Säkerhet och tolerabilitet för RTX-134 hos vuxna med fenylketonuri
7 december 2022 uppdaterad av: Rubius Therapeutics
En öppen fas 1b-studie av endossäkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av RTX-134 hos vuxna med fenylketonuri
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av RTX-134 hos vuxna patienter med PKU.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 1b första-in-human-studie på vuxna försökspersoner med PKU.
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av RTX-134 efter intravenös administrering av en enstaka dos.
RTX-134 består av allogena humana röda blodkroppar som uttrycker AvPAL-genen (Anabaena variabilis phenylalanine ammonia lyase) inuti cellen.
Studien är utformad för att fastställa en preliminär dos och informera om ett doseringsschema som bedöms vara säkert, tolererbart och potentiellt effektivt.
Fyra dosnivåer är planerade, ytterligare dosnivåer kan undersökas.
Efter administrering kommer försökspersoner att övervakas fram till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134.
Detektion av RTX-134 kommer att utvärderas med hjälp av flera farmakokinetiska (PK) och farmakodynamiska (PD) bedömningar inklusive mätning av transkanelsyra (tCA).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier
Ålder 18 år eller äldre med:
- En klinisk diagnos av PKU, och
- Genomsnittlig fenylalaninnivå i blodet ≥ 600 µmol/L baserat på 2 bedömningar med upp till 3 veckors mellanrum under 6-månadersperioden före dag 0 (per tillgängliga data)
- Stabil kost, inklusive medicinsk formel
- Måste vara en man eller kvinna som inte är i fertil ålder och samtycker till att använda adekvat preventivmedel under och under ett år efter deltagande i studien.
- Tillräcklig organfunktion
- Negativ antikroppsdetektion på typ och skärm och inga tecken på klinisk hemolys
Exklusions kriterier
- Känd överkänslighet mot någon del av studiebehandlingen
- Tidigare behandling med Pegaliase
- Start av sapropterindihydroklorid inom 3 veckor efter studiedosering
- Användning av ett prövningsmedel inom 28 dagar efter studiedosering
- Samtidigt deltagande i en interventionell studie som involverar pågående behandling, inklusive placebo.
- Infektioner som kräver antimikrobiell behandling inom 7 dagar efter studiedosering
- Kroniska infektioner, såsom HIV, hepatit B eller obehandlad hepatit C
- Tillstånd som kan förändra röda blodkroppars överlevnad (t.ex. autoimmuna sjukdomar, splenektomi, etc)
- Gravid eller ammar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RTX-134
Eskalerande doser av RTX-134 kommer att administreras genom intravenös infusion en gång
|
RTX-134 är en cellterapi som innehåller AvPAL
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för RTX-134 mätt med frekvensen av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
|
För att korrelera dos med procentuell minskning av serumnivåerna av fenylalanin i förhållande till baslinjen
Tidsram: Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
|
För att bestämma en preliminär dos för att uppnå serumfenylalaninnivåer < 600 µmol/L
Tidsram: Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
|
För att bestämma en preliminär dos för att uppnå serumfenylalaninnivåer < 360 µmol/L
Tidsram: Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
|
För att utvärdera farmakokinetiken för RTX-134 mätt genom närvaron av AvPal-uttryckande röda blodkroppar, AvPAL-protein i röda blodkroppar och serum och AvPAL-enzymatisk aktivitet.
Tidsram: Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
Baslinje till 28 dagar efter senaste upptäckt av RTX-134
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 september 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 september 2019
Första postat (Faktisk)
1 oktober 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
8 december 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RTX-134-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .