Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av transfusjon av UCB hos pasienter med ASD, avhengig av graden av HLA-kompatibilitet. (ASD-HLA2019)

17. januar 2023 oppdatert av: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokoll for evaluering av sikkerheten og effekten av transfusjon av navlestrengsblod hos pasienter med diagnose av autismespektrumforstyrrelse avhengig av graden av vevskompatibilitet til giveren og mottakeren

Autisme er en av disse lidelsene i autismespekterforstyrrelser (ASD), som karakteriseres av abnormiteter i sosial interaksjon, svekket verbal og ikke-verbal kommunikasjon og repeterende, tvangsmessig atferd, mens den terapeutiske effekten av nåværende behandlinger forblir begrenset fremgang.

Den mulige årsaken til ASD er neural hypoperfusjon og immun dysregulering. De humane navlestrengsblodmononukleære cellene (hUCB-MNCs) har vist seg å ha evnen til å modulere immunresponsen og forbedre angiogenese, noe som antyder den nye og lovende terapeutiske strategien. I denne studien vil sikkerheten og effekten av hUCB-MNCs infusjon bli evaluert hos pasienter med autisme med hensyn til HLA-kompatibilitet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er heterogene nevro-utviklede lidelser. Autisme er den vanligste lidelsen av sykdommene preget av dysfunksjoner som respons på sosial interaksjon og kommunikasjon, samt tilstedeværelsen av repeterende og stereotyp atferd. Nyere rapporter om en kraftig økning i antall barn med autisme. Den nøyaktige etiologien til autisme er fortsatt uklar. Overholdelse, definisjonen av effektive behandlinger for autisme er spesielt vanskelig.

Selv om det har blitt forstått, kan det være et spørsmål om immunforstyrrelser. Undersøkelse av de inflammatoriske cytokinene, dysfunksjon av immunsystemet og immunsystemet. De humane navlestrengsblodmononukleære cellene (hUCB-MNCs) har vist seg å ha evnen til å modulere immunresponsen og forbedre angiogenese, noe som antyder den nye og lovende terapeutiske strategien. Vår studie tyder på at infusjon av mononukleære celler fra navlestrengsblod vil påvirke autisme.

Denne protokollen ble utviklet på grunnlag av resultatene fra den tidligere godkjente protokollen til senteret NCT03786744 (Transfusjon av allogene navlestrengsblodprøver hos pasienter med autismespekterforstyrrelser), som viste høy effektivitet i rehabilitering av pasienter. Denne protokollen er ment for å avsløre avhengigheten av den kliniske effekten på graden av vevskompatibilitet av navlestrengsblodprøver og mottakeren.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefonnummer: +79608159408
  • E-post: bioen07@gmail.com

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
        • Rekruttering
        • Medical Centre Dinasty
        • Ta kontakt med:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefonnummer: +79277811532
          • E-post: ct@cordbank.ru
        • Ta kontakt med:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefonnummer: +78469564455
        • Hovedetterforsker:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Pasientvalgskriterier (indikasjoner for denne typen behandling):

  • Pasientens alder fra 4 til 14 år;
  • Diagnose: autistisk spektrumforstyrrelse;
  • Alvorlighetsgraden av sykdommen på ATEC-skalaen på minst 16 poeng;
  • Tilstedeværelsen av en kompatibel allogen prøve egnet for infusjon;
  • Foreldres samtykke (offisielle verger).

Pasienteksklusjonskriterier (kontraindikasjoner for denne typen behandling):

  • Pasientens alder under 4 år, etter 14 år;
  • Tilstedeværelsen av følgende sykdommer i historien: hjertesvikt på stadiet av dekompensasjon, hjerneslag i historien for mindre enn 1 år siden, anemi og andre blodsykdommer;
  • Dekompensasjon for kroniske og endokrinologiske sykdommer;
  • Akutte virale og bakterielle infeksjoner i den akutte kliniske fasen av sykdommen;
  • HIV-infeksjon, hepatitt B og C;
  • Kreft, kjemoterapi og krefthistorie;
  • Tuberkulose;
  • Alvorlig form for intellektuell funksjonshemming som en samtidig sykdom (diagnose kan ignoreres, i henhold til avgjørelsen fra senterets medisinske komité);
  • Fragilt X-kromosomsyndrom;
  • Epileptiske anfall med eller uten medisiner siste 6 måneder før inkludering i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1 Lav HLA-kompatibilitet
ASD CB-MNC infusjon fra forskjellige givere og standard terapi. CBU med 3 eller mindre HLA-kompatibilitetsgrader i A, B, DRB1 loci vil bli brukt.
Biologisk: ASD CB-MNC infusjon lavt nivå HLA kompatibilitet.
CB-MNC infusjon fra forskjellige givere. Én dose består av 2-15х10^7 celler per 1 kg pasientvekt for hver infusjon. Protokollen inkluderer 2 infusjoner med et intervall på 6-x måneder. HLA-kompatibiliteten til navlestrengsblodet er 3 eller færre av A, B, DRB1 loci.
Eksperimentell: Gruppe 2 Høy HLA-kompatibilitet
ASD CB-MNC infusjon fra forskjellige givere og standard terapi. CBU med 3 eller flere HLA-kompatibilitetsgrader i A, B, DRB1 loci vil bli brukt.
Biologisk: ASD CB-MNC infusjon høynivå HLA-kompatibilitet.
CB-MNC infusjon fra forskjellige givere. Én dose består av 2-15х10^7 celler per 1 kg pasientvekt for hver infusjon. Protokollen inkluderer 2 infusjoner med et intervall på 6-x måneder. HLA-kompatibiliteten til navlestrengsblodet er 4 eller mer av A, B, DRB1 loci.
Annen: Gruppe 3 Kontroll
Pasienter med standard terapi som kontrollgruppe.
Annen: Standard terapi.
Standardterapien kan omfatte legemidler, spesiell psykologiopplæring etc.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med ikke-alvorlige og alvorlige uønskede hendelser.
Tidsramme: baseline, endring fra baseline ved 12 måneder
Sikkerhetsvurdering. Uønskede hendelser vil bli vurdert hos alle pasienter.
baseline, endring fra baseline ved 12 måneder
Childhood Autism Rating Scale (CARS2).
Tidsramme: baseline, endring fra baseline ved 6,12 måneder
Vurdering for atferd, egenskaper og evner mot forventet utviklingsvekst. Vil bli vurdert femten elementer, inkludert: forhold til mennesker; etterligning; emosjonell respons; kropp; bruk av objekter; tilpasning til endring; visuell respons; lytterespons; smak-lukt-berøringsrespons og bruk; frykt og nervøsitet; verbal kommunikasjon; ikke-verbal kommunikasjon; aktivitetsnivå; nivå og konsistens av intellektuell respons; generelle inntrykk. Totalpoengsum vil bli vurdert. Poengene varierer fra 15 til 60, hvor 30 er grenseverdien for en diagnose av mild autisme. Skår 30-37 indikerer mild til moderat autisme, mens skår mellom 38 og 60 karakteriseres som alvorlig autisme.
baseline, endring fra baseline ved 6,12 måneder
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: baseline, endre fra baseline hver måned (totalt 12 evalueringer)
Vil bli vurdert: I. Tale/Språkkommunikasjon (14 elementer); II. Omgjengelighet (20 elementer); III. Sensorisk/kognitiv bevissthet (18 elementer); og IV. Helse/Fysisk/Atferd (25 elementer).
baseline, endre fra baseline hver måned (totalt 12 evalueringer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av overlevelse av donorceller i vertskroppen uten immunrespons
Tidsramme: baseline, endring fra baseline ved 6 måneder
Evaluering av overlevelsen av donorceller i vertskroppen for å bestemme sikkerheten og varigheten av den cellulære komponenten. For å gjøre dette, før den første injeksjonen av cellene, vil det bli tatt en prøve av pasientens blod og en donorblodprøve. 6 måneder etter den første injeksjonen av cellene, rett før den andre injeksjonen, vil pasientens blod bli tatt på nytt for å gjennomføre en studie på kimærisme. De innhentede dataene vil gjøre det mulig å vurdere overlevelsesgraden til donormateriale. Definisjonen av kimærisme utføres ved fragmentanalyse. For analyse vil det bli tatt blodprøver av biomaterialet fra pasienten før cellene injiseres og 6 måneder etter injeksjonen.
baseline, endring fra baseline ved 6 måneder
Korrelasjonen mellom konsentrasjonen av T-regulatoriske celler (CD4/CD25/FoxP3) i prøven av navlestrengsblod og graden av behandlingseffektivitet
Tidsramme: Ved 1, ved 6 måneder (ved første og andre infusjon)
En korrelasjon mellom konsentrasjonen av celler i monocytt-makrofag-serien (CD4/CD25/FoxP3) og graden av utvinning av nevrologiske funksjoner. Denne informasjonen vil bli brukt til å vurdere behandlingens effektivitet. Vurderingen av en navlestrengsblodprøve vil bli utført på et flowcytometer rett før injeksjon av cellene eller i løpet av de neste 12 timene.
Ved 1, ved 6 måneder (ved første og andre infusjon)
Korrelasjonen av konsentrasjonen av T-regulatoriske celler (CD4/CD25/FoxP3) i pasienten avhengig av alvorlighetsgraden av sykdommen.
Tidsramme: Ved 1, ved 6 måneder (ved første og andre infusjon)
En korrelasjon mellom konsentrasjonen av T-regulerende celler (CD4/CD25/FoxP3) og alvorlighetsgraden av sykdommen. Denne informasjonen vil bli brukt til å vurdere behandlingens effektivitet. Vurderingen av en navlestrengsblodprøve vil bli utført på et flowcytometer rett før første injeksjon av cellene, og før andre injeksjon av cellene.
Ved 1, ved 6 måneder (ved første og andre infusjon)
Korrelasjonen mellom konsentrasjonen av CD34+-celler i navlestrengsblodprøven og graden av behandlingseffektivitet
Tidsramme: Ved 1, ved 6 måneder (ved første og andre infusjon)
CD34+-celler er forløpere for hematopoiesis og endotel. Studier viser at CD34+-celler, når de injiseres i en iskemisk lesjonssone, utøver beskyttende egenskaper på de berørte cellene, stimulerer angiogenese og er involvert i å redusere inflammatoriske reaksjoner. I denne studien planlegger vi å finne en sammenheng mellom konsentrasjonen av introduksjonen av CD34+-celler og behandlingseffektivitet. Vurderingen av en navlestrengsblodprøve vil bli utført på et flowcytometer rett før injeksjon av cellene eller i løpet av de neste 12 timene.
Ved 1, ved 6 måneder (ved første og andre infusjon)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Samarbeidspartnere

INBIO, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2019

Primær fullføring (Forventet)

26. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

26. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASD-HLA2019

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere