Sécurité et tolérance du RTX-134 chez les adultes atteints de phénylcétonurie
7 décembre 2022 mis à jour par: Rubius Therapeutics
Étude ouverte de phase 1b sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'une dose unique de RTX-134 chez des adultes atteints de phénylcétonurie
Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité du RTX-134 chez les patients adultes atteints de PCU.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'un premier essai de phase 1b chez l'homme chez des sujets adultes atteints de PCU.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du RTX-134 après administration intraveineuse d'une dose unique.
Le RTX-134 est constitué de globules rouges humains allogéniques exprimant le gène AvPAL (Anabaena variabilis phenylalanine ammonia lyase) à l'intérieur de la cellule.
L'essai est conçu pour déterminer une dose préliminaire et informer un schéma posologique jugé sûr, tolérable et potentiellement efficace.
Quatre niveaux de dose sont prévus, des niveaux de dose supplémentaires peuvent être explorés.
Après l'administration, les sujets seront surveillés jusqu'à 28 jours après la dernière détection de RTX-134.
La détection du RTX-134 sera évaluée à l'aide de plusieurs évaluations pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD), y compris la mesure de l'acide trans-cinnamique (tCA).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration
Âgé de 18 ans ou plus avec :
- Un diagnostic clinique de PCU, et
- Niveau moyen de phénylalanine dans le sang ≥ 600 µmol/L sur la base de 2 évaluations jusqu'à 3 semaines d'intervalle au cours de la période de 6 mois avant le jour 0 (selon les données disponibles)
- Alimentation stable, y compris formule médicale
- Doit être un homme ou une femme non en âge de procréer et accepter d'utiliser une contraception adéquate tout au long et pendant un an après la participation à l'étude.
- Fonction organique adéquate
- Détection d'anticorps négative sur le type et le dépistage et aucun signe d'hémolyse clinique
Critère d'exclusion
- Hypersensibilité connue à l'un des composants du traitement à l'étude
- Traitement antérieur par Pegaliase
- Début du dichlorhydrate de saproptérine dans les 3 semaines suivant l'administration de l'étude
- Utilisation d'un agent expérimental dans les 28 jours suivant l'administration de l'étude
- Participation simultanée à un essai interventionnel impliquant un traitement en cours, y compris un placebo.
- Infections nécessitant un traitement antimicrobien dans les 7 jours suivant l'administration de l'étude
- Infections chroniques, telles que le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C non traitée
- Conditions pouvant altérer la survie des globules rouges (par exemple, maladies auto-immunes, splénectomie, etc.)
- Enceinte ou allaitante
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: RTX-134
Des doses croissantes de RTX-134 seront administrées par perfusion intraveineuse une fois
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RTX-134 est une thérapie cellulaire contenant AvPAL
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du RTX-134, mesurées par la fréquence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Pour corréler la dose avec le pourcentage de réduction des taux sériques de phénylalanine par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Pour déterminer une dose préliminaire pour atteindre des taux sériques de phénylalanine < 600 µmol/L
Délai: Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Pour déterminer une dose préliminaire pour atteindre des taux sériques de phénylalanine < 360 µmol/L
Délai: Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Évaluer la pharmacocinétique du RTX-134 telle que mesurée par la présence d'AvPal exprimant des globules rouges, la protéine AvPAL dans les globules rouges et le sérum, et l'activité enzymatique AvPAL.
Délai: Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Baseline à 28 jours après la dernière détection de RTX-134
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 septembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 septembre 2019
Première publication (Réel)
1 octobre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
8 décembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 décembre 2022
Dernière vérification
1 décembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RTX-134-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .