Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RTX-134:n turvallisuus ja siedettävyys aikuisilla, joilla on fenyyliketonuria

keskiviikko 7. joulukuuta 2022 päivittänyt: Rubius Therapeutics

Vaiheen 1b avoin kerta-annoksen turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakokinetiikkatutkimus RTX-134:stä aikuisilla, joilla on fenyyliketonuria

Tässä tutkimuksessa arvioidaan RTX-134:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuispotilailla, joilla on PKU.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1b ensimmäinen koe ihmisillä aikuisilla, joilla on PKU. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida RTX-134:n turvallisuutta ja siedettävyyttä yhden annoksen laskimonsisäisen annon jälkeen. RTX-134 koostuu allogeenisista ihmisen punasoluista, jotka ilmentävät AvPAL-geeniä (Anabaena variabilis fenyylialaniiniammoniakylaasi) solun sisällä. Koe on suunniteltu määrittämään alustava annos ja ilmoittamaan annostusaikataulu, jota pidetään turvallisena, siedettävänä ja mahdollisesti tehokkaana. Suunnitelmissa on neljä annostasoa, lisäannostasoja voidaan tutkia. Annon jälkeen koehenkilöitä tarkkaillaan 28 päivään asti viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen. RTX-134:n havaitseminen arvioidaan käyttämällä useita farmakokineettisiä (PK) ja farmakodynaamisia (PD) arviointeja, mukaan lukien trans-kanelihapon (tCA) mittaus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä 18 vuotta tai vanhempi, jolla on:

    1. PKU:n kliininen diagnoosi ja
    2. Keskimääräinen veren fenyylialaniinitaso ≥ 600 µmol/L perustuen kahteen arvioon enintään 3 viikon välein 6 kuukauden aikana ennen päivää 0 (käytettävissä olevien tietojen mukaan)
  2. Vakaa ruokavalio, mukaan lukien lääkevalmiste
  3. Hänen on oltava mies tai nainen, joka ei ole hedelmällisessä iässä ja suostuu käyttämään asianmukaista ehkäisyä koko tutkimukseen osallistumisen ajan ja vuoden ajan sen jälkeen.
  4. Riittävä elinten toiminta
  5. Negatiivinen vasta-ainetunnistus tyypistä ja näytöstä, eikä kliinisestä hemolyysistä ole näyttöä

Poissulkemiskriteerit

  1. Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimushoidon komponentille
  2. Aikaisempi Pegaliase-hoito
  3. Sapropteriinidihydrokloridin aloitus 3 viikon kuluessa tutkimusannoksesta
  4. Tutkimusaineen käyttö 28 päivän kuluessa tutkimusannoksesta
  5. Samanaikainen osallistuminen interventiotutkimukseen, joka sisältää jatkuvaa hoitoa, mukaan lukien lumelääkettä.
  6. Infektiot, jotka vaativat antimikrobista hoitoa 7 päivän sisällä tutkimusannoksesta
  7. Krooniset infektiot, kuten HIV, hepatiitti B tai hoitamaton hepatiitti C
  8. Tilat, jotka voivat muuttaa punasolujen eloonjäämistä (esim. autoimmuunisairaudet, pernan poisto jne.)
  9. Raskaana oleva tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RTX-134
Kasvavat annokset RTX-134:ää annetaan suonensisäisenä infuusiona kerran
Lääke: RTX-134
RTX-134 on AvPAL:ia sisältävä soluterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida RTX-134:n turvallisuutta ja siedettävyyttä hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien esiintymistiheydellä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Annoksen korreloimiseksi seerumin fenyylialaniinipitoisuuden prosentuaaliseen laskuun verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Alustavan annoksen määrittäminen seerumin fenyylialaniinin < 600 µmol/L saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Alustavan annoksen määrittäminen seerumin fenyylialaniinitason < 360 µmol/L saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Arvioida RTX-134:n farmakokinetiikka mitattuna AvPalia ilmentävien punasolujen, AvPAL-proteiinin punasoluissa ja seerumissa sekä AvPAL-entsymaattisen aktiivisuuden perusteella.
Aikaikkuna: Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen
Lähtötaso 28 päivään viimeisen RTX-134:n havaitsemisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rubius Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 8. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTX-134-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RTX-134

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa