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Sicurezza ed efficacia della trasfusione di UCB in pazienti con ASD a seconda del grado di compatibilità HLA. (ASD-HLA2019)

17 gennaio 2023 aggiornato da: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protocollo per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia della trasfusione di sangue del cordone ombelicale in pazienti con diagnosi di disturbo dello spettro autistico in base al grado di compatibilità tissutale del donatore e del ricevente

L'autismo è uno di quei disturbi nei disturbi dello spettro autistico (ASD), caratterizzato da anomalie dell'interazione sociale, comunicazione verbale e non verbale compromessa e comportamento ripetitivo e ossessivo, mentre l'effetto terapeutico dei trattamenti attuali rimane un progresso limitato.

La possibile ragione dell'ASD è l'ipoperfusione neurale e la disregolazione immunitaria. È stato dimostrato che le cellule mononucleari del sangue del cordone ombelicale umano (hUCB-MNC) hanno la capacità di modulare la risposta immunitaria e migliorare l'angiogenesi, suggerendo la nuova e promettente strategia terapeutica. In questo studio, la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di hUCB-MNC saranno valutate in pazienti con autismo per quanto riguarda la compatibilità HLA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I disturbi dello spettro autistico (ASD) sono disturbi neuro-sviluppati eterogenei. L'autismo è il disturbo più comune delle malattie caratterizzate da disfunzioni in risposta all'interazione sociale e alla comunicazione, nonché dalla presenza di comportamenti ripetitivi e stereotipati. Rapporti recenti di un forte aumento del numero di bambini con autismo. L'esatta eziologia dell'autismo rimane poco chiara. Compliance, la definizione di trattamenti efficaci per l'autismo è particolarmente difficile.

Anche se è stato capito, può essere una questione di disregolazione immunitaria. Esame delle citochine infiammatorie, disfunzione del sistema immunitario e del sistema immunitario. È stato dimostrato che le cellule mononucleari del sangue del cordone ombelicale umano (hUCB-MNC) hanno la capacità di modulare la risposta immunitaria e migliorare l'angiogenesi, suggerendo la nuova e promettente strategia terapeutica. Il nostro studio suggerisce che l'infusione di cellule mononucleari del sangue del cordone ombelicale influenzerà l'autismo.

Questo protocollo è stato sviluppato sulla base dei risultati del protocollo precedentemente approvato del centro NCT03786744 (Trasfusione di campioni di sangue cordonale allogenico in pazienti con disturbi dello spettro autistico), che ha mostrato un'elevata efficienza nella riabilitazione dei pazienti. Il presente protocollo ha lo scopo di rivelare la dipendenza dell'effetto clinico dal grado di compatibilità tissutale dei campioni di sangue del cordone ombelicale e del ricevente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Numero di telefono: +79608159408
  • Email: bioen07@gmail.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Samara, Federazione Russa, 443095
        • Reclutamento
        • Medical Centre Dinasty
        • Contatto:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Numero di telefono: +79277811532
          • Email: ct@cordbank.ru
        • Contatto:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Numero di telefono: +78469564455
        • Investigatore principale:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di selezione dei pazienti (indicazioni per questo tipo di trattamento):

  • Età del paziente da 4 a 14 anni;
  • Diagnosi: disturbo dello spettro autistico;
  • La gravità della malattia sulla scala ATEC di almeno 16 punti;
  • La presenza di un campione allogenico compatibile idoneo all'infusione;
  • Consenso dei genitori (tutori ufficiali).

Criteri di esclusione del paziente (controindicazioni per questo tipo di trattamento):

  • L'età del paziente sotto i 4 anni, dopo 14 anni;
  • La presenza delle seguenti malattie nella storia: insufficienza cardiaca nella fase di scompenso, ictus nella storia di meno di 1 anno fa, anemia e altre malattie del sangue;
  • Scompenso per malattie croniche ed endocrinologiche;
  • Infezioni virali e batteriche acute durante la fase clinica acuta della malattia;
  • Infezione da HIV, epatite B e C;
  • Cancro, chemioterapia e storia del cancro;
  • Tubercolosi;
  • Grave forma di disabilità intellettiva come malattia concomitante (la diagnosi può essere ignorata, secondo la decisione della Commissione medica del Centro);
  • Sindrome del cromosoma X fragile;
  • Crisi epilettiche con o senza farmaci negli ultimi 6 mesi prima dell'inclusione nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 Bassa compatibilità HLA
Infusione ASD CB-MNC da diversi donatori e terapia standard. Verranno utilizzate CBU con grado di compatibilità HLA pari o inferiore a 3 nei loci A, B, DRB1.
Biologico: Compatibilità HLA di basso livello per infusione di ASD CB-MNC.
Infusione di CB-MNC da diversi donatori. Una dose consiste di 2-15х10^7 cellule per 1 kg di peso del paziente per ciascuna infusione. Il protocollo include 2 infusioni con un intervallo di 6-x mesi. La compatibilità HLA del sangue cordonale è 3 o meno per i loci A, B, DRB1.
Sperimentale: Gruppo 2 Elevata compatibilità HLA
Infusione ASD CB-MNC da diversi donatori e terapia standard. Saranno utilizzate CBU con 3 o più gradi di compatibilità HLA nei loci A, B, DRB1.
Biologico: ASD CB-MNC infusione compatibilità HLA di alto livello.
Infusione di CB-MNC da diversi donatori. Una dose consiste di 2-15х10^7 cellule per 1 kg di peso del paziente per ciascuna infusione. Il protocollo include 2 infusioni con un intervallo di 6-x mesi. La compatibilità HLA del sangue cordonale è di 4 o più loci A, B, DRB1.
Altro: Controllo del gruppo 3
Pazienti con terapia standard come gruppo di controllo.
Altro: Terapia standard.
La terapia standard può includere farmaci, formazione psicologica speciale ecc.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi non gravi e gravi.
Lasso di tempo: basale, variazione rispetto al basale a 12 mesi
Valutazione della sicurezza. Il tasso di eventi avversi sarà valutato in tutti i pazienti.
basale, variazione rispetto al basale a 12 mesi
La scala di valutazione dell'autismo infantile (CARS2).
Lasso di tempo: basale, variazione rispetto al basale a 6,12 mesi
Valutazione del comportamento, delle caratteristiche e delle abilità rispetto alla crescita evolutiva prevista. Saranno valutati quindici elementi, tra cui: rapporto con le persone; imitazione; risposta emotiva; corpo; uso dell'oggetto; adattamento al cambiamento; risposta visiva; risposta di ascolto; risposta e utilizzo gusto-olfatto-tatto; paura e nervosismo; comunicazione verbale; comunicazione non verbale; livello di attività; livello e consistenza della risposta intellettuale; impressioni generali. Il punteggio totale sarà valutato. I punteggi vanno da 15 a 60 con 30 che è il tasso limite per una diagnosi di autismo lieve. I punteggi 30-37 indicano autismo da lieve a moderato, mentre i punteggi tra 38 e 60 sono caratterizzati come autismo grave.
basale, variazione rispetto al basale a 6,12 mesi
Lista di controllo per la valutazione del trattamento dell'autismo (ATEC).
Lasso di tempo: basale, variazione rispetto al basale ogni mese (totale 12 valutazioni)
Saranno valutati: I. Comunicazione vocale/linguistica (14 item); II. Socievolezza (20 articoli); III. Consapevolezza sensoriale/cognitiva (18 articoli); e IV. Salute/Fisico/Comportamento (25 articoli).
basale, variazione rispetto al basale ogni mese (totale 12 valutazioni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sopravvivenza delle cellule donatrici nel corpo ospite senza risposte immunitarie
Lasso di tempo: basale, variazione rispetto al basale a 6 mesi
Valutazione della sopravvivenza delle cellule donatrici nel corpo ospite per determinare la sicurezza e la durata della componente cellulare. Per fare questo, prima della prima iniezione delle cellule, verrà prelevato un campione di sangue del paziente e un campione di sangue del cordone del donatore. 6 mesi dopo la prima iniezione delle cellule, immediatamente prima della seconda iniezione, verrà prelevato nuovamente il sangue del paziente per condurre uno studio sul chimerismo. I dati ottenuti permetteranno di valutare il grado di sopravvivenza del materiale donato. La definizione di chimerismo viene effettuata mediante analisi dei frammenti. Per l'analisi, verranno raccolti campioni di sangue del biomateriale dal paziente prima che le cellule vengano iniettate e 6 mesi dopo l'iniezione.
basale, variazione rispetto al basale a 6 mesi
La correlazione della concentrazione di cellule T-regolatrici (CD4/CD25/FoxP3) nel campione di sangue del cordone ombelicale e il grado di efficacia del trattamento
Lasso di tempo: A 1, a 6 mesi (A prima e seconda infusione)
Una correlazione tra la concentrazione di cellule della serie monociti-macrofagi (CD4/CD25/FoxP3) e il grado di recupero delle funzioni neurologiche. Queste informazioni saranno utilizzate per valutare l'efficacia del trattamento. La valutazione di un campione di sangue cordonale sarà effettuata su un citometro a flusso immediatamente prima dell'iniezione delle cellule o nelle successive 12 ore.
A 1, a 6 mesi (A prima e seconda infusione)
La correlazione della concentrazione di cellule T regolatorie (CD4/CD25/FoxP3) nel paziente a seconda della gravità della malattia.
Lasso di tempo: A 1, a 6 mesi (A prima e seconda infusione)
Una correlazione tra la concentrazione di cellule T regolatorie (CD4/CD25/FoxP3) e la gravità della malattia. Queste informazioni saranno utilizzate per valutare l'efficacia del trattamento. La valutazione di un campione di sangue cordonale sarà effettuata su un citometro a flusso immediatamente prima della prima iniezione delle cellule e prima della seconda iniezione delle cellule.
A 1, a 6 mesi (A prima e seconda infusione)
La correlazione tra la concentrazione di cellule CD34+ nel campione di sangue cordonale e il grado di efficacia del trattamento
Lasso di tempo: A 1, a 6 mesi (A prima e seconda infusione)
Le cellule CD34+ sono precursori dell'ematopoiesi e dell'endotelio. Gli studi dimostrano che le cellule CD34+, quando iniettate in una zona di lesione ischemica, esercitano proprietà protettive sulle cellule colpite, stimolano l'angiogenesi e sono coinvolte nella riduzione delle reazioni infiammatorie. In questo studio, intendiamo trovare una correlazione tra la concentrazione dell'introduzione di cellule CD34+ e l'efficacia del trattamento. La valutazione di un campione di sangue cordonale sarà effettuata su un citometro a flusso immediatamente prima dell'iniezione delle cellule o nelle successive 12 ore.
A 1, a 6 mesi (A prima e seconda infusione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Collaboratori

INBIO, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 agosto 2019

Completamento primario (Anticipato)

26 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

26 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASD-HLA2019

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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