RTX-134 在成人苯丙酮尿症中的安全性和耐受性
2022年12月7日 更新者：Rubius Therapeutics
RTX-134 在苯丙酮尿症成人中的 1b 期开放标签单剂量安全性、耐受性和药代动力学研究
本研究将评估 RTX-134 在成年 PKU 患者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是针对 PKU 成年受试者的 1b 期首次人体试验。
本研究的主要目的是评估 RTX-134 单次静脉给药后的安全性和耐受性。
RTX-134 由在细胞内表达 AvPAL（多变鱼腥藻苯丙氨酸氨裂解酶）基因的同种异体人红细胞组成。
该试验旨在确定初步剂量并告知被认为安全、可耐受且可能有效的给药方案。
计划了四个剂量水平，可以探索额外的剂量水平。
给药后，将监测受试者直至最后一次检测到 RTX-134 后 28 天。
RTX-134的检测将使用多种药代动力学（PK）和药效学（PD）评估进行评估，包括反式肉桂酸（tCA）的测量。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
年满 18 岁并具有：
- PKU 的临床诊断，以及
- 在第 0 天之前的 6 个月期间，根据间隔最多 3 周的 2 次评估，平均血液苯丙氨酸水平≥ 600 µmol/L（根据可用数据）
- 稳定的饮食，包括医疗配方
- 必须是不具有生育能力的男性或女性，并同意在整个研究过程中以及参与研究后的一年内采取充分的避孕措施。
- 足够的器官功能
- 分型和筛查抗体检测呈阴性，无临床溶血证据
排除标准
- 已知对研究治疗的任何成分过敏
- 之前接受过 Pegaliase 治疗
- 在研究给药后 3 周内开始服用沙丙蝶呤二盐酸盐
- 在研究给药后 28 天内使用研究药物
- 同时参与涉及持续治疗的介入试验，包括安慰剂。
- 研究给药后 7 天内需要抗菌治疗的感染
- 慢性感染，例如 HIV、乙型肝炎或未经治疗的丙型肝炎
- 可能改变红细胞存活的情况（例如，自身免疫性疾病、脾切除等）
- 怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：RTX-134
增加剂量的 RTX-134 将通过静脉输注一次
|
RTX-134 是一种含有 AvPAL 的细胞疗法
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过治疗紧急不良事件的频率来评估 RTX-134 的安全性和耐受性
大体时间：最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
|
将剂量与血清苯丙氨酸水平相对于基线的降低百分比相关联
大体时间：最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
|
确定实现血清苯丙氨酸水平 < 600 µmol/L 的初步剂量
大体时间：最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
|
确定实现血清苯丙氨酸水平 < 360 µmol/L 的初步剂量
大体时间：最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
|
通过表达 AvPAL 的红细胞、红细胞和血清中的 AvPAL 蛋白以及 AvPAL 酶活性的存在来评估 RTX-134 的药代动力学。
大体时间：最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
最后一次检测 RTX-134 后 28 天的基线
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月29日
初级完成 (实际的)
2022年12月1日
研究完成 (实际的)
2022年12月1日
研究注册日期
首次提交
2019年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月27日
首次发布 (实际的)
2019年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2022年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月7日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RTX-134-01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.