Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af transfusion af UCB hos patienter med en ASD afhængigt af graden af ​​HLA-kompatibilitet. (ASD-HLA2019)

17. januar 2023 opdateret af: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokol til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​transfusion af navlestrengsblod hos patienter med en diagnose af autismespektrumforstyrrelse afhængigt af graden af ​​vævskompatibilitet hos donoren og modtageren

Autisme er en af ​​de lidelser i autismespektrumforstyrrelser (ASD), som er karakteriseret ved sociale interaktionsabnormiteter, svækket verbal og non-verbal kommunikation og gentagen, tvangspræget adfærd, mens den terapeutiske effekt af nuværende behandlinger forbliver begrænset fremskridt.

Den mulige årsag til ASD er neural hypoperfusion og immun dysregulering. De humane navlestrengsblods mononukleære celler (hUCB-MNC'er) har vist sig at have evnen til at modulere immunresponset og forbedre angiogenese, hvilket tyder på den nye og lovende terapeutiske strategi. I denne undersøgelse vil sikkerheden og effektiviteten af ​​hUCB-MNCs infusion blive evalueret hos patienter med autisme med hensyn til HLA-kompatibilitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er heterogene neuro-udviklede lidelser. Autisme er den mest almindelige lidelse af sygdommene karakteriseret ved dysfunktioner som reaktion på social interaktion og kommunikation, såvel som tilstedeværelsen af ​​gentagne og stereotyp adfærd. Nylige rapporter om en kraftig stigning i antallet af børn med autisme. Den nøjagtige ætiologi af autisme er stadig uklar. Overholdelse, definitionen af ​​effektive behandlinger for autisme er særlig vanskelig.

Selvom det er blevet forstået, kan det være et spørgsmål om immunforstyrrelser. Undersøgelse af de inflammatoriske cytokiner, dysfunktion af immunsystemet og immunsystemet. De humane navlestrengsblods mononukleære celler (hUCB-MNC'er) har vist sig at have evnen til at modulere immunresponset og forbedre angiogenese, hvilket tyder på den nye og lovende terapeutiske strategi. Vores undersøgelse tyder på, at infusion af mononukleære celler fra navlestrengsblod vil påvirke autisme.

Denne protokol blev udviklet på grundlag af resultaterne af den tidligere godkendte protokol fra centret NCT03786744 (Transfusion af allogene navlestrengsblodprøver hos patienter med autismespektrumforstyrrelser), som viste høj effektivitet i rehabiliteringen af ​​patienter. Den foreliggende protokol er beregnet til at afsløre afhængigheden af ​​den kliniske effekt på graden af ​​vævskompatibilitet af navlestrengsblodprøver og modtageren.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Telefonnummer: +79608159408
  • E-mail: bioen07@gmail.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443095
        • Rekruttering
        • Medical Centre Dinasty
        • Kontakt:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Telefonnummer: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Kontakt:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Telefonnummer: +78469564455
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patientudvælgelseskriterier (indikationer for denne type behandling):

  • patientens alder fra 4 til 14 år;
  • Diagnose: autistisk spektrum lidelse;
  • Sygdommens sværhedsgrad på ATEC-skalaen på mindst 16 point;
  • Tilstedeværelsen af ​​en kompatibel allogen prøve egnet til infusion;
  • Forældres samtykke (officielle værger).

Patientudelukkelseskriterier (kontraindikationer for denne type behandling):

