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Sicherheit und Verträglichkeit von RTX-134 bei Erwachsenen mit Phenylketonurie

7. Dezember 2022 aktualisiert von: Rubius Therapeutics

Eine Phase-1b-Open-Label-Einzeldosis-Sicherheits-, Verträglichkeits- und Pharmakokinetikstudie von RTX-134 bei Erwachsenen mit Phenylketonurie

Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von RTX-134 bei erwachsenen Patienten mit PKU bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-1b-First-in-Human-Studie bei erwachsenen Probanden mit PKU. Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RTX-134 nach intravenöser Verabreichung einer Einzeldosis. RTX-134 besteht aus allogenen menschlichen roten Blutkörperchen, die das AvPAL-Gen (Anabaena variabilis Phenylalanin-Ammoniak-Lyase) innerhalb der Zelle exprimieren. Die Studie soll eine vorläufige Dosis bestimmen und einen Dosierungsplan aufstellen, der als sicher, verträglich und potenziell wirksam gilt. Vier Dosierungsstufen sind geplant, weitere Dosierungsstufen können untersucht werden. Nach der Verabreichung werden die Probanden bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134 überwacht. Der Nachweis von RTX-134 wird anhand mehrerer pharmakokinetischer (PK) und pharmakodynamischer (PD) Bewertungen, einschließlich der Messung von trans-Zimtsäure (tCA), bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Alter 18 Jahre oder älter mit:

    1. Eine klinische Diagnose von PKU und
    2. Durchschnittlicher Phenylalaninspiegel im Blut ≥ 600 µmol/L basierend auf 2 Bewertungen im Abstand von bis zu 3 Wochen während des 6-Monats-Zeitraums vor Tag 0 (gemäß verfügbaren Daten)
  2. Stabile Diät, einschließlich medizinischer Formel
  3. Muss ein Mann oder eine Frau sein, die nicht im gebärfähigen Alter ist und sich bereit erklärt, während und für ein Jahr nach der Studienteilnahme eine angemessene Verhütung anzuwenden.
  4. Ausreichende Organfunktion
  5. Negativer Antikörpernachweis auf Typ und Bildschirm und kein Hinweis auf klinische Hämolyse

Ausschlusskriterien

  1. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Studienbehandlung
  2. Vorbehandlung mit Pegaliase
  3. Beginn mit Sapropterindihydrochlorid innerhalb von 3 Wochen nach Studiendosierung
  4. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen nach Studiendosierung
  5. Gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen Studie mit laufender Behandlung, einschließlich Placebo.
  6. Infektionen, die eine antimikrobielle Behandlung innerhalb von 7 Tagen nach Studiendosierung erfordern
  7. Chronische Infektionen wie HIV, Hepatitis B oder unbehandelte Hepatitis C
  8. Zustände, die das Überleben der roten Blutkörperchen beeinträchtigen können (z. B. Autoimmunerkrankungen, Splenektomie usw.)
  9. Schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RTX-134
Eskalierende Dosen von RTX-134 werden einmalig durch intravenöse Infusion verabreicht
Arzneimittel: RTX-134
RTX-134 ist eine Zelltherapie, die AvPAL enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RTX-134, gemessen anhand der Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Korrelieren der Dosis mit der prozentualen Verringerung der Phenylalaninspiegel im Serum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Bestimmung einer vorläufigen Dosis zum Erreichen von Serum-Phenylalaninspiegeln < 600 µmol/l
Zeitfenster: Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Bestimmung einer vorläufigen Dosis zum Erreichen von Serum-Phenylalaninspiegeln < 360 µmol/l
Zeitfenster: Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Bewertung der Pharmakokinetik von RTX-134, gemessen anhand des Vorhandenseins von AvPal-exprimierenden roten Blutkörperchen, des AvPAL-Proteins in roten Blutkörperchen und im Serum und der enzymatischen Aktivität von AvPAL.
Zeitfenster: Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134
Ausgangswert bis 28 Tage nach dem letzten Nachweis von RTX-134

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rubius Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTX-134-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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