Bezpečnost a snášenlivost RTX-134 u dospělých s fenylketonurií
7. prosince 2022 aktualizováno: Rubius Therapeutics
Fáze 1b otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jedné dávky RTX-134 u dospělých s fenylketonurií
Tato studie bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost RTX-134 u dospělých pacientů s PKU.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je první studie fáze 1b u lidí u dospělých pacientů s PKU.
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost RTX-134 po intravenózním podání jedné dávky.
RTX-134 sestává z alogenních lidských červených krvinek exprimujících gen AvPAL (Anabaena variabilis fenylalanin amonná lyáza) uvnitř buňky.
Zkouška je navržena tak, aby určila předběžnou dávku a informovala o dávkovacím schématu, které je považováno za bezpečné, tolerovatelné a potenciálně účinné.
Jsou plánovány čtyři úrovně dávek, další úrovně dávek mohou být prozkoumány.
Po podání budou subjekty sledovány do 28 dnů po poslední detekci RTX-134.
Detekce RTX-134 bude hodnocena pomocí vícenásobných farmakokinetických (PK) a farmakodynamických (PD) hodnocení včetně měření kyseliny trans-skořicové (tCA).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
Věk 18 let nebo starší s:
- Klinická diagnóza PKU a
- Průměrná hladina fenylalaninu v krvi ≥ 600 µmol/l na základě 2 hodnocení s odstupem až 3 týdnů během 6měsíčního období před dnem 0 (podle dostupných údajů)
- Stabilní strava, včetně lékařské výživy
- Musí to být muž nebo žena, která není v plodném věku, a musí souhlasit s používáním přiměřené antikoncepce po celou dobu účasti ve studii a po dobu jednoho roku po ní.
- Přiměřená funkce orgánů
- Negativní detekce protilátek na typu a screeningu a žádný důkaz klinické hemolýzy
Kritéria vyloučení
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studijní léčby
- Předchozí léčba přípravkem Pegaliase
- Zahájení podávání sapropterin dihydrochloridu do 3 týdnů po studijním dávkování
- Použití zkoumané látky do 28 dnů od studijního dávkování
- Souběžná účast v intervenční studii zahrnující pokračující léčbu, včetně placeba.
- Infekce vyžadující antimikrobiální léčbu do 7 dnů od studijního dávkování
- Chronické infekce, jako je HIV, hepatitida B nebo neléčená hepatitida C
- Stavy, které mohou změnit přežití červených krvinek (např. autoimunitní onemocnění, splenektomie atd.)
- Těhotné nebo kojící
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RTX-134
Zvyšující se dávky RTX-134 budou podávány jednou intravenózní infuzí
|
RTX-134 je buněčná terapie obsahující AvPAL
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost RTX-134 měřenou četností nežádoucích účinků vzniklých při léčbě
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
|
Korelovat dávku s procentuálním snížením hladin fenylalaninu v séru vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
|
Stanovit předběžnou dávku k dosažení sérových hladin fenylalaninu < 600 µmol/l
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
|
Stanovit předběžnou dávku k dosažení sérových hladin fenylalaninu < 360 µmol/l
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
|
Vyhodnotit farmakokinetiku RTX-134 měřenou přítomností červených krvinek exprimujících AvPal, proteinu AvPAL v červených krvinkách a séru a enzymatickou aktivitou AvPAL.
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
Výchozí stav do 28 dnů po poslední detekci RTX-134
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. září 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2019
První zveřejněno (Aktuální)
1. října 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
8. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. prosince 2022
Naposledy ověřeno
1. prosince 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RTX-134-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na RTX-134
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerDokončeno
-
Charite University, Berlin, GermanyNeznámýAkutní myeloidní leukémie | Myelodysplastický syndromNěmecko
-
Charite University, Berlin, GermanyNeznámý
-
Agalimmune Ltd.DokončenoPovrchový, hmatatelný, neresekovatelný/metastatický pevný nádorSpojené státy, Izrael, Spojené království
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerDokončeno
-
Rubius TherapeuticsUkončenoNemalobuněčný karcinom plic | Spinocelulární karcinom hlavy a krku | Uroteliální karcinom | Kožní melanom | TNBC - Triple-negativní rakovina prsuSpojené státy
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerDokončenoZdravé předmětySpojené státy
-
Rubius TherapeuticsUkončenoRakovina děložního hrdla | Rakovina hlavy a krku | Anální rakovinaSpojené státy
-
Sorrento Therapeutics, Inc.DokončenoNeřešitelná rakovinová bolestSpojené státy
-
Grünenthal GmbHNáborOsteoartrózaJaponsko, Spojené státy, Jižní Afrika, Bulharsko, Polsko, Rumunsko, Spojené království