  • Patientens alder under 4 år, efter 14 år;
  • Tilstedeværelsen af ​​følgende sygdomme i historien: hjertesvigt på stadiet af dekompensation, slagtilfælde i historien for mindre end 1 år siden, anæmi og andre blodsygdomme;
  • Dekompensation for kroniske og endokrinologiske sygdomme;
  • Akutte virale og bakterielle infektioner i den akutte kliniske fase af sygdommen;
  • HIV-infektion, hepatitis B og C;
  • Kræft, kemoterapi og kræfthistorie;
  • Tuberkulose;
  • Alvorlig form for intellektuel funktionsnedsættelse som en ledsagende sygdom (diagnose kan ignoreres, ifølge afgørelsen fra centrets lægeudvalg);
  • Fragilt X-kromosomsyndrom;
  • Epileptiske anfald med eller uden medicin inden for de sidste 6 måneder før optagelse i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1 Lav HLA-kompatibilitet
ASD CB-MNC infusion fra forskellige donorer og standardbehandling. CBU med 3 eller mindre HLA-kompatibilitetsgrad i A, B, DRB1 loci vil blive brugt.
Biologisk: ASD CB-MNC infusion lavt niveau HLA kompatibilitet.
CB-MNC infusion fra forskellige donorer. En dosis består af 2-15х10^7 celler pr. 1 kg patientvægt for hver infusion. Protokollen omfatter 2 infusioner med et interval på 6-x måneder. HLA-kompatibiliteten af ​​navlestrengsblodet er 3 eller færre af A, B, DRB1 loci.
Eksperimentel: Gruppe 2 Høj HLA-kompatibilitet
ASD CB-MNC infusion fra forskellige donorer og standardbehandling. CBU med 3 eller flere HLA-kompatibilitetsgrader i A, B, DRB1 loci vil blive brugt.
Biologisk: ASD CB-MNC infusion med høj HLA-kompatibilitet.
CB-MNC infusion fra forskellige donorer. En dosis består af 2-15х10^7 celler pr. 1 kg patientvægt for hver infusion. Protokollen omfatter 2 infusioner med et interval på 6-x måneder. HLA-kompatibiliteten af ​​navlestrengsblodet er 4 eller mere af A, B, DRB1 loci.
Andet: Gruppe 3 Kontrol
Patienter med standardbehandling som kontrolgruppe.
Andet: Standard terapi.
Standardterapien kan omfatte lægemidler, særlig psykologuddannelse osv.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ikke-alvorlige og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: baseline, ændring fra baseline ved 12 måneder
Sikkerhedsvurdering. Antallet af bivirkninger vil blive vurderet hos alle patienter.
baseline, ændring fra baseline ved 12 måneder
Childhood Autism Rating Scale (CARS2).
Tidsramme: baseline, ændring fra baseline ved 6,12 måneder
Vurdering for adfærd, karakteristika og evner i forhold til den forventede udviklingsvækst. Vil blive vurderet femten elementer, herunder: forhold til mennesker; efterligning; følelsesmæssig reaktion; legeme; objekt brug; tilpasning til forandring; visuel respons; lyttereaktion; smag-lugt-berøring respons og brug; frygt og nervøsitet; verbal kommunikation; Ikke-verbal kommunikation; aktivitetsniveau; niveau og konsistens af intellektuel respons; generelle indtryk. Samlet score vil blive vurderet. Scoren varierer fra 15 til 60, hvor 30 er grænseværdien for en diagnose af mild autisme. Score 30-37 indikerer mild til moderat autisme, mens score mellem 38 og 60 karakteriseres som svær autisme.
baseline, ændring fra baseline ved 6,12 måneder
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: baseline, skift fra baseline hver måned (i alt 12 evalueringer)
Vil blive bedømt: I. Tale/sprogkommunikation (14 punkter); II. Omgængelighed (20 genstande); III. Sensorisk/kognitiv bevidsthed (18 elementer); og IV. Sundhed/Fysisk/Adfærd (25 genstande).
baseline, skift fra baseline hver måned (i alt 12 evalueringer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af overlevelsen af ​​donorceller i værtskroppen uden immunresponser
Tidsramme: baseline, ændring fra baseline ved 6 måneder
Evaluering af overlevelsen af ​​donorceller i værtskroppen for at bestemme sikkerheden og varigheden af ​​den cellulære komponent. For at gøre dette, før den første injektion af cellerne, tages en prøve af patientens blod og en donor-navlestrengsblodprøve. 6 måneder efter den første injektion af cellerne, umiddelbart før den anden injektion, vil patientens blod blive taget igen for at udføre en undersøgelse af kimærisme. De opnåede data vil gøre det muligt at vurdere donormaterialets overlevelsesgrad. Definitionen af ​​kimærisme udføres ved fragmentanalyse. Til analyse vil blodprøver af biomaterialet blive indsamlet fra patienten før cellerne injiceres og 6 måneder efter injektionen.
baseline, ændring fra baseline ved 6 måneder
Korrelationen mellem koncentrationen af ​​T-regulatoriske celler (CD4/CD25/FoxP3) i prøven af ​​navlestrengsblod og graden af ​​behandlingseffektivitet
Tidsramme: Ved 1, ved 6 måneder (ved første og anden infusion)
En sammenhæng mellem koncentrationen af ​​celler i monocyt-makrofager-serien (CD4/CD25/FoxP3) og graden af ​​genopretning af neurologiske funktioner. Disse oplysninger vil blive brugt til at vurdere behandlingens effektivitet. Vurderingen af ​​en navlestrengsblodprøve vil blive udført på et flowcytometer umiddelbart før injektionen af ​​cellerne eller inden for de næste 12 timer.
Ved 1, ved 6 måneder (ved første og anden infusion)
Korrelationen af ​​koncentrationen af ​​T-regulatoriske celler (CD4/CD25/FoxP3) i patienten afhængig af sygdommens sværhedsgrad.
Tidsramme: Ved 1, ved 6 måneder (ved første og anden infusion)
En sammenhæng mellem koncentrationen af ​​T-regulerende celler (CD4/CD25/FoxP3) og sygdommens sværhedsgrad. Disse oplysninger vil blive brugt til at vurdere behandlingens effektivitet. Vurderingen af ​​en navlestrengsblodprøve vil blive udført på et flowcytometer umiddelbart før den første injektion af cellerne og før den anden injektion af cellerne.
Ved 1, ved 6 måneder (ved første og anden infusion)
Korrelationen mellem koncentrationen af ​​CD34+-celler i navlestrengsblodprøven og graden af ​​behandlingseffektivitet
Tidsramme: Ved 1, ved 6 måneder (ved første og anden infusion)
CD34+-celler er forløbere for hæmatopoiese og endotel. Undersøgelser viser, at CD34+-celler, når de injiceres i en iskæmisk læsionszone, udøver beskyttende egenskaber på de berørte celler, stimulerer angiogenese og er involveret i at reducere inflammatoriske reaktioner. I denne undersøgelse planlægger vi at finde en sammenhæng mellem koncentrationen af ​​introduktionen af ​​CD34+ celler og behandlingseffektivitet. Vurderingen af ​​en navlestrengsblodprøve vil blive udført på et flowcytometer umiddelbart før injektionen af ​​cellerne eller inden for de næste 12 timer.
Ved 1, ved 6 måneder (ved første og anden infusion)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Samarbejdspartnere

INBIO, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

26. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

26. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2019

Først opslået (Faktiske)

23. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASD-HLA2019

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner