Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af RTX-134 hos voksne med phenylketonuri

7. december 2022 opdateret af: Rubius Therapeutics

En fase 1b åben-label enkeltdosis sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetikundersøgelse af RTX-134 hos voksne med phenylketonuri

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RTX-134 hos voksne patienter med PKU.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1b første-i-menneske-forsøg med voksne personer med PKU. Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RTX-134 efter intravenøs administration af en enkelt dosis. RTX-134 består af allogene humane røde blodlegemer, der udtrykker AvPAL-genet (Anabaena variabilis phenylalanine ammonia lyase) inde i cellen. Forsøget er designet til at bestemme en foreløbig dosis og informere om en doseringsplan, der anses for sikker, tolerabel og potentielt effektiv. Fire dosisniveauer er planlagt, yderligere dosisniveauer kan undersøges. Efter administration vil forsøgspersoner blive overvåget indtil 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134. Påvisning af RTX-134 vil blive evalueret ved hjælp af flere farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) vurderinger, herunder måling af trans-kanelsyre (tCA).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Alder 18 år eller ældre med:

    1. En klinisk diagnose af PKU, og
    2. Gennemsnitligt phenylalaninniveau i blodet ≥ 600 µmol/L baseret på 2 vurderinger med op til 3 ugers mellemrum i løbet af 6-månedersperioden før dag 0 (i henhold til tilgængelige data)
  2. Stabil kost, inklusive medicinsk formel
  3. Skal være en mand eller en kvinde, der ikke er i den fødedygtige alder og acceptere at bruge passende prævention i hele og i et år efter undersøgelsesdeltagelsen.
  4. Tilstrækkelig organfunktion
  5. Negativ antistofpåvisning på type og skærm og ingen tegn på klinisk hæmolyse

Eksklusionskriterier

  1. Kendt overfølsomhed over for enhver komponent i undersøgelsesbehandlingen
  2. Forudgående behandling med Pegaliase
  3. Start med sapropterindihydrochlorid inden for 3 uger efter undersøgelsesdosering
  4. Brug af et forsøgsmiddel inden for 28 dage efter undersøgelsesdosering
  5. Samtidig deltagelse i et interventionsstudie, der involverer igangværende behandling, inklusive placebo.
  6. Infektioner, der kræver antimikrobiel behandling inden for 7 dage efter undersøgelsesdosering
  7. Kroniske infektioner, såsom HIV, hepatitis B eller ubehandlet hepatitis C
  8. Tilstande, der kan ændre overlevelsen af ​​røde blodlegemer (f.eks. autoimmune sygdomme, splenektomi osv.)
  9. Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RTX-134
Eskalerende doser af RTX-134 vil blive administreret ved intravenøs infusion én gang
Medicin: RTX-134
RTX-134 er en cellulær terapi indeholdende AvPAL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RTX-134 målt ved hyppigheden af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
At korrelere dosis med procentvis reduktion i serumphenylalaninniveauer i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
For at bestemme en foreløbig dosis for at opnå serumphenylalaninniveauer < 600 µmol/L
Tidsramme: Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
For at bestemme en foreløbig dosis for at opnå serumphenylalaninniveauer < 360 µmol/L
Tidsramme: Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
At evaluere farmakokinetikken af ​​RTX-134 som målt ved tilstedeværelse af AvPal-udtrykkende røde blodlegemer, AvPAL-protein i røde blodlegemer og serum og AvPAL enzymatisk aktivitet.
Tidsramme: Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134
Baseline til 28 dage efter sidste påvisning af RTX-134

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rubius Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2019

Først opslået (Faktiske)

1. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RTX-134-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med RTX-134

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner