Az RTX-134 biztonságossága és tolerálhatósága fenilketonuriában szenvedő felnőtteknél
2022. december 7. frissítette: Rubius Therapeutics
Az RTX-134 1b fázisú, nyílt, egyszeri dózisú biztonságossági, tolerálhatósági és farmakokinetikai vizsgálata fenilketonuriában szenvedő felnőtteknél
Ez a tanulmány értékeli az RTX-134 biztonságosságát és tolerálhatóságát PKU-ban szenvedő felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy 1b. fázisú, első emberben végzett kísérlet PKU-ban szenvedő felnőtt alanyokon.
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az RTX-134 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése egyetlen dózis intravénás beadása után.
Az RTX-134 allogén emberi vörösvértestekből áll, amelyek az AvPAL (Anabaena variabilis fenilalanin ammónia liáz) gént expresszálják a sejtben.
A vizsgálat célja az előzetes dózis meghatározása és a biztonságosnak, tolerálhatónak és potenciálisan hatékonynak ítélt adagolási ütemterv kialakítása.
Négy dózisszintet terveznek, további dózisszinteket lehet vizsgálni.
A beadást követően az alanyokat az RTX-134 utolsó kimutatása után 28 napig figyeljük.
Az RTX-134 kimutatását többszörös farmakokinetikai (PK) és farmakodinámiás (PD) értékelésekkel értékeljük, beleértve a transz-fahéjsav (tCA) mérését.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Befogadási kritériumok
18 éves vagy idősebb:
- A PKU klinikai diagnózisa, és
- Átlagos vér fenilalanin szint ≥ 600 µmol/L 2 értékelés alapján, legfeljebb 3 hét különbséggel a 0. napot megelőző 6 hónapos időszakban (a rendelkezésre álló adatok szerint)
- Stabil étrend, beleértve az orvosi tápszert is
- Fogamzóképes korú férfinak vagy nőnek kell lennie, és bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálatban való részvétel teljes ideje alatt és egy évig.
- Megfelelő szervműködés
- Negatív antitest kimutatás a típuson és a képernyőn, és nincs bizonyíték klinikai hemolízisre
Kizárási kritériumok
- Ismert túlérzékenység a vizsgálati kezelés bármely összetevőjével szemben
- Előzetes Pegaliase kezelés
- A szapropterin-dihidroklorid kezelés megkezdése a vizsgálati adagolást követő 3 héten belül
- Vizsgálati szer alkalmazása a vizsgálati adagolást követő 28 napon belül
- Egyidejű részvétel egy intervenciós vizsgálatban, amely folyamatban lévő kezelést is magában foglal, beleértve a placebót is.
- Antimikrobiális kezelést igénylő fertőzések a vizsgálati adagolást követő 7 napon belül
- Krónikus fertőzések, például HIV, hepatitis B vagy kezeletlen hepatitis C
- Olyan állapotok, amelyek megváltoztathatják a vörösvértestek túlélését (pl. autoimmun betegségek, lépeltávolítás stb.)
- Terhes vagy szoptató
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: RTX-134
Az RTX-134 növekvő dózisait intravénás infúzióval kell beadni egyszer
|
Az RTX-134 egy AvPAL-t tartalmazó sejtes terápia
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az RTX-134 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a kezelésből adódó nemkívánatos események gyakorisága alapján
Időkeret: Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
|
A dózis korrelációja a szérum fenilalaninszintjének százalékos csökkenésével a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
|
Előzetes dózis meghatározása 600 µmol/l alatti szérum fenilalaninszint eléréséhez
Időkeret: Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
|
Előzetes dózis meghatározása a 360 µmol/l alatti szérum fenilalaninszint eléréséhez
Időkeret: Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
|
Az RTX-134 farmakokinetikájának értékelése AvPal-t expresszáló vörösvérsejtek, AvPAL fehérje vörösvértestekben és szérumban, valamint AvPAL enzimatikus aktivitása alapján.
Időkeret: Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
Kiindulási állapot 28 nappal az RTX-134 utolsó észlelése után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. szeptember 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 27.
Első közzététel (Tényleges)
2019. október 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2022. december 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 7.
Utolsó ellenőrzés
2022. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RTX-134-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a RTX-134
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerBefejezveSzívritmuszavarEgyesült Államok
-
Agalimmune Ltd.BefejezveFelületes, tapintható, nem reszekálható/áttétes szilárd daganatEgyesült Államok, Izrael, Egyesült Királyság
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerBefejezveSzívritmuszavarJapán
-
Charite University, Berlin, GermanyIsmeretlenAkut mieloid leukémia | Myelodysplasiás szindrómaNémetország
-
Charite University, Berlin, GermanyIsmeretlen
-
Rubius TherapeuticsMegszűntNem kissejtes tüdőrák | Fej-nyaki laphámsejtes karcinóma | Urotheliális karcinóma | Bőr melanoma | TNBC – hármas negatív mellrákEgyesült Államok
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerBefejezveEgészséges alanyokEgyesült Államok
-
Rubius TherapeuticsMegszűntMéhnyakrák | Fej- és Nyakrák | Anális rákEgyesült Államok
-
Sorrento Therapeutics, Inc.BefejezveKezelhetetlen rákfájdalomEgyesült Államok
-
Grünenthal GmbHToborzásOsteoarthritisJapán, Egyesült Államok, Dél-Afrika, Bulgária, Lengyelország, Románia, Egyesült Királyság