellektuel funktionsnedsættelse som en ledsagende sygdom (diagnose kan ignoreres, ifølge afgørelsen fra centrets lægeudvalg);
  • Epileptiske anfald med eller uden medicin inden for de sidste 6 måneder før optagelse i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1 Lav HLA-kompatibilitet
Patienterne i den første gruppe vil modtage to CBU af lav-niveau HLA-matchede infusioner inden for et 6-måneders interval. Matchen på lavt niveau er 3 eller mindre HLA-kompatibilitetsgrad af A, B, DRB1 loci.
Biologisk: Lav HLA gruppe CBU infusion
CB-MNC (cord Blood Mononuclear Cells) infusion fra forskellige donorer. En dosis består af 2-15х10^7 celler pr. 1 kg patientvægt for hver infusion. Protokollen omfatter 2 infusioner med et interval på 6-x måneder. HLA-kompatibilitet af CB er 3 eller færre af A, B, DRB1 loci.
Eksperimentel: Gruppe 2 Høj HLA-kompatibilitet
Patienterne i den anden gruppe vil modtage to CBU af højniveau HLA-matchede infusioner inden for et 6-måneders interval. Matchen på højt niveau er 4 eller flere HLA-kompatibilitetsgrader af A, B, DRB1 loci.
Biologisk: Høj HLA gruppe CBU infusion
CB-MNC (cord Blood Mononuclear Cells) infusion fra forskellige donorer. En dosis består af 2-15х10^7 celler pr. 1 kg patientvægt for hver infusion. Protokollen omfatter 2 infusioner med et interval på 6-x måneder. HLA-kompatibilitet af CB er 4 eller mere af A, B, DRB1 loci.
Andet: Standard terapi
Patienter med standardbehandling som kontrolgruppe
Andet: Standard terapi
Standardterapien kan omfatte lægemidler, særlig psykologuddannelse mv.
Andre navne:
  • Kontrolgruppe

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ikke-alvorlige og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Sikkerhedsvurdering såsom uønskede hændelser vil blive registreret. Bivirkninger vil blive overvåget under alle forsøg.
1 år
Bruttomotorfunktionsklassifikationssystemet (GMFCS - ER) skalaændring i sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)

Evaluering af den overordnede dynamik i behandlingen. GMFCS er et 5-niveaus klinisk klassifikationssystem, der beskriver den grovmotoriske funktion af personer med cerebral parese på baggrund af selv-initierede bevægelsesevner. Skel mellem niveauer er baseret på funktionelle evner; behovet for rollatorer, krykker, kørestole eller stokke/vandrestave; og i meget mindre grad den faktiske bevægelseskvalitet:

Niveau I: Gåture uden begrænsninger Niveau II: Gåture med begrænsninger Niveau III: Gåture med en håndholdt mobilitetsanordning Niveau IV: Selvmobilitet med begrænsninger; Kan bruge motordrevet mobilitetsniveau V: Transporteret i en manuel kørestol Evalueringen af ​​resultaterne udføres ved at sammenligne de primære og efterfølgende indikationer. Der vil blive indsamlet oplysninger fra forældrene.
Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)
Ændringer i standardiseret grovmotorisk funktion 66 (GMFM-66) score for alle børn.
Tidsramme: Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af Gross Motor Function bestående af underskalaer; liggende & rulle, siddende, kravlende & knælende, stående, gå, løbe & hoppe (interval: 0~100, en højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion). Vi rapporterede ændringer i GMFM mellem hvert vurderingstidspunkt. Kategorier af resultattabel er baseline og værdier for blot at trække de sidstnævnte råscores fra de førstnævnte. Denne test vil blive erhvervet for alle børn.
Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)
Ændringer i spædbørns livskvalitetsspørgeskema for børn over 3 år.
Tidsramme: Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)
ITQOL - kortformen med 47 varer (ITQOL-SF47) udviklet til brug hos spædbørn og småbørn fra 2 måneder til 5 år. Form scorer fysisk, mentalt og socialt velvære/ For hvert koncept scores, summeres og transformeres varesvar på en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred). Ændringer i det udfyldte spørgeskema vil blive vurderet. Denne test vil blive erhvervet for et barn over 3 år.
Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)
Ændringer i Ashworth-skalaen for alle børn.
Tidsramme: Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)

Ashworth-skalaen (AS) måler modstand under passiv udstrækning af blødt væv og bruges som et simpelt mål for spasticitetsscoring, hvor:

0. Ingen stigning i tone;

  1. En let stigning i tonus giver catch, når lemmen bevæges i fleksion og ekstension;
  2. En mere markant stigning i tonus, men lemmet bøjes let;
  3. Betydelige stigninger i tone, passiv bevægelse vanskelig;
  4. Lemmer stive i fleksion eller ekstension. Denne test vil blive erhvervet for et barn over 3 år.
Baseline, 6 måneder efter første infusion, 6 måneder efter anden infusion (3 gange)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med kimærisme (levetid) af infunderet celle
Tidsramme: Baseline, 6 måneder efter første infusion
Kimærisk undersøgelse for at påvise levetiden af ​​infunderede donorceller og forudsige effektiviteten af ​​behandlingen. Denne undersøgelse måler donorcellernes DNA i patienters blod 6 måneder efter infusionen. Fraværet af donor-DNA antyder ingen kimærisme.
Baseline, 6 måneder efter første infusion
Korrelationen mellem koncentrationen af ​​CD14+ celler i prøven af ​​UCB og graden af ​​behandlingseffektivitet.
Tidsramme: 1, 6 måneder (Ved hver infusion)
Korrelationen mellem koncentrationen af ​​celler i monocyt-makrofager-serien (CD14+) og graden af ​​genopretning af neurologiske funktioner. Data fra vurderingsskalaer med progressionshastighed vil blive sammenlignet med koncentration af CD14+ i infunderet CBU. Disse oplysninger vil blive brugt til at vurdere behandlingens effektivitet. Vurderingen af ​​en navlestrengsblodprøve vil blive udført på et flowcytometer umiddelbart før injektionen af ​​cellerne eller inden for de næste 12 timer.
1, 6 måneder (Ved hver infusion)
Korrelationen mellem koncentrationen af ​​CD34+ celler i UCB og graden af ​​behandlingseffektivitet
Tidsramme: 1, 6 måneder (Ved hver infusion)
En sammenhæng mellem koncentrationen af ​​CD34+ celler og graden af ​​genopretning af neurologiske funktioner. Data fra vurderingsskalaer med progressionshastighed vil blive sammenlignet med koncentration af CD34+ celler af infunderet CBU. Vurderingen af ​​en navlestrengsblodprøve vil blive udført på et flowcytometer umiddelbart før injektionen af ​​cellerne eller inden for de næste 12 timer.
1, 6 måneder (Ved hver infusion)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Samarbejdspartnere

INBIO, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

26. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

26. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2019

Først opslået (Faktiske)

20. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CP-HLA2019

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Lav HLA gruppe CBU infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner