페닐케톤뇨증이 있는 성인에서 RTX-134의 안전성 및 내약성
2022년 12월 7일 업데이트: Rubius Therapeutics
페닐케톤뇨증이 있는 성인에서 RTX-134의 공개 라벨 단일 용량 안전성, 내약성 및 약동학 연구 1b상
이 연구는 PKU를 가진 성인 환자에서 RTX-134의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 PKU를 가진 성인 피험자를 대상으로 한 임상 1b상 최초의 임상시험입니다.
이 연구의 주요 목적은 RTX-134의 단일 용량 정맥 투여 후 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
RTX-134는 세포 내에서 AvPAL(Anabaena variabilis phenylalanine ammonia lyase) 유전자를 발현하는 동종 인간 적혈구로 구성되어 있다.
시험은 예비 용량을 결정하고 안전하고 견딜 수 있으며 잠재적으로 효과적인 것으로 간주되는 투약 일정을 알리도록 설계되었습니다.
4가지 용량 수준이 계획되어 있으며 추가 용량 수준을 탐색할 수 있습니다.
투여 후, 피험자는 RTX-134가 마지막으로 검출된 후 28일까지 모니터링됩니다.
RTX-134의 검출은 트랜스 계피산(tCA)의 측정을 포함하는 다중 약동학(PK) 및 약력학(PD) 평가를 사용하여 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
18세 이상:
- PKU의 임상 진단, 및
- 0일 전 6개월 동안 최대 3주 간격으로 2회 평가를 기준으로 평균 혈중 페닐알라닌 수치 ≥ 600µmol/L(사용 가능한 데이터에 따라)
- 의료 공식을 포함한 안정적인 식단
- 가임 가능성이 없는 남성 또는 여성이어야 하며 연구 참여 후 1년 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 적절한 장기 기능
- 유형 및 화면에서 음성 항체 검출 및 임상적 용혈의 증거 없음
제외 기준
- 연구 치료제의 모든 성분에 대해 알려진 과민성
- Pegaliase를 사용한 사전 치료
- 연구 투약 3주 이내에 사프로프테린 이염산염 시작
- 연구 투약 28일 이내에 연구용 제제 사용
- 위약을 포함하여 진행 중인 치료와 관련된 중재적 시험에 동시 참여.
- 연구 투약 7일 이내에 항균 치료가 필요한 감염
- HIV, B형 간염 또는 치료되지 않은 C형 간염과 같은 만성 감염
- 적혈구의 생존을 바꿀 수 있는 상태(예: 자가면역 질환, 비장 절제술 등)
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RTX-134
RTX-134의 증량 용량은 1회 정맥 주입으로 투여됩니다.
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RTX-134는 AvPAL을 함유한 세포치료제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 긴급 부작용의 빈도로 측정된 RTX-134의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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용량과 기준선 대비 혈청 페닐알라닌 수치 감소율의 상관관계
기간: RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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혈청 페닐알라닌 수치 < 600 µmol/L를 달성하기 위한 예비 용량 결정
기간: RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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혈청 페닐알라닌 수치 < 360 µmol/L를 달성하기 위한 예비 용량 결정
기간: RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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AvPal 발현 적혈구, 적혈구 및 혈청 내 AvPAL 단백질, 및 AvPAL 효소 활성의 존재에 의해 측정된 RTX-134의 약동학을 평가하기 위함.
기간: RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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RTX-134의 마지막 탐지 후 28일 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 29일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 27일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2022년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 7일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RTX-134-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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