Segurança e tolerabilidade do RTX-134 em adultos com fenilcetonúria
7 de dezembro de 2022 atualizado por: Rubius Therapeutics
Um estudo de segurança, tolerabilidade e farmacocinética de dose única aberta de Fase 1b do RTX-134 em adultos com fenilcetonúria
Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do RTX-134 em pacientes adultos com PKU.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um primeiro teste em humanos de Fase 1b em indivíduos adultos com PKU.
O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do RTX-134 após a administração intravenosa de dose única.
O RTX-134 consiste em glóbulos vermelhos humanos alogênicos que expressam o gene AvPAL (Anabaena variabilis fenilalanina amônia liase) dentro da célula.
O estudo foi desenvolvido para determinar uma dose preliminar e informar um cronograma de dosagem considerado seguro, tolerável e potencialmente eficaz.
Quatro níveis de dose estão planejados, níveis de dose adicionais podem ser explorados.
Após a administração, os indivíduos serão monitorados até 28 dias após a última detecção de RTX-134.
A detecção de RTX-134 será avaliada usando múltiplas avaliações farmacocinéticas (PK) e farmacodinâmicas (PD), incluindo medição de ácido transcinâmico (tCA).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão
Idade igual ou superior a 18 anos com:
- Um diagnóstico clínico de PKU e
- Nível médio de fenilalanina no sangue ≥ 600 µmol/L com base em 2 avaliações com até 3 semanas de intervalo durante o período de 6 meses antes do Dia 0 (de acordo com os dados disponíveis)
- Dieta estável, incluindo fórmula médica
- Deve ser um homem ou uma mulher sem potencial para engravidar e concordar em usar contracepção adequada durante e por um ano após a participação no estudo.
- Função adequada do órgão
- Detecção de anticorpos negativos no tipo e na tela e nenhuma evidência de hemólise clínica
Critério de exclusão
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do tratamento do estudo
- Tratamento prévio com Pegaliase
- Início do dicloridrato de sapropterina dentro de 3 semanas após a dosagem do estudo
- Uso de um agente experimental dentro de 28 dias após a dosagem do estudo
- Participação concomitante em um estudo intervencionista envolvendo tratamento contínuo, incluindo placebo.
- Infecções que requerem tratamento antimicrobiano dentro de 7 dias após a dosagem do estudo
- Infecções crônicas, como HIV, hepatite B ou hepatite C não tratada
- Condições que podem alterar a sobrevivência dos glóbulos vermelhos (por exemplo, doenças autoimunes, esplenectomia, etc.)
- Grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: RTX-134
Doses crescentes de RTX-134 serão administradas por infusão intravenosa uma vez
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RTX-134 é uma terapia celular contendo AvPAL
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliar a segurança e tolerabilidade do RTX-134 conforme medido pela frequência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Correlacionar a dose com a redução percentual nos níveis séricos de fenilalanina em relação à linha de base
Prazo: Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Para determinar uma dose preliminar para atingir níveis séricos de fenilalanina < 600 µmol/L
Prazo: Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Para determinar uma dose preliminar para atingir níveis séricos de fenilalanina < 360 µmol/L
Prazo: Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Avaliar a farmacocinética do RTX-134 medida pela presença de hemácias que expressam AvPal, proteína AvPAL em hemácias e soro e atividade enzimática de AvPAL.
Prazo: Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Linha de base até 28 dias após a última detecção de RTX-134
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
1 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
8 de dezembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de dezembro de 2022
Última verificação
1 de dezembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RTX-134-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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