Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность трансфузии UCB у пациентов с РАС в зависимости от степени HLA-совместимости. (ASD-HLA2019)

17 января 2023 г. обновлено: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Протокол оценки безопасности и эффективности переливания пуповинной крови у пациентов с диагнозом расстройство аутистического спектра в зависимости от степени тканевой совместимости донора и реципиента

Аутизм является одним из тех расстройств в расстройствах аутистического спектра (РАС), которые характеризуются нарушениями социального взаимодействия, нарушением вербальной и невербальной коммуникации и повторяющимся, навязчивым поведением, в то время как терапевтический эффект существующих методов лечения остается ограниченным.

Возможной причиной РАС является нервная гипоперфузия и иммунная дисрегуляция. Было показано, что мононуклеарные клетки пуповинной крови человека (hUCB-MNC) обладают способностью модулировать иммунный ответ и усиливать ангиогенез, предлагая новую и многообещающую терапевтическую стратегию. В этом исследовании безопасность и эффективность инфузии hUCB-MNC будут оцениваться у пациентов с аутизмом в отношении совместимости с HLA.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Расстройства аутистического спектра (РАС) представляют собой гетерогенные нейрогенные расстройства. Аутизм является наиболее распространенным заболеванием, характеризующимся дисфункцией в ответ на социальное взаимодействие и общение, а также наличием повторяющихся и стереотипных моделей поведения. Последние сообщения о резком увеличении числа детей с аутизмом. Точная этиология аутизма остается неясной. Соблюдение, определение эффективных методов лечения аутизма особенно сложно.

Хотя это было понятно, это может быть вопрос иммунной дисрегуляции. Исследование воспалительных цитокинов, дисфункции иммунной системы и иммунной системы. Было показано, что мононуклеарные клетки пуповинной крови человека (hUCB-MNC) обладают способностью модулировать иммунный ответ и усиливать ангиогенез, предлагая новую и многообещающую терапевтическую стратегию. Наше исследование предполагает, что инфузия мононуклеарных клеток пуповинной крови влияет на аутизм.

Данный протокол разработан на основании результатов ранее утвержденного протокола центра NCT03786744 (Переливание аллогенных образцов пуповинной крови пациентам с расстройствами аутистического спектра), который показал высокую эффективность в реабилитации пациентов. Настоящий протокол предназначен для выявления зависимости клинического эффекта от степени тканевой совместимости образцов пуповинной крови и реципиента.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Номер телефона: +79608159408
  • Электронная почта: bioen07@gmail.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Olga Tyumina, M.D, PhD
  • Электронная почта: centr123@bk.ru

Места учебы

  • Российская Федерация
      • Samara, Российская Федерация, 443095
        • Рекрутинг
        • Medical Centre Dinasty
        • Контакт:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Номер телефона: +79277811532
          • Электронная почта: ct@cordbank.ru
        • Контакт:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Номер телефона: +78469564455
        • Главный следователь:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 14 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии отбора пациентов (показания к данному виду лечения):

  • Возраст пациента от 4 до 14 лет;
  • Диагноз: расстройство аутистического спектра;
  • Тяжесть заболевания по шкале АТЕС не менее 16 баллов;
  • Наличие совместимого аллогенного образца, пригодного для инфузии;
  • Согласие родителей (официальных опекунов).

Критерии исключения пациентов (противопоказания к данному виду лечения):

  • Возраст больного до 4 лет, после 14 лет;
  • Наличие в анамнезе следующих заболеваний: сердечная недостаточность в стадии декомпенсации, инсульт в анамнезе менее 1 года назад, анемия и другие заболевания крови;
  • Декомпенсация при хронических и эндокринологических заболеваниях;
  • Острые вирусные и бактериальные инфекции в острой клинической фазе заболевания;
  • ВИЧ-инфекция, гепатиты В и С;
  • Рак, химиотерапия и история рака;
  • туберкулез;
  • Тяжелая форма умственной отсталости как сопутствующее заболевание (диагноз может быть оставлен без внимания по решению Медкомиссии Центра);
  • синдром ломкой Х-хромосомы;
  • Эпилептические припадки с медикаментозным лечением или без него за последние 6 месяцев до включения в протокол.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1 Низкая совместимость с HLA
Инфузия АСД CB-MNC от разных доноров и стандартная терапия. Будет использоваться CBU с 3 или менее степенью совместимости HLA в локусах A, B, DRB1.
Биологический: Инфузионная инфузия ASD CB-MNC с низким уровнем HLA-совместимости.
Инфузия CB-MNC от разных доноров. Одна доза составляет 2-15х10^7 клеток на 1 кг веса больного на каждую инфузию. Протокол включает 2 инфузии с интервалом 6-х месяцев. HLA-совместимость пуповинной крови 3 и менее по локусам A, B, DRB1.
Экспериментальный: Группа 2 Высокая совместимость с HLA
Инфузия АСД CB-MNC от разных доноров и стандартная терапия. Будет использоваться CBU с 3 или более степенью совместимости HLA в локусах A, B, DRB1.
Биологический: Совместимость с HLA высокого уровня для инфузии ASD CB-MNC.
Инфузия CB-MNC от разных доноров. Одна доза составляет 2-15х10^7 клеток на 1 кг веса больного на каждую инфузию. Протокол включает 2 инфузии с интервалом 6-х месяцев. HLA-совместимость пуповинной крови 4 и более по локусам A, B, DRB1.
Другой: Группа 3 Контроль
Пациенты со стандартной терапией в качестве контрольной группы.
Другой: Стандартная терапия.
Стандартная терапия может включать в себя препараты, специальную психологическую подготовку и т.д.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с несерьезными и серьезными нежелательными явлениями.
Временное ограничение: исходный уровень, изменение по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев
Анализ безопасности. Частота нежелательных явлений будет оцениваться у всех пациентов.
исходный уровень, изменение по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев
Шкала оценки детского аутизма (CARS2).
Временное ограничение: исходный уровень, изменение по сравнению с исходным уровнем через 6, 12 месяцев
Оценка поведения, характеристик и способностей по сравнению с ожидаемым развитием. Будут оцениваться пятнадцать пунктов, в том числе: отношение к людям; имитация; эмоциональный ответ; тело; использование объекта; приспособление к изменениям; визуальный отклик; реакция слушания; реакция на вкус-запах-осязание и их использование; страх и нервозность; вербальная коммуникация; невербальная коммуникация; уровень активности; уровень и последовательность интеллектуального реагирования; общие впечатления. Будет оцениваться общий балл. Баллы варьируются от 15 до 60, где 30 — пороговое значение для диагностики легкого аутизма. 30–37 баллов указывают на аутизм от легкой до умеренной степени, а баллы от 38 до 60 — на тяжелый аутизм.
исходный уровень, изменение по сравнению с исходным уровнем через 6, 12 месяцев
Контрольный список для оценки лечения аутизма (ATEC).
Временное ограничение: базовый уровень, изменение по сравнению с базовым каждый месяц (всего 12 оценок)
Будут оцениваться: I. Речь/языковая коммуникация (14 пунктов); II. Общительность (20 шт.); III. Сенсорная/когнитивная осведомленность (18 пунктов); и IV. Здоровье/Физическое/Поведение (25 пунктов).
базовый уровень, изменение по сравнению с базовым каждый месяц (всего 12 оценок)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка выживаемости донорских клеток в организме хозяина без иммунных ответов
Временное ограничение: исходный уровень, изменение по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Оценка приживаемости донорских клеток в организме хозяина для определения сохранности и продолжительности клеточного компонента. Для этого перед первой инъекцией клеток возьмут образец крови пациента и образец пуповинной крови донора. Через 6 месяцев после первой инъекции клеток, непосредственно перед второй инъекцией, у пациента будет повторно взята кровь для проведения исследования на химеризм. Полученные данные позволят оценить степень приживаемости донорского материала. Определение химеризма осуществляется фрагментарным анализом. Для анализа у пациента возьмут образцы крови биоматериала до введения клеток и через 6 месяцев после введения.
исходный уровень, изменение по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Взаимосвязь концентрации Т-регуляторных клеток (CD4/CD25/FoxP3) в образце пуповинной крови и степени эффективности лечения
Временное ограничение: В 1, в 6 месяцев (При первой и второй инфузии)
Выявлена ​​корреляция между концентрацией клеток моноцитарно-макрофагального ряда (CD4/CD25/FoxP3) и степенью восстановления неврологических функций. Эта информация будет использоваться для оценки эффективности лечения. Оценка образца пуповинной крови будет проводиться на проточном цитометре непосредственно перед введением клеток или в ближайшие 12 часов.
В 1, в 6 месяцев (При первой и второй инфузии)
Корреляция концентрации Т-регуляторных клеток (CD4/CD25/FoxP3) у больного в зависимости от тяжести заболевания.
Временное ограничение: В 1, в 6 месяцев (При первой и второй инфузии)
Корреляция между концентрацией Т-регуляторных клеток (CD4/CD25/FoxP3) и тяжестью заболевания. Эта информация будет использоваться для оценки эффективности лечения. Оценка образца пуповинной крови будет проводиться на проточном цитометре непосредственно перед первой инъекцией клеток и перед второй инъекцией клеток.
В 1, в 6 месяцев (При первой и второй инфузии)
Взаимосвязь концентрации клеток CD34+ в образце пуповинной крови и степени эффективности лечения
Временное ограничение: В 1, в 6 месяцев (При первой и второй инфузии)
Клетки CD34+ являются предшественниками кроветворения и эндотелия. Исследования показывают, что клетки CD34+ при введении в зону ишемического поражения проявляют защитные свойства в отношении пораженных клеток, стимулируют ангиогенез, участвуют в снижении воспалительных реакций. В этом исследовании мы планируем найти корреляцию между концентрацией введения CD34+ клеток и эффективностью лечения. Оценка образца пуповинной крови будет проводиться на проточном цитометре непосредственно перед введением клеток или в ближайшие 12 часов.
В 1, в 6 месяцев (При первой и второй инфузии)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Соавторы

INBIO, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 августа 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

26 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

26 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 января 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASD-HLA2019

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Расстройство аутистического спектра

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Chile

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться