Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

UCB:n verensiirron turvallisuus ja tehokkuus ASD-potilailla riippuen HLA-yhteensopivuuden asteesta. (ASD-HLA2019)

tiistai 17. tammikuuta 2023 päivittänyt: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protokolla napanuoraverensiirron turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on diagnosoitu autismikirjon häiriö, riippuen luovuttajan ja vastaanottajan kudosten yhteensopivuuden asteesta

Autismi on yksi autismispektrihäiriöiden (ASD) häiriöistä, joille on ominaista sosiaalisen vuorovaikutuksen poikkeavuudet, heikentynyt verbaalinen ja ei-verbaalinen kommunikaatio sekä toistuva, pakkomielteinen käyttäytyminen, kun taas nykyisten hoitojen terapeuttinen vaikutus on edelleen rajallinen.

Mahdollinen syy ASD:hen on hermoston hypoperfuusio ja immuunijärjestelmän häiriöt. Ihmisen napanuoraveren mononukleaarisilla soluilla (hUCB-MNC:t) on osoitettu olevan kyky moduloida immuunivastetta ja tehostaa angiogeneesiä, mikä viittaa uuteen ja lupaavaan hoitostrategiaan. Tässä tutkimuksessa hUCB-MNC-infuusion turvallisuutta ja tehoa arvioidaan autismipotilailla HLA-yhteensopivuuden suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Autismispektrihäiriöt (ASD) ovat heterogeenisiä hermoston kehittämiä häiriöitä. Autismi on yleisin sairauksien häiriö, jolle on tunnusomaista sosiaaliseen vuorovaikutukseen ja viestintään liittyvät toimintahäiriöt sekä toistuva ja stereotyyppinen käyttäytyminen. Viimeaikaiset raportit autististen lasten määrän jyrkästä kasvusta. Autismin tarkka etiologia on edelleen epäselvä. Autismin tehokkaiden hoitojen määrittely on erityisen vaikeaa.

Vaikka se on ymmärretty, se voi olla kysymys immuunijärjestelmän häiriöstä. Tulehduksellisten sytokiinien, immuunijärjestelmän ja immuunijärjestelmän toimintahäiriöiden tutkiminen. Ihmisen napanuoraveren mononukleaarisilla soluilla (hUCB-MNC:t) on osoitettu olevan kyky moduloida immuunivastetta ja tehostaa angiogeneesiä, mikä viittaa uuteen ja lupaavaan hoitostrategiaan. Tutkimuksemme viittaa siihen, että napanuoraveren mononukleaarisolujen infuusio vaikuttaa autismiin.

Tämä protokolla on kehitetty keskuksen aiemmin hyväksytyn protokollan NCT03786744 (Transfuusio allogeenisten napanuoraverinäytteiden siirto autismikirjon häiriöpotilailla) tulosten perusteella, joka osoitti korkeaa tehokkuutta potilaiden kuntoutuksessa. Esillä oleva protokolla on tarkoitettu paljastamaan kliinisen vaikutuksen riippuvuus napanuoraverinäytteiden ja vastaanottajan kudosyhteensopivuuden asteesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

150

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Puhelinnumero: +79608159408
  • Sähköposti: bioen07@gmail.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Samara, Venäjän federaatio, 443095
        • Rekrytointi
        • Medical Centre Dinasty
        • Ottaa yhteyttä:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +79277811532
          • Sähköposti: ct@cordbank.ru
        • Ottaa yhteyttä:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +78469564455
        • Päätutkija:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Potilaan valintakriteerit (aiheet tämäntyyppiselle hoidolle):

  • potilaan ikä 4-14 vuotta;
  • Diagnoosi: autistinen kirjon häiriö;
  • taudin vakavuus ATEC-asteikolla vähintään 16 pistettä;
  • Infuusiota varten sopivan yhteensopivan allogeenisen näytteen läsnäolo;
  • Vanhempien suostumus (viralliset huoltajat).

Potilaiden poissulkemiskriteerit (vasta-aiheet tämäntyyppiselle hoidolle):

  • Potilaan ikä alle 4 vuotta, 14 vuoden jälkeen;
  • Seuraavien sairauksien esiintyminen historiassa: sydämen vajaatoiminta dekompensaatiovaiheessa, aivohalvaus alle vuosi sitten, anemia ja muut verisairaudet;
  • Kroonisten ja endokrinologisten sairauksien dekompensaatio;
  • Akuutit virus- ja bakteeri-infektiot taudin akuutin kliinisen vaiheen aikana;
  • HIV-infektio, hepatiitti B ja C;
  • Syöpä, kemoterapia ja syöpähistoria;
  • Tuberkuloosi;
  • Vaikea kehitysvamma samanaikaisena sairautena (diagnoosi voidaan jättää huomiotta keskuksen lääketieteellisen lautakunnan päätöksen mukaan);
  • Fragile X-kromosomin oireyhtymä;
  • Epileptiset kohtaukset lääkkeen kanssa tai ilman sitä viimeisen 6 kuukauden aikana ennen pöytäkirjaan sisällyttämistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1 Matala HLA-yhteensopivuus
ASD CB-MNC -infuusio eri luovuttajilta ja standardihoito. Käytetään CBU:ta, jolla on 3 tai vähemmän HLA-yhteensopivuusastetta A-, B-, DRB1-lokuksissa.
Biologinen: ASD CB-MNC -infuusio matalan tason HLA-yhteensopivuus.
CB-MNC-infuusio eri luovuttajilta. Yksi annos sisältää 2-15x10^7 solua 1 kg:aa potilaan painoa kohti jokaista infuusiota kohden. Protokolla sisältää 2 infuusiota 6-x kuukauden välein. Napanuoraveren HLA-yhteensopivuus on 3 tai vähemmän A-, B-, DRB1-lokuksilla.
Kokeellinen: Ryhmä 2 Korkea HLA-yhteensopivuus
ASD CB-MNC-infuusio eri luovuttajilta ja standardihoito. CBU:ta, jolla on vähintään 3 HLA-yhteensopivuusastetta A-, B- ja DRB1-lokuksissa, käytetään.
Biologinen: ASD CB-MNC -infuusio korkeatasoinen HLA-yhteensopivuus.
CB-MNC-infuusio eri luovuttajilta. Yksi annos sisältää 2-15x10^7 solua 1 kg:aa potilaan painoa kohti jokaista infuusiota kohden. Protokolla sisältää 2 infuusiota 6-x kuukauden välein. Napanuoraveren HLA-yhteensopivuus on 4 tai enemmän A-, B-, DRB1-lokuksista.
Muut: Ryhmä 3 ohjaus
Potilaat, joilla on standardihoito kontrolliryhmänä.
Muut: Normaali terapia.
Vakioterapia voi sisältää lääkkeitä, erityistä psykologiakoulutusta jne.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on ei-vakavia ja vakavia haittatapahtumia.
Aikaikkuna: lähtötaso, muutos lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla
Turvallisuusarviointi. Haittavaikutusten määrä arvioidaan kaikilla potilailla.
lähtötaso, muutos lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla
Childhood Autism Rating Scale (CARS2).
Aikaikkuna: lähtötaso, muutos lähtötilanteesta 6,12 kuukauden kohdalla
Arvio käyttäytymisestä, ominaisuuksista ja kyvyistä odotettua kehityskasvua vastaan. Arvioidaan viisitoista kohdetta, mukaan lukien: suhde ihmisiin; jäljitelmä; tunteellinen vastaus; elin; esineen käyttö; sopeutuminen muutokseen; visuaalinen vaste; kuunteluvastaus; maku-haju-kosketus reagointi ja käyttö; pelko ja hermostuneisuus; sanallinen viestintä; sanaton viestintä; aktiivisuustaso; älyllisen vastauksen taso ja johdonmukaisuus; yleisiä vaikutelmia. Kokonaispisteet arvioidaan. Pisteet vaihtelevat välillä 15-60, ja 30 on lievän autismin diagnoosin raja. Pisteet 30–37 osoittavat lievää tai kohtalaista autismia, kun taas pisteet 38–60 luonnehditaan vakavaksi autismiksi.
lähtötaso, muutos lähtötilanteesta 6,12 kuukauden kohdalla
Autismin hoidon arvioinnin tarkistuslista (ATEC).
Aikaikkuna: lähtötaso, muutos lähtötasosta joka kuukausi (yhteensä 12 arviointia)
Arvioidaan: I. Puhe/kieliviestintä (14 kohtaa); II. Seurallisuus (20 kohtaa); III. Sensorinen/kognitiivinen tietoisuus (18 kohdetta); ja IV. Terveys/Fyysinen/Käyttäytyminen (25 kohdetta).
lähtötaso, muutos lähtötasosta joka kuukausi (yhteensä 12 arviointia)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luovutussolujen eloonjäämisen arviointi isäntäkehossa ilman immuunivasteita
Aikaikkuna: lähtötaso, muutos lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Luovuttajasolujen eloonjäämisen arviointi isäntäkehossa solukomponentin turvallisuuden ja keston määrittämiseksi. Tätä varten ennen ensimmäistä solujen injektiota otetaan näyte potilaan verestä ja luovuttajan napanuoraverinäyte. 6 kuukautta ensimmäisen soluinjektion jälkeen, välittömästi ennen toista injektiota, potilaan verta otetaan uudelleen kimerismitutkimuksen suorittamiseksi. Saatujen tietojen avulla voidaan arvioida luovuttajamateriaalin eloonjäämisaste. Kimerismin määritelmä suoritetaan fragmenttianalyysillä. Analyysiä varten potilaalta otetaan biomateriaalista verinäytteitä ennen solujen injektointia ja 6 kuukautta injektion jälkeen.
lähtötaso, muutos lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
T-säätelysolujen (CD4/CD25/FoxP3) pitoisuuden korrelaatio napanuoraverinäytteessä ja hoidon tehokkuusaste
Aikaikkuna: 1, 6 kuukauden iässä (ensimmäisellä ja toisella infuusiolla)
Korrelaatio monosyytti-makrofagisarjan (CD4/CD25/FoxP3) solujen pitoisuuden ja neurologisten toimintojen palautumisasteen välillä. Näitä tietoja käytetään hoidon tehokkuuden arvioimiseen. Napanuoraverinäytteen arviointi suoritetaan virtaussytometrillä välittömästi ennen solujen injektiota tai seuraavan 12 tunnin aikana.
1, 6 kuukauden iässä (ensimmäisellä ja toisella infuusiolla)
T-säätelysolujen (CD4/CD25/FoxP3) pitoisuuden korrelaatio potilaassa sairauden vakavuudesta riippuen.
Aikaikkuna: 1-vuotiaana, 6 kuukauden iässä (ensimmäisellä ja toisella infuusiolla)
Korrelaatio T-säätelysolujen (CD4/CD25/FoxP3) pitoisuuden ja taudin vakavuuden välillä. Näitä tietoja käytetään hoidon tehokkuuden arvioimiseen. Napanuoraverinäytteen arviointi suoritetaan virtaussytometrillä välittömästi ennen ensimmäistä soluinjektiota ja ennen toista soluinjektiota.
1-vuotiaana, 6 kuukauden iässä (ensimmäisellä ja toisella infuusiolla)
Napanuoraverinäytteen CD34+-solukonsentraation ja hoidon tehokkuusasteen korrelaatio
Aikaikkuna: 1-vuotiaana, 6 kuukauden iässä (ensimmäisellä ja toisella infuusiolla)
CD34+-solut ovat hematopoieesin ja endoteelin esiasteita. Tutkimukset osoittavat, että CD34+-solut, kun ne injektoidaan iskeemiselle vauriovyöhykkeelle, kohdistavat suojaavia ominaisuuksia sairastuneisiin soluihin, stimuloivat angiogeneesiä ja osallistuvat tulehdusreaktioiden vähentämiseen. Tässä tutkimuksessa aiomme löytää korrelaation CD34+-solujen tuomisen pitoisuuden ja hoidon tehokkuuden välillä. Napanuoraverinäytteen arviointi suoritetaan virtaussytometrillä välittömästi ennen solujen injektiota tai seuraavan 12 tunnin aikana.
1-vuotiaana, 6 kuukauden iässä (ensimmäisellä ja toisella infuusiolla)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Yhteistyökumppanit

INBIO, LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 10. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 26. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 26. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASD-HLA2019

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa