Seguridad y tolerabilidad de RTX-134 en adultos con fenilcetonuria
7 de diciembre de 2022 actualizado por: Rubius Therapeutics
Un estudio abierto de fase 1b de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de dosis única de RTX-134 en adultos con fenilcetonuria
Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad de RTX-134 en pacientes adultos con PKU.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es el primer ensayo en humanos de Fase 1b en sujetos adultos con PKU.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de RTX-134 luego de la administración intravenosa de una dosis única.
RTX-134 consiste en glóbulos rojos humanos alogénicos que expresan el gen AvPAL (Anabaena variabilis fenilalanina amoníaco liasa) dentro de la célula.
El ensayo está diseñado para determinar una dosis preliminar e informar un programa de dosificación que se considere seguro, tolerable y potencialmente eficaz.
Se planean cuatro niveles de dosis, se pueden explorar niveles de dosis adicionales.
Después de la administración, los sujetos serán monitoreados hasta 28 días después de la última detección de RTX-134.
La detección de RTX-134 se evaluará mediante múltiples evaluaciones farmacocinéticas (PK) y farmacodinámicas (PD), incluida la medición del ácido transcinámico (tCA).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión
18 años de edad o más con:
- Un diagnóstico clínico de PKU, y
- Nivel promedio de fenilalanina en sangre ≥ 600 µmol/L basado en 2 evaluaciones con hasta 3 semanas de diferencia durante el período de 6 meses antes del Día 0 (según datos disponibles)
- Dieta estable, incluida fórmula médica.
- Debe ser un hombre o una mujer que no esté en edad fértil y aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados durante y durante un año después de la participación en el estudio.
- Función adecuada del órgano
- Detección de anticuerpos negativos en tipo y pantalla y sin evidencia de hemólisis clínica
Criterio de exclusión
- Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del tratamiento del estudio
- Tratamiento previo con Pegaliasa
- Comienzo del diclorhidrato de sapropterina dentro de las 3 semanas posteriores a la dosificación del estudio
- Uso de un agente en investigación dentro de los 28 días posteriores a la dosificación del estudio
- Participación concurrente en un ensayo de intervención que involucre un tratamiento en curso, incluido el placebo.
- Infecciones que requieren tratamiento antimicrobiano dentro de los 7 días posteriores a la dosificación del estudio
- Infecciones crónicas, como VIH, hepatitis B o hepatitis C no tratada
- Condiciones que pueden alterar la supervivencia de los glóbulos rojos (por ejemplo, enfermedades autoinmunes, esplenectomía, etc.)
- embarazada o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RTX-134
Se administrarán dosis crecientes de RTX-134 por infusión intravenosa una vez
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RTX-134 es una terapia celular que contiene AvPAL
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RTX-134 medidas por la frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Para correlacionar la dosis con el porcentaje de reducción en los niveles de fenilalanina sérica en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Determinar una dosis preliminar para lograr niveles séricos de fenilalanina < 600 µmol/L
Periodo de tiempo: Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Determinar una dosis preliminar para lograr niveles séricos de fenilalanina < 360 µmol/L
Periodo de tiempo: Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Evaluar la farmacocinética de RTX-134 medida por la presencia de glóbulos rojos que expresan AvPAL, proteína AvPAL en glóbulos rojos y suero, y actividad enzimática de AvPAL.
Periodo de tiempo: Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Línea de base a 28 días después de la última detección de RTX-134
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
1 de octubre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
8 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- RTX-134-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .