Безопасность и переносимость RTX-134 у взрослых с фенилкетонурией
7 декабря 2022 г. обновлено: Rubius Therapeutics
Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики однократной дозы RTX-134 у взрослых с фенилкетонурией, фаза 1b
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость RTX-134 у взрослых пациентов с фенилкетонурией.
Обзор исследования
Подробное описание
Это первое клиническое испытание фазы 1b с участием взрослых пациентов с фенилкетонурией.
Основной целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости RTX-134 после однократного внутривенного введения.
RTX-134 состоит из аллогенных эритроцитов человека, экспрессирующих внутри клетки ген AvPAL (фенилаланин-аммиачная лиаза Anabaena variabilis).
Испытание предназначено для определения предварительной дозы и информирования о графике дозирования, который считается безопасным, переносимым и потенциально эффективным.
Запланированы четыре уровня доз, могут быть изучены дополнительные уровни доз.
После введения субъекты будут находиться под наблюдением до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134.
Обнаружение RTX-134 будет оцениваться с использованием множественных фармакокинетических (ФК) и фармакодинамических (ФД) оценок, включая измерение транскоричной кислоты (tCA).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения
Возраст 18 лет и старше с:
- Клинический диагноз ФКУ и
- Средний уровень фенилаланина в крови ≥ 600 мкмоль/л на основе 2 оценок с интервалом до 3 недель в течение 6-месячного периода до дня 0 (согласно имеющимся данным)
- Стабильная диета, в том числе лечебная смесь
- Должен быть мужчиной или женщиной, не способной к деторождению, и согласиться использовать адекватную контрацепцию на протяжении всего и в течение одного года после участия в исследовании.
- Адекватная функция органов
- Отрицательное обнаружение антител по типу и скринингу и отсутствие признаков клинического гемолиза
Критерий исключения
- Известная гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого препарата.
- Предшествующее лечение Пегалиазой
- Начало приема сапроптерина дигидрохлорида в течение 3 недель после начала исследования
- Использование исследуемого агента в течение 28 дней после приема исследуемой дозы
- Одновременное участие в интервенционном исследовании, включающем продолжающееся лечение, включая плацебо.
- Инфекции, требующие антимикробного лечения в течение 7 дней после приема исследуемой дозы
- Хронические инфекции, такие как ВИЧ, гепатит В или нелеченый гепатит С.
- Состояния, которые могут повлиять на выживаемость эритроцитов (например, аутоиммунные заболевания, спленэктомия и т. д.)
- Беременные или кормящие грудью
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: РТХ-134
Возрастающие дозы RTX-134 будут вводиться внутривенно однократно.
|
RTX-134 представляет собой клеточную терапию, содержащую AvPAL.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость RTX-134 по частоте возникающих при лечении нежелательных явлений.
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
|
Соотнести дозу с процентным снижением уровня фенилаланина в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
|
Для определения предварительной дозы для достижения уровня фенилаланина в сыворотке крови < 600 мкмоль/л.
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
|
Определить предварительную дозу для достижения уровня фенилаланина в сыворотке < 360 мкмоль/л.
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
|
Оценить фармакокинетику RTX-134, измеренную по наличию экспрессирующих AvPal эритроцитов, белка AvPAL в эритроцитах и сыворотке и ферментативной активности AvPAL.
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
Исходный уровень до 28 дней после последнего обнаружения RTX-134
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 января 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 октября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
8 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 декабря 2022 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Фенилкетонурия
Другие идентификационные номера исследования
- RTX-134-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .