Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność transfuzji UCB u pacjentów z ASD w zależności od stopnia zgodności HLA. (ASD-HLA2019)

17 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokół oceny bezpieczeństwa i skuteczności transfuzji krwi pępowinowej u pacjentów z rozpoznaniem zaburzeń ze spektrum autyzmu w zależności od stopnia zgodności tkankowej dawcy i biorcy

Autyzm jest jednym z tych zaburzeń w spektrum autyzmu (ASD), które charakteryzują się nieprawidłowościami interakcji społecznych, upośledzoną komunikacją werbalną i niewerbalną oraz powtarzającymi się, obsesyjnymi zachowaniami, podczas gdy efekt terapeutyczny obecnych metod leczenia pozostaje ograniczony.

Możliwą przyczyną ASD jest hipoperfuzja nerwowa i dysregulacja immunologiczna. Wykazano, że ludzkie komórki jednojądrzaste krwi pępowinowej (hUCB-MNC) mają zdolność modulowania odpowiedzi immunologicznej i wzmacniania angiogenezy, co sugeruje nową i obiecującą strategię terapeutyczną. W tym badaniu bezpieczeństwo i skuteczność infuzji hUCB-MNC zostaną ocenione u pacjentów z autyzmem pod kątem zgodności z HLA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) to heterogenne zaburzenia neurologiczne. Autyzm jest najczęstszym zaburzeniem spośród chorób charakteryzujących się dysfunkcjami w zakresie interakcji społecznych i komunikacji, a także obecnością powtarzalnych i stereotypowych zachowań. Ostatnie doniesienia o gwałtownym wzroście liczby dzieci z autyzmem. Dokładna etiologia autyzmu pozostaje niejasna. Zgodność, definicja skutecznych metod leczenia autyzmu jest szczególnie trudna.

Chociaż zostało to zrozumiane, może to być kwestia rozregulowania układu odpornościowego. Badanie cytokin zapalnych, dysfunkcji układu immunologicznego i układu immunologicznego. Wykazano, że ludzkie komórki jednojądrzaste krwi pępowinowej (hUCB-MNC) mają zdolność modulowania odpowiedzi immunologicznej i wzmacniania angiogenezy, co sugeruje nową i obiecującą strategię terapeutyczną. Nasze badanie sugeruje, że infuzja jednojądrzastych komórek krwi pępowinowej wpłynie na autyzm.

Protokół ten został opracowany na podstawie wyników wcześniej zatwierdzonego protokołu ośrodka NCT03786744 (Transfuzja allogenicznych próbek krwi pępowinowej u pacjentów z zaburzeniami ze spektrum autyzmu), który wykazał wysoką skuteczność w rehabilitacji pacjentów. Niniejszy protokół ma na celu ujawnienie zależności efektu klinicznego od stopnia zgodności tkankowej próbek krwi pępowinowej i biorcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

150

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Numer telefonu: +79608159408
  • E-mail: bioen07@gmail.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Samara, Federacja Rosyjska, 443095
        • Rekrutacyjny
        • Medical Centre Dinasty
        • Kontakt:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Numer telefonu: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Kontakt:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Numer telefonu: +78469564455
        • Główny śledczy:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria doboru pacjentów (wskazania do tego typu zabiegów):

  • Wiek pacjenta od 4 do 14 lat;
  • Diagnoza: zaburzenie ze spektrum autyzmu;
  • Ciężkość choroby w skali ATEC co najmniej 16 punktów;
  • Obecność kompatybilnej próbki allogenicznej odpowiedniej do infuzji;
  • Zgoda rodziców (oficjalnych opiekunów).

Kryteria wykluczenia pacjenta (przeciwwskazania do tego rodzaju leczenia):

  • Wiek pacjenta poniżej 4 lat, po 14 latach;
  • Obecność w wywiadzie następujących chorób: niewydolność serca w fazie dekompensacji, udar w wywiadzie poniżej 1 roku, niedokrwistość i inne choroby krwi;
  • Dekompensacja chorób przewlekłych i endokrynologicznych;
  • Ostre infekcje wirusowe i bakteryjne w ostrej fazie klinicznej choroby;
  • zakażenie wirusem HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C;
  • Rak, chemioterapia i historia raka;
  • Gruźlica;
  • Ciężka postać niepełnosprawności intelektualnej jako choroba współistniejąca (rozpoznanie można pominąć, zgodnie z decyzją Komisji Lekarskiej Centrum);
  • zespół łamliwego chromosomu X;
  • Napady padaczkowe z lekami lub bez w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1 Niska kompatybilność z HLA
Wlew ASD CB-MNC od różnych dawców i standardowa terapia. Zastosowane zostaną CBU o stopniu zgodności HLA 3 lub niższym w loci A, B, DRB1.
Biologiczny: Kompatybilność niskiego poziomu HLA z infuzją ASD CB-MNC.
Wlew CB-MNC od różnych dawców. Jedna dawka zawiera 2-15х10^7 komórek na 1 kg masy ciała pacjenta na jeden wlew. Protokół obejmuje 2 infuzje w odstępie 6-x miesięcy. Zgodność HLA krwi pępowinowej wynosi 3 lub mniej dla loci A, B, DRB1.
Eksperymentalny: Grupa 2 Wysoka kompatybilność z HLA
Wlew ASD CB-MNC od różnych dawców i standardowa terapia. Zastosowane zostaną CBU z co najmniej 3 stopniami zgodności HLA w loci A, B, DRB1.
Biologiczny: ASD CB-MNC infuzja wysokiego poziomu kompatybilności z HLA.
Wlew CB-MNC od różnych dawców. Jedna dawka zawiera 2-15х10^7 komórek na 1 kg masy ciała pacjenta na jeden wlew. Protokół obejmuje 2 infuzje w odstępie 6-x miesięcy. Zgodność HLA krwi pępowinowej wynosi 4 lub więcej dla loci A, B, DRB1.
Inny: Kontrola grupy 3
Pacjenci z terapią standardową jako grupa kontrolna.
Inny: Standardowa terapia.
Standardowa terapia może obejmować leki, specjalne szkolenia psychologiczne itp.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepoważnymi i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: wyjściowa, zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Ocena bezpieczeństwa. Wskaźnik zdarzeń niepożądanych zostanie oceniony u wszystkich pacjentów.
wyjściowa, zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Skala oceny autyzmu dziecięcego (CARS2).
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, zmiana od wartości początkowej po 6,12 miesiącach
Ocena zachowania, cech i zdolności w stosunku do oczekiwanego wzrostu rozwojowego. Ocenianych będzie piętnaście pozycji, w tym: stosunek do ludzi; imitacja; reakcja emocjonalna; ciało; użytkowanie obiektu; adaptacja do zmian; reakcja wizualna; reakcja słuchania; reakcja smak-zapach-dotyk i użycie; strach i nerwowość; Komunikacja werbalna; komunikacja niewerbalna; poziom aktywności; poziom i spójność odpowiedzi intelektualnej; ogólne wrażenia. Oceniany będzie całkowity wynik. Wyniki wahają się od 15 do 60, przy czym 30 to wskaźnik odcięcia dla rozpoznania łagodnego autyzmu. Wyniki 30-37 wskazują na autyzm od łagodnego do umiarkowanego, podczas gdy wyniki między 38 a 60 są określane jako autyzm ciężki.
wartość wyjściowa, zmiana od wartości początkowej po 6,12 miesiącach
Lista kontrolna oceny leczenia autyzmu (ATEC).
Ramy czasowe: linia bazowa, zmiana w stosunku do linii bazowej co miesiąc (łącznie 12 ocen)
Oceniane będą: I. Mowa/Komunikacja językowa (14 pozycji); II. Towarzyskość (20 pozycji); III. Świadomość sensoryczna/poznawcza (18 pozycji); i IV. Zdrowie/Fizyka/Zachowanie (25 pozycji).
linia bazowa, zmiana w stosunku do linii bazowej co miesiąc (łącznie 12 ocen)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena przeżywalności komórek dawcy w organizmie gospodarza bez odpowiedzi immunologicznej
Ramy czasowe: wyjściowa, zmiana od wartości początkowej po 6 miesiącach
Ocena przeżywalności komórek dawcy w organizmie gospodarza w celu określenia bezpieczeństwa i czasu trwania składnika komórkowego. W tym celu przed pierwszym wstrzyknięciem komórek zostanie pobrana próbka krwi pacjenta oraz próbka krwi pępowinowej dawcy. 6 miesięcy po pierwszym wstrzyknięciu komórek, bezpośrednio przed drugim wstrzyknięciem, krew pacjenta zostanie ponownie pobrana w celu przeprowadzenia badania chimeryzmu. Uzyskane dane pozwolą na ocenę stopnia przeżycia materiału dawcy. Definicja chimeryzmu jest przeprowadzana przez analizę fragmentów. Do analizy próbki krwi biomateriału zostaną pobrane od pacjenta przed wstrzyknięciem komórek i 6 miesięcy po wstrzyknięciu.
wyjściowa, zmiana od wartości początkowej po 6 miesiącach
Korelacja stężenia limfocytów T regulatorowych (CD4/CD25/FoxP3) w próbce krwi pępowinowej a stopniem skuteczności leczenia
Ramy czasowe: W wieku 1, w wieku 6 miesięcy (podczas pierwszej i drugiej infuzji)
Korelacja między koncentracją komórek serii monocyto-makrofagowej (CD4/CD25/FoxP3) a stopniem powrotu funkcji neurologicznych. Informacje te posłużą do oceny skuteczności leczenia. Ocena próbki krwi pępowinowej zostanie przeprowadzona na cytometrze przepływowym bezpośrednio przed wstrzyknięciem komórek lub w ciągu najbliższych 12 godzin.
W wieku 1, w wieku 6 miesięcy (podczas pierwszej i drugiej infuzji)
Korelacja stężenia limfocytów T regulatorowych (CD4/CD25/FoxP3) u pacjenta w zależności od ciężkości choroby.
Ramy czasowe: W wieku 1, w wieku 6 miesięcy (podczas pierwszej i drugiej infuzji)
Korelacja między stężeniem limfocytów T regulatorowych (CD4/CD25/FoxP3) a ciężkością choroby. Informacje te posłużą do oceny skuteczności leczenia. Ocena próbki krwi pępowinowej zostanie przeprowadzona na cytometrze przepływowym bezpośrednio przed pierwszym wstrzyknięciem komórek i przed drugim wstrzyknięciem komórek.
W wieku 1, w wieku 6 miesięcy (podczas pierwszej i drugiej infuzji)
Korelacja stężenia komórek CD34+ w próbce krwi pępowinowej a stopniem skuteczności leczenia
Ramy czasowe: W wieku 1, w wieku 6 miesięcy (podczas pierwszej i drugiej infuzji)
Komórki CD34+ są prekursorami hematopoezy i śródbłonka. Badania pokazują, że komórki CD34+ wstrzyknięte w strefę zmiany niedokrwiennej działają ochronnie na dotknięte nią komórki, stymulują angiogenezę i biorą udział w zmniejszaniu reakcji zapalnych. W tym badaniu planujemy znaleźć korelację między stężeniem wprowadzanych komórek CD34+ a skutecznością leczenia. Ocena próbki krwi pępowinowej zostanie przeprowadzona na cytometrze przepływowym bezpośrednio przed wstrzyknięciem komórek lub w ciągu najbliższych 12 godzin.
W wieku 1, w wieku 6 miesięcy (podczas pierwszej i drugiej infuzji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Współpracownicy

INBIO, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

26 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

26 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASD-HLA2019

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj