フェニルケトン尿症の成人におけるRTX-134の安全性と忍容性
2022年12月7日 更新者：Rubius Therapeutics
フェニルケトン尿症の成人における RTX-134 の第 1b 相非盲検単回投与の安全性、忍容性、および薬物動態研究
この研究では、PKU の成人患者における RTX-134 の安全性と忍容性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、PKU の成人被験者を対象とした第 1b 相のファースト イン ヒューマン試験です。
この研究の主な目的は、単回投与の静脈内投与後の RTX-134 の安全性と忍容性を評価することです。
RTX-134 は、細胞内に AvPAL (アナベナ バリアビリス フェニルアラニン アンモニア リアーゼ) 遺伝子を発現する同種ヒト赤血球で構成されています。
この試験は、予備投与量を決定し、安全で、忍容性があり、潜在的に効果的であると見なされる投与スケジュールを知らせるように設計されています。
4 つの用量レベルが計画されており、追加の用量レベルが検討される可能性があります。
投与後、被験者はRTX-134の最後の検出から28日後まで監視されます。
RTX-134 の検出は、トランス桂皮酸 (tCA) の測定を含む複数の薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) 評価を使用して評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
18 歳以上で、次の条件を満たしている。
- PKUの臨床診断、および
- -平均血中フェニルアラニンレベル≥600 µmol / L 0日目までの6か月間、最大3週間離れた2つの評価に基づく（利用可能なデータによる）
- 処方箋を含む安定した食事
- -出産の可能性のない男性または女性であり、研究参加後1年間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
- 適切な臓器機能
- タイプとスクリーニングで陰性抗体が検出され、臨床的溶血の証拠がない
除外基準
- -研究治療の任意のコンポーネントに対する既知の過敏症
- ペガリアーゼによる前処理
- -研究投薬の3週間以内にサプロプテリン二塩酸塩の開始
- -治験薬の投与から28日以内の治験薬の使用
- -プラセボを含む進行中の治療を含む介入試験への同時参加。
- -研究投薬の7日以内に抗菌治療を必要とする感染症
- HIV、B 型肝炎、未治療の C 型肝炎などの慢性感染症
- 赤血球の生存を変える可能性のある状態 (自己免疫疾患、脾臓摘出など)
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RTX-134
RTX-134の漸増用量は、1回の静脈内注入によって投与されます
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RTX-134はAvPALを含む細胞療法です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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RTX-134 の安全性と忍容性を評価することは、緊急の有害事象の治療頻度によって測定されます。
時間枠：RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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ベースラインに対する血清フェニルアラニンレベルの減少率と用量を相関させる
時間枠：RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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血清フェニルアラニン値 < 600 µmol/L を達成するための予備用量を決定する
時間枠：RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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血清フェニルアラニン値 < 360 µmol/L を達成するための予備用量を決定する
時間枠：RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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AvPal発現赤血球、赤血球および血清中のAvPALタンパク質、およびAvPAL酵素活性の存在によって測定されるRTX-134の薬物動態を評価すること。
時間枠：RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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RTX-134の最後の検出から28日後のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月29日
一次修了 (実際)
2022年12月1日
研究の完了 (実際)
2022年12月1日
試験登録日
最初に提出
2019年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月27日
最初の投稿 (実際)
2019年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2022年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月7日
最終確認日
2022年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RTX-134-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
RTX-134の臨床試験
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer完了
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Charite University, Berlin, Germanyわからない
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Rubius Therapeutics終了しました
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Grünenthal GmbH積極的、募集していない