HLA 적합 정도에 따른 ASD 환자에서 UCB 수혈의 안전성과 유효성. (ASD-HLA2019)
기증자와 수혜자의 조직적합성 정도에 따른 자폐스펙트럼장애 진단 환자의 제대혈 수혈 안전성 및 유효성 평가 프로토콜
자폐증은 사회적 상호 작용 이상, 언어 및 비언어적 의사 소통 장애, 반복적이고 강박적인 행동을 특징으로하는 자폐 스펙트럼 장애 (ASD)의 장애 중 하나이며 현재 치료의 치료 효과는 제한적으로 진행됩니다.
ASD의 가능한 원인은 신경 저관류 및 면역 조절 장애입니다. 인간 제대혈 단핵 세포(hUCB-MNCs)는 면역 반응을 조절하고 혈관신생을 강화하는 능력이 있는 것으로 나타났으며, 이는 새롭고 유망한 치료 전략을 제안합니다. 이 연구에서는 HLA 호환성과 관련하여 자폐증 환자에서 hUCB-MNCs 주입의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 이질적인 신경 발달 장애입니다. 자폐증은 사회적 상호 작용 및 의사 소통에 대한 반응 기능 장애와 반복적이고 상동적인 행동의 존재를 특징으로 하는 질병 중 가장 흔한 장애입니다. 자폐증을 가진 어린이의 수가 급격히 증가했다는 최근 보고가 있습니다. 자폐증의 정확한 원인은 불분명합니다. 규정 준수, 자폐증에 대한 효과적인 치료법의 정의는 특히 어렵습니다.
그것은 이해되었지만 면역 조절 장애의 문제일 수 있습니다. 염증성 사이토 카인, 면역 체계의 기능 장애 및 면역 체계 검사. 인간 제대혈 단핵 세포(hUCB-MNCs)는 면역 반응을 조절하고 혈관신생을 강화하는 능력이 있는 것으로 나타났으며, 이는 새롭고 유망한 치료 전략을 제안합니다. 우리의 연구는 제대혈 단핵 세포의 주입이 자폐증에 영향을 미칠 것이라고 제안합니다.
이 프로토콜은 환자의 재활에 높은 효율성을 보인 센터 NCT03786744(자폐 스펙트럼 장애 환자의 동종 제대혈 샘플 수혈)의 기존 승인 프로토콜 결과를 기반으로 개발됐다. 본 프로토콜은 제대혈 샘플과 수용자의 조직 호환성 정도에 대한 임상 효과의 의존성을 밝히기 위한 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
- 전화번호: +79608159408
- 이메일: bioen07@gmail.com
연구 연락처 백업
- 이름: Olga Tyumina, M.D, PhD
- 이메일: centr123@bk.ru
연구 장소
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Samara, 러시아 연방, 443095
- 모병
- Medical Centre Dinasty
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연락하다:
- Stanislav Volchkov, MD, PhD
- 전화번호: +79277811532
- 이메일: ct@cordbank.ru
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연락하다:
- Olga Tyumina, MD, PhD
- 전화번호: +78469564455
-
수석 연구원:
- Olga Tyumina, MD, PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
환자 선택 기준(이 유형의 치료에 대한 적응증):
- 4세에서 14세까지의 환자 연령;
- 진단: 자폐 스펙트럼 장애;
- ATEC 척도에서 16점 이상의 질병의 중증도;
- 주입에 적합한 적합한 동종 샘플의 존재;
- 부모 동의(공식 보호자).
환자 제외 기준(이 유형의 치료에 대한 금기 사항):
- 14세 이후 4세 미만 환자의 나이;
- 역사에서 다음과 같은 질병의 존재: 대상 부전 단계의 심부전, 1년 미만의 역사에서 뇌졸중, 빈혈 및 기타 혈액 질환;
- 만성 및 내분비 질환에 대한 보상 해제;
- 질병의 급성 임상 단계 동안의 급성 바이러스 및 세균 감염;
- HIV 감염, B형 및 C형 간염;
- 암, 화학 요법 및 암 병력;
- 결핵;
- 수반되는 질병으로서의 심각한 형태의 지적 장애 (센터 의료위원회의 결정에 따라 진단을 무시할 수 있음);
- 취약한 X 염색체 증후군;
- 프로토콜에 포함되기 전 지난 6개월 동안 약물 사용 여부에 관계없이 간질 발작.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1 낮은 HLA 호환성
다른 기증자 및 표준 요법의 ASD CB-MNC 주입.
A, B, DRB1 유전자좌에서 HLA 적합도가 3 이하인 CBU가 사용됩니다.
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다른 기증자로부터 CB-MNC 주입.
1회 용량은 각 주입에 대해 환자 체중 1kg당 2-15x10^7 세포로 구성됩니다.
프로토콜에는 6-x개월 간격으로 2회 주입이 포함됩니다.
제대혈의 HLA 적합성은 A, B, DRB1 유전자좌별로 3개 이하입니다.
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실험적: 그룹 2 높은 HLA 호환성
다른 기증자 및 표준 요법의 ASD CB-MNC 주입.
A, B, DRB1 유전자좌에서 HLA 적합도가 3개 이상인 CBU를 사용합니다.
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다른 기증자로부터 CB-MNC 주입.
1회 용량은 각 주입에 대해 환자 체중 1kg당 2-15x10^7 세포로 구성됩니다.
프로토콜에는 6-x개월 간격으로 2회 주입이 포함됩니다.
제대혈의 HLA 적합성은 A, B, DRB1 유전자좌에 의해 4개 이상입니다.
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다른: 그룹 3 컨트롤
대조군으로 표준 요법을 받는 환자.
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표준 요법에는 약물, 특수 심리 훈련 등이 포함될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각하지 않은 부작용이 있는 참가자 수.
기간: 기준선, 12개월에 기준선에서 변경
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안전성 평가.
부작용 비율은 모든 환자에서 평가됩니다.
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기준선, 12개월에 기준선에서 변경
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아동기 자폐증 평가 척도(CARS2).
기간: 베이스라인, 6,12개월에 베이스라인에서 변경
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예상 발달 성장에 대한 행동, 특성 및 능력에 대한 평가.
사람과의 관계; 모방; 정서적 반응; 신체; 개체 사용; 변화에 대한 적응; 시각적 반응; 경청 응답; 미각-후각-촉각 반응 및 사용; 두려움과 초조; 언어 적 의사 소통; 비언어적 의사소통; 활동 수준; 지적 반응의 수준과 일관성; 일반적인 인상.
총점이 평가됩니다.
점수 범위는 15에서 60까지이며 30은 경도 자폐증 진단을 위한 컷오프 비율입니다.
30~37점은 경도에서 중등도 자폐증을 나타내고 38~60점은 중증 자폐증으로 특징지어집니다.
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베이스라인, 6,12개월에 베이스라인에서 변경
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자폐증 치료 평가 체크리스트(ATEC).
기간: 기준선, 매월 기준선에서 변경(총 12개 평가)
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평가 대상: I. 말하기/언어 의사소통(14개 항목); II.
사교성(20항목); III.
감각/인지 인식(18개 항목); IV.
건강/신체/행동(25문항).
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기준선, 매월 기준선에서 변경(총 12개 평가)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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면역 반응 없이 숙주 체내에서 공여 세포의 생존 평가
기간: 기준선, 6개월 기준선에서 변경
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세포 구성 요소의 안전성과 지속 기간을 결정하기 위해 숙주 체내에서 공여 세포의 생존 평가.
이를 위해 첫 번째 세포 주입 전에 환자의 혈액 샘플과 기증자 제대혈 샘플을 채취합니다.
1차 세포 주입 6개월 후, 2차 주입 직전 환자의 혈액을 다시 채취해 키메라 연구를 진행한다.
얻은 데이터를 통해 기증자 물질의 생존 정도를 평가할 수 있습니다.
키메라 현상의 정의는 단편 분석에 의해 수행됩니다.
분석을 위해 세포 주입 전과 주입 후 6개월 동안 환자로부터 생체 물질의 혈액 샘플을 채취합니다.
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기준선, 6개월 기준선에서 변경
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제대혈 검체의 T조절세포(CD4/CD25/FoxP3) 농도와 치료효과 정도의 상관관계
기간: 1시, 6개월 시점(1차, 2차 주입시)
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단핵구-대식세포 계열(CD4/CD25/FoxP3)의 세포 농도와 신경 기능 회복 정도의 상관관계.
이 정보는 치료 효과를 평가하는 데 사용됩니다.
제대혈 샘플의 평가는 세포 주입 직전 또는 다음 12시간 내에 유세포 분석기에서 수행됩니다.
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1시, 6개월 시점(1차, 2차 주입시)
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질병의 중증도에 따른 환자의 T-조절 세포(CD4/CD25/FoxP3) 농도의 상관관계.
기간: 1시, 6개월 시점(1차, 2차 주입시)
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T 조절 세포(CD4/CD25/FoxP3)의 농도와 질병의 중증도 사이의 상관관계.
이 정보는 치료 효과를 평가하는 데 사용됩니다.
제대혈 샘플의 평가는 세포의 첫 번째 주입 직전과 세포의 두 번째 주입 전에 유세포 분석기에서 수행됩니다.
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1시, 6개월 시점(1차, 2차 주입시)
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제대혈 시료 내 CD34+ 세포 농도와 치료 효과 정도의 상관관계
기간: 1시, 6개월 시점(1차, 2차 주입 시)
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CD34+ 세포는 조혈 및 내피 세포의 전구체입니다.
연구에 따르면 CD34+ 세포는 허혈성 병변 부위에 주입되었을 때 영향을 받은 세포에 대한 보호 특성을 발휘하고 혈관 신생을 자극하며 염증 반응을 줄이는 데 관여합니다.
본 연구에서는 CD34+ 세포 도입 농도와 치료 효과의 상관관계를 찾아볼 계획이다.
제대혈 샘플의 평가는 세포 주입 직전 또는 다음 12시간 내에 유세포 분석기에서 수행됩니다.
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1시, 6개월 시점(1차, 2차 주입 시)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ASD-HLA2019
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung모집하지 않고 적극적으로ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스