Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost transfuze UCB u pacientů s ASD v závislosti na stupni kompatibility HLA. (ASD-HLA2019)

17. ledna 2023 aktualizováno: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokol pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti transfuze pupečníkové krve u pacientů s diagnózou poruchy autistického spektra v závislosti na stupni tkáňové kompatibility dárce a příjemce

Autismus je jednou z těch poruch u poruch autistického spektra (ASD), které se vyznačují abnormalitami sociálních interakcí, narušenou verbální a neverbální komunikací a opakujícím se obsedantním chováním, zatímco terapeutický účinek současných léčebných postupů zůstává omezený.

Možným důvodem ASD je neurální hypoperfuze a imunitní dysregulace. Bylo prokázáno, že mononukleární buňky lidské pupečníkové krve (hUCB-MNC) mají schopnost modulovat imunitní odpověď a zvyšovat angiogenezi, což naznačuje novou a slibnou terapeutickou strategii. V této studii bude bezpečnost a účinnost infuze hUCB-MNC hodnocena u pacientů s autismem s ohledem na HLA kompatibilitu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Poruchy autistického spektra (ASD) jsou heterogenní neuro-vyvinuté poruchy. Autismus je nejčastější poruchou onemocnění charakterizovanou dysfunkcí v reakci na sociální interakci a komunikaci, jakož i přítomností opakujícího se a stereotypního chování. Nedávné zprávy o prudkém nárůstu počtu dětí s autismem. Přesná etiologie autismu zůstává nejasná. Dodržování předpisů, definice účinné léčby autismu je obzvláště obtížná.

Ačkoli to bylo pochopeno, může to být otázka imunitní dysregulace. Vyšetření zánětlivých cytokinů, dysfunkce imunitního systému a imunitního systému. Bylo prokázáno, že mononukleární buňky lidské pupečníkové krve (hUCB-MNC) mají schopnost modulovat imunitní odpověď a zvyšovat angiogenezi, což naznačuje novou a slibnou terapeutickou strategii. Naše studie naznačuje, že infuze mononukleárních buněk z pupečníkové krve ovlivní autismus.

Tento protokol byl vyvinut na základě výsledků dříve schváleného protokolu centra NCT03786744 (Transfuze vzorků alogenní pupečníkové krve u pacientů s poruchami autistického spektra), který prokázal vysokou účinnost v rehabilitaci pacientů. Předkládaný protokol je určen k odhalení závislosti klinického účinku na stupni tkáňové kompatibility vzorků pupečníkové krve a příjemce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefonní číslo: +79608159408
  • E-mail: bioen07@gmail.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Samara, Ruská Federace, 443095
        • Nábor
        • Medical Centre Dinasty
        • Kontakt:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Kontakt:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +78469564455
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria výběru pacientů (indikace pro tento typ léčby):

  • Věk pacienta od 4 do 14 let;
  • Diagnóza: porucha autistického spektra;
  • Závažnost onemocnění na stupnici ATEC nejméně 16 bodů;
  • Přítomnost kompatibilního alogenního vzorku vhodného pro infuzi;
  • Souhlas rodičů (úřední zástupci).

Kritéria pro vyloučení pacienta (kontraindikace pro tento typ léčby):

  • Věk pacienta do 4 let, po 14 letech;
  • Přítomnost následujících onemocnění v anamnéze: srdeční selhání ve stadiu dekompenzace, cévní mozková příhoda v anamnéze před méně než 1 rokem, anémie a další krevní onemocnění;
  • Dekompenzace chronických a endokrinologických onemocnění;
  • Akutní virové a bakteriální infekce během akutní klinické fáze onemocnění;
  • HIV infekce, hepatitida B a C;
  • Rakovina, chemoterapie a historie rakoviny;
  • Tuberkulóza;
  • Těžká forma mentálního postižení jako průvodní onemocnění (diagnózu lze podle rozhodnutí lékařské komise Centra ignorovat);
  • syndrom křehkého chromozomu X;
  • Epileptické záchvaty s nebo bez medikace v posledních 6 měsících před zařazením do protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 Nízká kompatibilita HLA
Infuze ASD CB-MNC od různých dárců a standardní terapie. Bude použit CBU s 3 nebo méně stupněm kompatibility HLA v lokusech A, B, DRB1.
Biologický: Infuze ASD CB-MNC s nízkou úrovní HLA kompatibility.
Infuze CB-MNC od různých dárců. Jedna dávka se skládá z 2-15x10^7 buněk na 1 kg hmotnosti pacienta pro každou infuzi. Protokol obsahuje 2 infuze s intervalem 6-x měsíců. HLA kompatibilita pupečníkové krve je 3 nebo méně podle lokusů A, B, DRB1.
Experimentální: Skupina 2 Vysoká kompatibilita HLA
Infuze ASD CB-MNC od různých dárců a standardní terapie. Bude použit CBU se 3 nebo více stupni kompatibility HLA v lokusech A, B, DRB1.
Biologický: Infuze ASD CB-MNC s vysokou úrovní HLA kompatibility.
Infuze CB-MNC od různých dárců. Jedna dávka se skládá z 2-15x10^7 buněk na 1 kg hmotnosti pacienta pro každou infuzi. Protokol obsahuje 2 infuze s intervalem 6-x měsíců. HLA kompatibilita pupečníkové krve je 4 nebo více lokusů A, B, DRB1.
Jiný: Kontrola skupiny 3
Pacienti se standardní terapií jako kontrolní skupina.
Jiný: Standardní terapie.
Standardní terapie může zahrnovat léky, speciální psychologický výcvik atd.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nezávažnými a závažnými nežádoucími příhodami.
Časové okno: výchozí hodnota, změna od výchozí hodnoty po 12 měsících
Hodnocení bezpečnosti. Míra nežádoucích účinků bude hodnocena u všech pacientů.
výchozí hodnota, změna od výchozí hodnoty po 12 měsících
Stupnice hodnocení dětského autismu (CARS2).
Časové okno: výchozí hodnota, změna od výchozí hodnoty v 6,12 měsíci
Hodnocení chování, vlastností a schopností oproti očekávanému vývojovému růstu. Bude hodnoceno patnáct položek, mezi které patří: vztah k lidem; imitace; emoční reakce; tělo; využití objektu; přizpůsobení se změnám; vizuální odezva; odezva naslouchání; odezva chuť-vůně-dotek a použití; strach a nervozita; verbální komunikace; neverbální komunikace; úroveň aktivity; úroveň a konzistentnost intelektuální reakce; obecné dojmy. Bude hodnoceno celkové skóre. Skóre se pohybuje od 15 do 60, přičemž 30 je hraniční míra pro diagnózu lehkého autismu. Skóre 30-37 označuje mírný až středně těžký autismus, zatímco skóre mezi 38 a 60 je charakterizováno jako těžký autismus.
výchozí hodnota, změna od výchozí hodnoty v 6,12 měsíci
Kontrolní seznam pro hodnocení léčby autismem (ATEC).
Časové okno: výchozí stav, změna od výchozího stavu každý měsíc (celkem 12 hodnocení)
Bude hodnoceno: I. Řeč/jazyková komunikace (14 položek); II. Sociabilita (20 položek); III. Smyslové/kognitivní uvědomění (18 položek); a IV. Zdraví/fyzické/chování (25 položek).
výchozí stav, změna od výchozího stavu každý měsíc (celkem 12 hodnocení)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení přežití dárcovských buněk v těle hostitele bez imunitních reakcí
Časové okno: výchozí hodnota, změna od výchozí hodnoty po 6 měsících
Hodnocení přežití dárcovských buněk v těle hostitele pro stanovení bezpečnosti a trvání buněčné složky. K tomu se před první injekcí buněk odebere vzorek krve pacienta a vzorek pupečníkové krve dárce. 6 měsíců po první injekci buněk, bezprostředně před druhou injekcí, bude pacientovi znovu odebrána krev za účelem provedení studie chimérismu. Získaná data umožní posoudit míru přežití dárcovského materiálu. Definice chimérismu se provádí analýzou fragmentů. Pro analýzu budou pacientovi odebrány vzorky krve biomateriálu před injekcí buněk a 6 měsíců po injekci.
výchozí hodnota, změna od výchozí hodnoty po 6 měsících
Korelace koncentrace T-regulačních buněk (CD4/CD25/FoxP3) ve vzorku pupečníkové krve a stupně účinnosti léčby
Časové okno: V 1, v 6 měsících (při první a druhé infuzi)
Korelace mezi koncentrací buněk monocyto-makrofágové řady (CD4/CD25/FoxP3) a stupněm obnovy neurologických funkcí. Tyto informace budou použity k posouzení účinnosti léčby. Vyhodnocení vzorku pupečníkové krve bude provedeno na průtokovém cytometru bezprostředně před injekcí buněk nebo v následujících 12 hodinách.
V 1, v 6 měsících (při první a druhé infuzi)
Korelace koncentrace T-regulačních buněk (CD4/CD25/FoxP3) u pacienta v závislosti na závažnosti onemocnění.
Časové okno: V 1, v 6 měsících (při první a druhé infuzi)
Korelace mezi koncentrací T regulačních buněk (CD4/CD25/FoxP3) a závažností onemocnění. Tyto informace budou použity k posouzení účinnosti léčby. Vyhodnocení vzorku pupečníkové krve bude provedeno na průtokovém cytometru bezprostředně před první injekcí buněk a před druhou injekcí buněk.
V 1, v 6 měsících (při první a druhé infuzi)
Korelace koncentrace CD34+ buněk ve vzorku pupečníkové krve a stupně účinnosti léčby
Časové okno: V 1, v 6 měsících (při první a druhé infuzi)
CD34+ buňky jsou prekurzory hematopoézy a endotelu. Studie ukazují, že buňky CD34+, když jsou injikovány do zóny ischemické léze, uplatňují ochranné vlastnosti na postižené buňky, stimulují angiogenezi a podílejí se na snižování zánětlivých reakcí. V této studii plánujeme najít korelaci mezi koncentrací zaváděných buněk CD34+ a účinností léčby. Vyhodnocení vzorku pupečníkové krve bude provedeno na průtokovém cytometru bezprostředně před injekcí buněk nebo v následujících 12 hodinách.
V 1, v 6 měsících (při první a druhé infuzi)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Spolupracovníci

INBIO, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. srpna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

26. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

26. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASD-HLA2019

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit