Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van de transfusie van UCB bij patiënten met een ASS, afhankelijk van de mate van HLA-compatibiliteit. (ASD-HLA2019)

17 januari 2023 bijgewerkt door: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protocol voor het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van transfusie van navelstrengbloed bij patiënten met een diagnose van autismespectrumstoornis, afhankelijk van de mate van weefselcompatibiliteit van de donor en de ontvanger

Autisme is een van die stoornissen binnen het Autismespectrumstoornis (ASS), die zich kenmerkt door afwijkingen in de sociale interactie, verstoorde verbale en non-verbale communicatie en repetitief, obsessief gedrag, terwijl het therapeutisch effect van de huidige behandelingen beperkt blijft.

De mogelijke reden voor ASS is neurale hypoperfusie en immuundisregulatie. Van de mononucleaire cellen van menselijk navelstrengbloed (hUCB-MNC's) is aangetoond dat ze het vermogen hebben om de immuunrespons te moduleren en angiogenese te verbeteren, wat de nieuwe en veelbelovende therapeutische strategie suggereert. In deze studie zullen de veiligheid en werkzaamheid van hUCB-MNCs-infusie worden geëvalueerd bij patiënten met autisme met betrekking tot HLA-compatibiliteit.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Autismespectrumstoornissen (ASS) zijn heterogene neuro-ontwikkelde stoornissen. Autisme is de meest voorkomende aandoening van de ziekten die wordt gekenmerkt door disfuncties als reactie op sociale interactie en communicatie, evenals de aanwezigheid van repetitief en stereotiep gedrag. Recente berichten over een sterke stijging van het aantal kinderen met autisme. De exacte etiologie van autisme blijft onduidelijk. Naleving, de definitie van effectieve behandelingen voor autisme is bijzonder moeilijk.

Hoewel het is begrepen, kan het een kwestie zijn van immuunontregeling. Onderzoek van de inflammatoire cytokines, disfunctie van het immuunsysteem en het immuunsysteem. Van de mononucleaire cellen van het menselijk navelstrengbloed (hUCB-MNC's) is aangetoond dat ze het vermogen hebben om de immuunrespons te moduleren en angiogenese te verbeteren, wat de nieuwe en veelbelovende therapeutische strategie suggereert. Onze studie suggereert dat infusie van mononucleaire cellen uit navelstrengbloed autisme zal beïnvloeden.

Dit protocol is ontwikkeld op basis van de resultaten van het eerder goedgekeurde protocol van het centrum NCT03786744 (Transfusie van allogene navelstrengbloedmonsters bij patiënten met autismespectrumstoornissen), dat een hoge efficiëntie toonde bij de revalidatie van patiënten. Het huidige protocol is bedoeld om de afhankelijkheid van het klinische effect van de mate van weefselcompatibiliteit van navelstrengbloedmonsters en de ontvanger te onthullen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefoonnummer: +79608159408
  • E-mail: bioen07@gmail.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Samara, Russische Federatie, 443095
        • Werving
        • Medical Centre Dinasty
        • Contact:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefoonnummer: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Contact:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefoonnummer: +78469564455
        • Hoofdonderzoeker:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Patiëntselectiecriteria (indicaties voor dit type behandeling):

  • leeftijd patiënt van 4 tot 14 jaar;
  • Diagnose: stoornis in het autistisch spectrum;
  • De ernst van de ziekte op de ATEC-schaal van ten minste 16 punten;
  • De aanwezigheid van een compatibel allogeen monster dat geschikt is voor infusie;
  • Ouderlijke toestemming (officiële voogden).

Criteria voor patiëntuitsluiting (contra-indicaties voor dit type behandeling):

  • de leeftijd van de patiënt onder de 4 jaar, na 14 jaar;
  • De aanwezigheid van de volgende ziekten in de geschiedenis: hartfalen in het stadium van decompensatie, beroerte in de geschiedenis van minder dan 1 jaar geleden, bloedarmoede en andere bloedziekten;
  • Decompensatie voor chronische en endocrinologische ziekten;
  • Acute virale en bacteriële infecties tijdens de acute klinische fase van de ziekte;
  • HIV-infectie, hepatitis B en C;
  • Kanker, chemotherapie en voorgeschiedenis van kanker;
  • Tuberculose;
  • Ernstige vorm van verstandelijke beperking als bijkomende ziekte (diagnose kan worden genegeerd, volgens de beslissing van de Medische Commissie van het Centrum);
  • Fragiel X-chromosoomsyndroom;
  • Epileptische aanvallen met of zonder medicatie in de laatste 6 maanden voor opname in het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1 Lage HLA-compatibiliteit
ASD CB-MNC-infusie van verschillende donoren en standaardtherapie. CBU met 3 of minder HLA-compatibiliteitsgraden in A-, B-, DRB1-loci wordt gebruikt.
Biologisch: ASD CB-MNC-infusie HLA-compatibiliteit op laag niveau.
CB-MNC-infusie van verschillende donoren. Eén dosis bestaat uit 2-15х10^7 cellen per 1 kg patiëntgewicht voor elke infusie. Het protocol omvat 2 infusies met een interval van 6-x maanden. HLA-compatibiliteit van het navelstrengbloed is 3 of minder per A-, B-, DRB1-loci.
Experimenteel: Groep 2 Hoge HLA-compatibiliteit
ASD CB-MNC-infusie van verschillende donoren en standaardtherapie. CBU met 3 of meer HLA-compatibiliteitsgraden in A-, B-, DRB1-loci wordt gebruikt.
Biologisch: ASD CB-MNC-infusie op hoog niveau HLA-compatibiliteit.
CB-MNC-infusie van verschillende donoren. Eén dosis bestaat uit 2-15х10^7 cellen per 1 kg patiëntgewicht voor elke infusie. Het protocol omvat 2 infusies met een interval van 6-x maanden. HLA-compatibiliteit van het navelstrengbloed is 4 of meer per A-, B-, DRB1-loci.
Ander: Groep 3 Controle
Patiënten met standaardtherapie als controlegroep.
Ander: Standaard therapie.
De standaardtherapie kan bestaan ​​uit medicijnen, speciale psychologietraining enz.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met niet-ernstige en ernstige bijwerkingen.
Tijdsspanne: baseline, verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden
Veiligheidsbeoordeling. Het aantal bijwerkingen zal bij alle patiënten worden beoordeeld.
baseline, verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden
De beoordelingsschaal voor autisme bij kinderen (CARS2).
Tijdsspanne: baseline, verandering ten opzichte van baseline na 6,12 maanden
Beoordeling voor gedrag, kenmerken en capaciteiten tegen de verwachte ontwikkelingsgroei. Er worden vijftien items beoordeeld, waaronder: relatie tot mensen; imitatie; emotioneel antwoord; lichaam; objectgebruik; aanpassing aan verandering; visuele respons; luisterend antwoord; smaak-geur-aanrakingsreactie en gebruik; angst en nervositeit; verbale communicatie; non-verbale communicatie; activiteiten niveau; niveau en consistentie van intellectuele respons; algemene indrukken. De totale score wordt beoordeeld. Scores variëren van 15 tot 60, waarbij 30 het afkappercentage is voor een diagnose van licht autisme. Scores 30-37 duiden op licht tot matig autisme, terwijl scores tussen 38 en 60 worden gekenmerkt als ernstig autisme.
baseline, verandering ten opzichte van baseline na 6,12 maanden
Autisme Behandeling Evaluatie Checklist (ATEC).
Tijdsspanne: basislijn, verandering vanaf basislijn elke maand (totaal 12 evaluaties)
Wordt beoordeeld: I. Spraak/Taalcommunicatie (14 items); II. Gezelligheid (20 items); III. Sensorisch/cognitief bewustzijn (18 items); en IV. Gezondheid/Fysiek/Gedrag (25 items).
basislijn, verandering vanaf basislijn elke maand (totaal 12 evaluaties)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de overleving van donorcellen in het gastlichaam zonder immuunresponsen
Tijdsspanne: basislijn, verandering ten opzichte van de basislijn na 6 maanden
Evaluatie van de overleving van donorcellen in het gastlichaam om de veiligheid en duur van de cellulaire component te bepalen. Hiervoor wordt vóór de eerste injectie van de cellen een bloedmonster van de patiënt en een bloedmonster van de donornavel afgenomen. Zes maanden na de eerste injectie van de cellen, onmiddellijk voor de tweede injectie, zal het bloed van de patiënt opnieuw worden afgenomen om een ​​onderzoek naar chimerisme uit te voeren. Met de verkregen gegevens kan de overlevingsgraad van donormateriaal worden beoordeeld. De definitie van chimerisme wordt uitgevoerd door fragmentanalyse. Voor analyse zullen bloedmonsters van het biomateriaal bij de patiënt worden afgenomen voordat de cellen worden geïnjecteerd en 6 maanden na de injectie.
basislijn, verandering ten opzichte van de basislijn na 6 maanden
De correlatie van de concentratie van T-regulerende cellen (CD4/CD25/FoxP3) in het navelstrengbloedmonster en de mate van effectiviteit van de behandeling
Tijdsspanne: Op 1, op 6 maanden (bij eerste en tweede infusie)
Een correlatie tussen de concentratie van cellen van de monocyt-macrofaagreeks (CD4/CD25/FoxP3) en de mate van herstel van neurologische functies. Deze informatie zal worden gebruikt om de effectiviteit van de behandeling te beoordelen. De beoordeling van een navelstrengbloedmonster wordt uitgevoerd op een flowcytometer onmiddellijk vóór de injectie van de cellen of in de volgende 12 uur.
Op 1, op 6 maanden (bij eerste en tweede infusie)
De correlatie van de concentratie van T-regulerende cellen (CD4/CD25/FoxP3) bij de patiënt afhankelijk van de ernst van de ziekte.
Tijdsspanne: Op 1, op 6 maanden (bij eerste en tweede infusie)
Een correlatie tussen de concentratie van T-regulerende cellen (CD4/CD25/FoxP3) en de ernst van de ziekte. Deze informatie zal worden gebruikt om de effectiviteit van de behandeling te beoordelen. De beoordeling van een navelstrengbloedmonster wordt uitgevoerd op een flowcytometer onmiddellijk vóór de eerste injectie van de cellen en vóór de tweede injectie van de cellen.
Op 1, op 6 maanden (bij eerste en tweede infusie)
De correlatie van de concentratie van CD34+-cellen in het navelstrengbloedmonster en de mate van effectiviteit van de behandeling
Tijdsspanne: Op 1, op 6 maanden (bij eerste en tweede infusie)
CD34+-cellen zijn voorlopers van hematopoëse en endotheel. Studies tonen aan dat CD34+-cellen, wanneer ze worden geïnjecteerd in een ischemische laesiezone, beschermende eigenschappen uitoefenen op de aangetaste cellen, angiogenese stimuleren en betrokken zijn bij het verminderen van ontstekingsreacties. In deze studie zijn we van plan een correlatie te vinden tussen de concentratie van de introductie van CD34 + -cellen en de effectiviteit van de behandeling. De beoordeling van een navelstrengbloedmonster wordt uitgevoerd op een flowcytometer onmiddellijk vóór de injectie van de cellen of in de volgende 12 uur.
Op 1, op 6 maanden (bij eerste en tweede infusie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Medewerkers

INBIO, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 augustus 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

26 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

26 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASD-HLA2019

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autisme Spectrum Stoornis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren