Sikkerhet og toleranse for RTX-134 hos voksne med fenylketonuri
7. desember 2022 oppdatert av: Rubius Therapeutics
En fase 1b åpen undersøkelse av enkeltdosesikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av RTX-134 hos voksne med fenylketonuri
Denne studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til RTX-134 hos voksne pasienter med PKU.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1b første-i-menneske-studie i voksne personer med PKU.
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til RTX-134 etter intravenøs administrering av en enkelt dose.
RTX-134 består av allogene humane røde celler som uttrykker AvPAL (Anabaena variabilis phenylalanine ammonia lyase) genet inne i cellen.
Forsøket er designet for å bestemme en foreløpig dose og informere om en doseringsplan som anses som trygg, tolererbar og potensielt effektiv.
Fire dosenivåer er planlagt, ytterligere dosenivåer kan utforskes.
Etter administrering vil forsøkspersonene overvåkes inntil 28 dager etter siste påvisning av RTX-134.
Påvisning av RTX-134 vil bli evaluert ved bruk av flere farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) vurderinger inkludert måling av trans-kanelsyre (tCA).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
Alder 18 år eller eldre med:
- En klinisk diagnose av PKU, og
- Gjennomsnittlig fenylalaninnivå i blodet ≥ 600 µmol/L basert på 2 vurderinger med opptil 3 ukers mellomrom i løpet av 6-månedersperioden før dag 0 (per tilgjengelige data)
- Stabilt kosthold, inkludert medisinsk formel
- Må være en mann eller en kvinne som ikke er i fertil alder og godta å bruke adekvat prevensjon gjennom og i ett år etter studiedeltakelsen.
- Tilstrekkelig organfunksjon
- Negativ antistoffdeteksjon på type og skjerm og ingen tegn på klinisk hemolyse
Eksklusjonskriterier
- Kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i studiebehandlingen
- Tidligere behandling med Pegaliase
- Start av sapropterindihydroklorid innen 3 uker etter studiedosering
- Bruk av et undersøkelsesmiddel innen 28 dager etter studiedosering
- Samtidig deltakelse i en intervensjonsstudie som involverer pågående behandling, inkludert placebo.
- Infeksjoner som krever antimikrobiell behandling innen 7 dager etter studiedosering
- Kroniske infeksjoner, som HIV, hepatitt B eller ubehandlet hepatitt C
- Tilstander som kan endre overlevelsen av røde blodlegemer, (f.eks. autoimmune sykdommer, splenektomi osv.)
- Gravid eller ammende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RTX-134
Økende doser av RTX-134 vil bli administrert ved intravenøs infusjon én gang
|
RTX-134 er en cellulær terapi som inneholder AvPAL
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til RTX-134 målt ved hyppigheten av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
|
For å korrelere dose med prosent reduksjon i serum fenylalaninnivåer i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
|
For å bestemme en foreløpig dose for å oppnå serum fenylalaninnivåer < 600 µmol/L
Tidsramme: Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
|
For å bestemme en foreløpig dose for å oppnå serum fenylalaninnivåer < 360 µmol/L
Tidsramme: Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
|
For å evaluere farmakokinetikken til RTX-134 målt ved tilstedeværelse av AvPal-uttrykkende røde blodlegemer, AvPAL-protein i røde celler og serum, og AvPAL enzymatisk aktivitet.
Tidsramme: Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
Baseline til 28 dager etter siste påvisning av RTX-134
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. september 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. september 2019
Først lagt ut (Faktiske)
1. oktober 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
8. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. desember 2022
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RTX-134-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .