Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit und Wirksamkeit der Transfusion von NSB bei Patienten mit ASD in Abhängigkeit vom Grad der HLA-Kompatibilität. (ASD-HLA2019)

17. Januar 2023 aktualisiert von: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokoll zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Transfusion von Nabelschnurblut bei Patienten mit der Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung in Abhängigkeit vom Grad der Gewebekompatibilität des Spenders und des Empfängers

Autismus ist eine dieser Störungen bei Autismus-Spektrum-Störungen (ASS), die durch Anomalien der sozialen Interaktion, beeinträchtigte verbale und nonverbale Kommunikation und sich wiederholendes, zwanghaftes Verhalten gekennzeichnet sind, während die therapeutische Wirkung der derzeitigen Behandlungen nur begrenzte Fortschritte macht.

Der mögliche Grund für ASD ist neurale Hypoperfusion und Immundysregulation. Es wurde gezeigt, dass die mononukleären Zellen aus menschlichem Nabelschnurblut (hUCB-MNCs) die Fähigkeit besitzen, die Immunantwort zu modulieren und die Angiogenese zu verstärken, was auf eine neuartige und vielversprechende therapeutische Strategie hindeutet. In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der hUCB-MNCs-Infusion bei Patienten mit Autismus im Hinblick auf die HLA-Kompatibilität bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) sind heterogene neurologische Störungen. Autismus ist die häufigste Störung der Krankheiten, die durch Dysfunktionen als Reaktion auf soziale Interaktion und Kommunikation sowie durch das Vorhandensein von sich wiederholenden und stereotypen Verhaltensweisen gekennzeichnet ist. Jüngste Berichte über einen starken Anstieg der Zahl von Kindern mit Autismus. Die genaue Ätiologie des Autismus bleibt unklar. Compliance, die Definition wirksamer Behandlungen für Autismus ist besonders schwierig.

Obwohl es verstanden wurde, kann es sich um eine Dysregulation des Immunsystems handeln. Untersuchung der entzündlichen Zytokine, Funktionsstörungen des Immunsystems und des Immunsystems. Es wurde gezeigt, dass die mononukleären Zellen aus menschlichem Nabelschnurblut (hUCB-MNCs) die Fähigkeit besitzen, die Immunantwort zu modulieren und die Angiogenese zu verstärken, was auf eine neuartige und vielversprechende therapeutische Strategie hindeutet. Unsere Studie legt nahe, dass die Infusion von mononukleären Nabelschnurblutzellen Autismus beeinflusst.

Dieses Protokoll wurde auf der Grundlage der Ergebnisse des zuvor genehmigten Protokolls des Zentrums NCT03786744 (Transfusion allogener Nabelschnurblutproben bei Patienten mit Autismus-Spektrum-Störungen) entwickelt, das eine hohe Effizienz bei der Rehabilitation von Patienten zeigte. Das vorliegende Protokoll soll die Abhängigkeit der klinischen Wirkung vom Grad der Gewebeverträglichkeit von Nabelschnurblutproben und dem Empfänger aufzeigen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefonnummer: +79608159408
  • E-Mail: bioen07@gmail.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Samara, Russische Föderation, 443095
        • Rekrutierung
        • Medical Centre Dinasty
        • Kontakt:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefonnummer: +79277811532
          • E-Mail: ct@cordbank.ru
        • Kontakt:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefonnummer: +78469564455
        • Hauptermittler:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Patientenauswahlkriterien (Indikationen für diese Art der Behandlung):

  • Alter des Patienten von 4 bis 14 Jahren;
  • Diagnose: Störung des autistischen Spektrums;
  • Die Schwere der Erkrankung auf der ATEC-Skala von mindestens 16 Punkten;
  • Das Vorhandensein einer kompatiblen allogenen Probe, die zur Infusion geeignet ist;
  • Zustimmung der Eltern (offizielle Erziehungsberechtigte).

Patientenausschlusskriterien (Kontraindikationen für diese Art der Behandlung):

  • Das Alter des Patienten unter 4 Jahren, nach 14 Jahren;
  • Das Vorhandensein der folgenden Krankheiten in der Geschichte: Herzinsuffizienz im Stadium der Dekompensation, Schlaganfall in der Geschichte vor weniger als 1 Jahr, Anämie und andere Blutkrankheiten;
  • Dekompensation bei chronischen und endokrinologischen Erkrankungen;
  • Akute virale und bakterielle Infektionen während der akuten klinischen Phase der Erkrankung;
  • HIV-Infektion, Hepatitis B und C;
  • Krebs, Chemotherapie und Krebsgeschichte;
  • Tuberkulose;
  • Schwere Form der geistigen Behinderung als Begleiterkrankung (Diagnose kann gemäß Beschluss des Ärzteausschusses des Zentrums ignoriert werden);
  • Fragiles X-Chromosom-Syndrom;
  • Epileptische Anfälle mit oder ohne Medikation in den letzten 6 Monaten vor Aufnahme in das Protokoll.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1 Niedrige HLA-Kompatibilität
ASD CB-MNC-Infusion von verschiedenen Spendern und Standardtherapie. CBU mit 3 oder weniger HLA-Kompatibilitätsgrad in A-, B-, DRB1-Loci wird verwendet.
Biologisch: ASD CB-MNC-Infusion HLA-Kompatibilität auf niedrigem Niveau.
CB-MNC-Infusion von verschiedenen Spendern. Eine Dosis besteht aus 2-15 x 10^7 Zellen pro 1 kg Körpergewicht des Patienten für jede Infusion. Das Protokoll beinhaltet 2 Infusionen im Abstand von 6-x Monaten. Die HLA-Kompatibilität des Nabelschnurbluts beträgt 3 oder weniger nach A-, B-, DRB1-Loci.
Experimental: Gruppe 2 Hohe HLA-Kompatibilität
ASD CB-MNC-Infusion von verschiedenen Spendern und Standardtherapie. CBU mit 3 oder mehr HLA-Kompatibilitätsgraden in A-, B-, DRB1-Loci wird verwendet.
Biologisch: ASD CB-MNC-Infusion mit hoher HLA-Kompatibilität.
CB-MNC-Infusion von verschiedenen Spendern. Eine Dosis besteht aus 2-15 x 10^7 Zellen pro 1 kg Körpergewicht des Patienten für jede Infusion. Das Protokoll beinhaltet 2 Infusionen im Abstand von 6-x Monaten. Die HLA-Kompatibilität des Nabelschnurbluts beträgt 4 oder mehr nach A-, B-, DRB1-Loci.
Sonstiges: Gruppe 3-Steuerung
Patienten mit Standardtherapie als Kontrollgruppe.
Sonstiges: Standardtherapie.
Die Standardtherapie kann Medikamente, spezielles Psychologietraining etc. umfassen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: Ausgangswert, Änderung gegenüber Ausgangswert nach 12 Monaten
Sicherheitsbewertung. Die Nebenwirkungsrate wird bei allen Patienten bewertet.
Ausgangswert, Änderung gegenüber Ausgangswert nach 12 Monaten
Die Childhood Autism Rating Scale (CARS2).
Zeitfenster: Ausgangswert, Änderung gegenüber Ausgangswert nach 6,12 Monaten
Bewertung von Verhalten, Eigenschaften und Fähigkeiten im Vergleich zum erwarteten Entwicklungswachstum. Bewertet werden fünfzehn Punkte, darunter: Beziehung zu Menschen; Nachahmung; emotionale Reaktion; Karosserie; Objektnutzung; Anpassung an Veränderungen; visuelle Reaktion; Hörreaktion; Geschmacks-Geruchs-Berührungs-Reaktion und Verwendung; Angst und Nervosität; verbale Kommunikation; nonverbale Kommunikation; Aktivitätslevel; Niveau und Konsistenz der intellektuellen Reaktion; Allgemeine Eindrücke. Gewertet wird die Gesamtpunktzahl. Die Werte reichen von 15 bis 60, wobei 30 die Cutoff-Rate für eine Diagnose von leichtem Autismus ist. Werte zwischen 30 und 37 weisen auf leichten bis mittelschweren Autismus hin, während Werte zwischen 38 und 60 als schwerer Autismus gekennzeichnet sind.
Ausgangswert, Änderung gegenüber Ausgangswert nach 6,12 Monaten
Checkliste zur Bewertung der Behandlung von Autismus (ATEC).
Zeitfenster: Baseline, Änderung gegenüber Baseline jeden Monat (insgesamt 12 Bewertungen)
Bewertet werden: I. Sprache/Sprachkommunikation (14 Items); II. Geselligkeit (20 Items); III. Sensorisches/kognitives Bewusstsein (18 Items); undIV. Gesundheit/Physik/Verhalten (25 Punkte).
Baseline, Änderung gegenüber Baseline jeden Monat (insgesamt 12 Bewertungen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Überlebens von Spenderzellen im Wirtskörper ohne Immunantworten
Zeitfenster: Ausgangswert, Änderung gegenüber Ausgangswert nach 6 Monaten
Bewertung des Überlebens von Spenderzellen im Wirtskörper zur Bestimmung der Sicherheit und Dauer der zellulären Komponente. Dazu wird vor der ersten Injektion der Zellen eine Blutprobe des Patienten und eine Spender-Nabelschnurblutprobe entnommen. 6 Monate nach der ersten Injektion der Zellen, unmittelbar vor der zweiten Injektion, wird dem Patienten erneut Blut abgenommen, um eine Studie zum Chimärismus durchzuführen. Die erhaltenen Daten werden es ermöglichen, den Überlebensgrad des Spendermaterials zu beurteilen. Die Definition des Chimärismus erfolgt durch Fragmentanalyse. Zur Analyse werden dem Patienten vor der Injektion der Zellen und 6 Monate nach der Injektion Blutproben des Biomaterials entnommen.
Ausgangswert, Änderung gegenüber Ausgangswert nach 6 Monaten
Die Korrelation der Konzentration von T-regulatorischen Zellen (CD4/CD25/FoxP3) in der Nabelschnurblutprobe und dem Grad der Wirksamkeit der Behandlung
Zeitfenster: Nach 1, nach 6 Monaten (bei der ersten und zweiten Infusion)
Eine Korrelation zwischen der Konzentration von Zellen der Monozyten-Makrophagen-Reihe (CD4/CD25/FoxP3) und dem Erholungsgrad neurologischer Funktionen. Diese Informationen werden verwendet, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen. Die Beurteilung einer Nabelschnurblutprobe wird unmittelbar vor der Injektion der Zellen oder in den nächsten 12 Stunden auf einem Durchflusszytometer durchgeführt.
Nach 1, nach 6 Monaten (bei der ersten und zweiten Infusion)
Die Korrelation der Konzentration von T-regulatorischen Zellen (CD4/CD25/FoxP3) im Patienten in Abhängigkeit von der Schwere der Erkrankung.
Zeitfenster: Nach 1, nach 6 Monaten (bei der ersten und zweiten Infusion)
Eine Korrelation zwischen der Konzentration regulatorischer T-Zellen (CD4/CD25/FoxP3) und der Schwere der Erkrankung. Diese Informationen werden verwendet, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen. Die Beurteilung einer Nabelschnurblutprobe wird unmittelbar vor der ersten Injektion der Zellen und vor der zweiten Injektion der Zellen auf einem Durchflusszytometer durchgeführt.
Nach 1, nach 6 Monaten (bei der ersten und zweiten Infusion)
Die Korrelation der Konzentration von CD34+-Zellen in der Nabelschnurblutprobe und dem Grad der Behandlungswirksamkeit
Zeitfenster: Nach 1, nach 6 Monaten (bei der ersten und zweiten Infusion)
CD34+-Zellen sind Vorläufer der Hämatopoese und des Endothels. Studien zeigen, dass CD34+-Zellen, wenn sie in eine ischämische Läsionszone injiziert werden, schützende Eigenschaften auf die betroffenen Zellen ausüben, die Angiogenese stimulieren und an der Verringerung von Entzündungsreaktionen beteiligt sind. In dieser Studie planen wir, eine Korrelation zwischen der Konzentration der Einführung von CD34+-Zellen und der Wirksamkeit der Behandlung zu finden. Die Beurteilung einer Nabelschnurblutprobe wird unmittelbar vor der Injektion der Zellen oder in den nächsten 12 Stunden auf einem Durchflusszytometer durchgeführt.
Nach 1, nach 6 Monaten (bei der ersten und zweiten Infusion)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Mitarbeiter

INBIO, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. August 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

26. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

26. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASD-HLA2019

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Autismus-Spektrum-Störung

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren