Bezpieczeństwo i tolerancja RTX-134 u dorosłych z fenyloketonurią
7 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Rubius Therapeutics
Otwarte badanie fazy 1b dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki RTX-134 u osób dorosłych z fenyloketonurią
To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję RTX-134 u dorosłych pacjentów z PKU.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to pierwsze badanie fazy 1b na ludziach z udziałem dorosłych pacjentów z PKU.
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji RTX-134 po dożylnym podaniu pojedynczej dawki.
RTX-134 składa się z allogenicznych ludzkich krwinek czerwonych wykazujących ekspresję genu AvPAL (Anabaena variabilis fenyloalaninowej liazy amoniakalnej) wewnątrz komórki.
Badanie ma na celu określenie wstępnej dawki i poinformowanie o schemacie dawkowania, który jest uważany za bezpieczny, tolerowany i potencjalnie skuteczny.
Planowane są cztery poziomy dawek, można zbadać dodatkowe poziomy dawek.
Po podaniu osobniki będą monitorowane do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134.
Wykrywanie RTX-134 zostanie ocenione przy użyciu wielu ocen farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD), w tym pomiaru kwasu trans-cynamonowego (tCA).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia
Wiek 18 lat lub więcej z:
- Rozpoznanie kliniczne PKU i
- Średnie stężenie fenyloalaniny we krwi ≥ 600 µmol/l na podstawie 2 oznaczeń w odstępie do 3 tygodni w okresie 6 miesięcy poprzedzających dzień 0 (na podstawie dostępnych danych)
- Stabilna dieta, w tym formuła medyczna
- Musi być mężczyzną lub kobietą, którzy nie mogą zajść w ciążę i wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez cały okres uczestnictwa w badaniu i przez rok po jego zakończeniu.
- Odpowiednia funkcja narządów
- Negatywne wykrycie przeciwciał na typie i ekranie oraz brak dowodów klinicznej hemolizy
Kryteria wyłączenia
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku
- Wcześniejsze leczenie Pegaliazą
- Rozpoczęcie podawania dichlorowodorku sapropteryny w ciągu 3 tygodni od podania dawki w badaniu
- Zastosowanie badanego środka w ciągu 28 dni od dawkowania w badaniu
- Jednoczesny udział w badaniu interwencyjnym obejmującym trwające leczenie, w tym placebo.
- Zakażenia wymagające leczenia przeciwbakteryjnego w ciągu 7 dni od podania dawki w badaniu
- Przewlekłe infekcje, takie jak HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub nieleczone wirusowe zapalenie wątroby typu C
- Stany, które mogą zmienić przeżywalność czerwonych krwinek (np. choroby autoimmunologiczne, splenektomia itp.)
- Ciąża lub karmienie piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RTX-134
Rosnące dawki RTX-134 podawane będą jednorazowo w postaci wlewu dożylnego
|
RTX-134 to terapia komórkowa zawierająca AvPAL
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji RTX-134 na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
|
Aby skorelować dawkę z procentowym zmniejszeniem poziomu fenyloalaniny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
|
Określenie wstępnej dawki umożliwiającej osiągnięcie poziomu fenyloalaniny w surowicy < 600 µmol/L
Ramy czasowe: Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
|
Określenie wstępnej dawki umożliwiającej osiągnięcie stężenia fenyloalaniny w surowicy < 360 µmol/L
Ramy czasowe: Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
|
Ocena farmakokinetyki RTX-134 mierzonej obecnością krwinek czerwonych wykazujących ekspresję AvPal, białka AvPAL w krwinkach czerwonych i surowicy oraz aktywności enzymatycznej AvPAL.
Ramy czasowe: Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
Linia bazowa do 28 dni po ostatnim wykryciu RTX-134
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 września 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 września 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 października 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
8 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 grudnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RTX-134-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .