Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odhad bezpečnosti a účinnosti transfuze HLA Matched CBU u pacientů s CP (CP-HLA2019)

17. ledna 2023 aktualizováno: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokol odhadu bezpečnosti a účinnosti způsobu transfuze hemopoetických buněk UCB pacientům s diagnostikovanou dětskou mozkovou obrnou v závislosti na stupni kompatibility dárce a příjemce

Dětská mozková obrna je porucha hybnosti a držení těla v důsledku neprogresivní léze nebo poranění nezralého mozku. Je hlavní příčinou invalidity začínající v dětství.

Mnoho experimentálních studií na zvířatech odhalilo, že pupečníková krev je užitečná k opravě neurologických poranění v mozku.

Na základě mnoha experimentálních studií je pupečníková krev navržena jako potenciální terapie dětské mozkové obrny.

Tento protokol byl vyvinut na základě výsledků dříve schváleného protokolu centra NCT03826498 (Alogenní transfuze pupečníkové krve u pacientů s dětskou mozkovou obrnou), který prokázal vysokou účinnost v rehabilitaci pacientů. Předkládaný protokol je určen k odhalení závislosti klinického účinku na stupni tkáňové kompatibility vzorků pupečníkové krve a příjemce

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna (DMO) je skupina neurovývojových stavů s abnormálními pohyby a držením těla, které jsou výsledkem neprogresivní mozkové poruchy. Je nejčastější příčinou motorického postižení v dětství. Většina terapií je spíše paliativní než obnovující. Pupečníková krev (UCB) může být použita jako restorativní přístup pro děti s CP.

Mnoho experimentálních studií na zvířatech odhalilo, že UCB je prospěšný pro zlepšení a opravu neurologických poranění, tohoto účinku je dosaženo díky imunitní regulaci a angiogenezi a také díky neuroprotektivnímu účinku.

Na základě studií na zvířatech a některých klinických studií je UCB navržena jako potenciální terapie pro děti s CP.

Tato studie je prospektivní, nerandomizovaná (otevřená) s kontrolní skupinou

СLINICKÉ ÚČELY Odhad účinnosti metody transfuze krvetvorných buněk z pupečníkové krve pacientům s diagnostikovanou dětskou mozkovou obrnou v závislosti na stupni kompatibility dárce a příjemce.

VÝZKUMNÉ ÚČELY

  1. Vyvinout algoritmus využití metody transfuze krvetvorných buněk pupečníkové krve při komplexní terapii pacientů s dětskou mozkovou obrnou.
  2. Formulujte kritéria pro výběr pacientů pro tuto metodu.
  3. Analyzovat bezpečnost a účinnost transfuze krvetvorných buněk z pupečníkové krve u pacientů s dětskou mozkovou obrnou pomocí hodnotících škál.
  4. Porovnat účinnost léčby pacientů v závislosti na stupni tkáňové kompatibility dárce a příjemce a dalších laboratorních indikacích.
  5. Implementovat metodu transfuze krvetvorných buněk z pupečníkové krve do komplexní terapie pacientů s dětskou mozkovou obrnou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

150

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefonní číslo: +79608159408
  • E-mail: ct@cordbank.ru

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Samara, Ruská Federace, 443095
        • Nábor
        • Medical Centre Dinasty
        • Kontakt:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Kontakt:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +78469564455
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria výběru pacientů (indikace pro tento typ léčby):

  • Věk pacienta od 1 do 12 let;
  • Diagnóza: dětská mozková obrna, včetně postnatálního poškození po ischemických nebo hemoragických cévních mozkových příhodách, hypoxická nebo ischemická encefalopatie, periventrikulární leukomalacie;
  • Přítomnost úrovní I - V lézí na stupnici GMFCS - ER (CanChild);
  • Přítomnost kompatibilního alogenního vzorku vhodného pro infuzi;
  • Souhlas rodičů (úřední zástupci)

Kritéria pro vyloučení pacienta (kontraindikace pro tento typ léčby):

  • Věk pacienta do 1 roku, starší 12 let;
  • Přítomnost následujících onemocnění v anamnéze: srdeční selhání ve stadiu dekompenzace, anémie a další krevní onemocnění;
  • Dekompenzace chronických a endokrinologických onemocnění;
  • Akutní virové a bakteriální infekce během akutní klinické fáze onemocnění;
  • HIV infekce, hepatitida typu B a C;
  • Onkologická onemocnění, chemoterapie v anamnéze;
  • Tuberkulóza;
  • Potvrzené genetické poruchy;
  • Těžká forma mentálního postižení jako průvodní onemocnění (diagnózu lze podle rozhodnutí lékařské komise Centra ignorovat);
  • Epileptické záchvaty s nebo bez medikace v posledních 6 měsících před zařazením do protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 Nízká kompatibilita HLA
Pacienti v první skupině dostanou dvě CBU infuze s nízkou hladinou HLA v intervalu 6 měsíců. Nízkoúrovňová shoda je 3 nebo méně stupně kompatibility HLA podle lokusů A, B, DRB1.
Biologický: Infuze CBU skupiny s nízkou HLA
Infuze CB-MNC (Cord Blood Mononuclear Cells) od různých dárců. Jedna dávka se skládá z 2-15x10^7 buněk na 1 kg hmotnosti pacienta pro každou infuzi. Protokol obsahuje 2 infuze s intervalem 6-x měsíců. HLA kompatibilita CB je 3 nebo méně podle lokusů A, B, DRB1.
Experimentální: Skupina 2 Vysoká kompatibilita HLA
Pacienti ve druhé skupině dostanou dvě CBU infuze s vysokou hladinou HLA v intervalu 6 měsíců. Shoda na vysoké úrovni je 4 nebo více stupňů kompatibility HLA podle lokusů A, B, DRB1.
Biologický: Infuze CBU skupiny s vysokou HLA
Infuze CB-MNC (Cord Blood Mononuclear Cells) od různých dárců. Jedna dávka se skládá z 2-15x10^7 buněk na 1 kg hmotnosti pacienta pro každou infuzi. Protokol obsahuje 2 infuze s intervalem 6-x měsíců. HLA kompatibilita CB je 4 nebo více lokusů A, B, DRB1.
Jiný: Standardní terapie
Pacienti se standardní terapií jako kontrolní skupina
Jiný: Standardní terapie
Standardní terapie může zahrnovat léky, speciální psychologický výcvik atd.
Ostatní jména:
  • Kontrolní skupina

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nezávažnými a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: 1 rok
Bude registrováno hodnocení bezpečnosti, jako jsou nežádoucí účinky. Nežádoucí účinky budou sledovány během celého pokusu.
1 rok
Změna závažnosti stupnice systému klasifikace funkce hrubého motoru (GMFCS - ER).
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)

Hodnocení celkové dynamiky léčby. GMFCS je 5 úrovňový klinický klasifikační systém, který popisuje hrubou motoriku lidí s dětskou mozkovou obrnou na základě vlastních pohybových schopností. Rozdíly mezi úrovněmi jsou založeny na funkčních schopnostech; potřeba chodítek, berlí, invalidních vozíků nebo holí/vycházkových holí; a v mnohem menší míře skutečná kvalita pohybu:

Úroveň I: Chůze bez omezení Úroveň II: Chůze s omezeními Úroveň III: Chůze s použitím ručního mobilního zařízení Úroveň IV: Samohybnost s omezeními; Může používat Motorová úroveň mobility V: Přeprava na ručním invalidním vozíku Vyhodnocení výsledků se provádí porovnáním primárních a následných indikací. Informace budou shromažďovány od rodičů.
Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)
Změny ve standardizované funkci hrubé motoriky 66 (GMFM-66) skóre pro všechny děti.
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)
GMFM (Gross Motor Function Measure) jako standardizovaný nástroj pro měření funkce Gross Motor Function sestávající z dílčích stupnic; ležení a válení, sezení, plazení a klečení, stání, chůze, běh a skákání (rozsah: 0~100, vyšší hodnota znamená lepší funkci hrubé motoriky). Uvedli jsme změny v GMFM mezi každým časovým bodem hodnocení. Kategorie výsledkové tabulky jsou základní hodnoty a hodnoty pouze odečtením posledně jmenovaných hrubých skóre od předchozích. Tento test získá všechny děti.
Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)
Změny v dotazníku kvality života kojenců a batolat pro dítě starší 3 let.
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)
ITQOL - 47-položková krátká forma (ITQOL-SF47) vyvinutá pro použití u kojenců a batolat ve věku od 2 měsíců do 5 let. Forma boduje fyzickou, duševní a sociální pohodu/ U každého konceptu jsou odpovědi na položky hodnoceny, sečteny a transformovány na stupnici od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví). Budou posouzeny změny ve vyplněném dotazníku. Tento test se získá pro dítě starší 3 let.
Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)
Změny skóre Ashworthovy stupnice pro všechny děti.
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)

Ashworthova škála (AS) měří odpor během pasivního protahování měkkých tkání a používá se jako jednoduchá míra hodnocení spasticity, kde:

0. Žádné zvýšení tónu;

  1. Mírné zvýšení tonusu dává záchyt, když se končetina pohybuje ve flexi a extenzi;
  2. Výraznější zvýšení tonusu, ale končetina se snadno ohýbá;
  3. Značné zvýšení tónu, pasivní pohyb obtížný;
  4. Končetiny jsou tuhé ve flexi nebo extenzi. Tento test se získá pro dítě starší 3 let.
Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi, 6 měsíců po druhé infuzi (3krát)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s chimérismem (dlouhověkostí) infuzní buňky
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi
Studie chimérismu k detekci dlouhověkosti dárcovských buněk podaných infuzí a předpovídání účinnosti léčby. Tato studie měří DNA dárcovských buněk v krvi pacientů 6 měsíců po infuzi. Absence dárcovské DNA nenaznačuje žádný chimérismus.
Výchozí stav, 6 měsíců po první infuzi
Korelace mezi koncentrací CD14+ buněk ve vzorku UCB a stupněm účinnosti léčby.
Časové okno: 1, 6 měsíce (při každé infuzi)
Korelace mezi koncentrací buněk monocyto-makrofágové řady (CD14+) a stupněm obnovy neurologických funkcí. Data z hodnotících škál s rychlostí progrese budou porovnána s koncentrací CD14+ v infuzním CBU. Tyto informace budou použity k posouzení účinnosti léčby. Vyhodnocení vzorku pupečníkové krve bude provedeno na průtokovém cytometru bezprostředně před injekcí buněk nebo v následujících 12 hodinách.
1, 6 měsíce (při každé infuzi)
Korelace mezi koncentrací CD34+ buněk v UCB a stupněm účinnosti léčby
Časové okno: 1, 6 měsíce (při každé infuzi)
Korelace mezi koncentrací CD34+ buněk a stupněm obnovy neurologických funkcí. Data z hodnotících škál s rychlostí progrese budou porovnána s koncentrací CD34+ buněk v infuzi CBU. Vyhodnocení vzorku pupečníkové krve bude provedeno na průtokovém cytometru bezprostředně před injekcí buněk nebo v následujících 12 hodinách.
1, 6 měsíce (při každé infuzi)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Spolupracovníci

INBIO, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

26. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

26. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CP-HLA2019

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Infuze CBU skupiny s nízkou HLA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit