낫적혈구 호흡기 합병증에 대한 일일 비타민 D (ViDAS-2)
2024년 3월 26일 업데이트: Gary M Brittenham, MD
이 연구는 매일 경구용 비타민 D 보충이 낫적혈구병을 앓고 있는 소아 및 청소년의 호흡기 또는 폐 합병증의 위험을 줄일 수 있는지 여부에 대한 질문에 답하는 것을 목표로 합니다. 호흡기 문제는 낫적혈구병에서 질병과 사망의 주요 원인입니다. 연구자들은 겸상적혈구병을 앓고 있는 소아 및 청소년에서 매일 경구 비타민 D3를 월 단위 경구 비타민 D와 비교하여 순환 비타민 D3를 빠르게 증가시키고 보충 첫 해 내에 호흡기 합병증의 비율을 50% 이상 줄일 것이라는 가설을 세웠습니다.
이 연구는 FDA 희귀 제품 개발국(OOPD)의 자금 지원을 받았습니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
이것은 매일 경구용 비타민 D3(3,333 IU/d)와 월간 볼루스 경구 비타민 D3의 겸상적혈구 질환에서 호흡기 사건의 비율을 감소시키는 효능을 비교하는 2년 통제, 이중 맹검, 무작위 2상 임상 시험입니다. (100,000 IU/mo) 대조군으로. 임상 시험의 과학적 전제는 모 화합물인 비타민 D3의 순환 농도가 보충제의 항감염 및 면역 조절 효과의 주요 결정 요인이라는 것입니다.
적격 참가자는 초기에 혈중 비타민 D 수치를 결정하기 위해 선별 검사를 받게 됩니다. 25-하이드록시비타민 D 수치가 5~60ng/mL인 사람은 우연히 24개월 동안 두 그룹 중 하나에 배정됩니다. 참가자는 매월 검사를 받고 연구 치료의 부작용을 모니터링하기 위해 주기적인 혈액 및 소변 검사를 받게 됩니다. 절차를 협조하고 이해할 수 있는 5세 이상의 어린이는 기준선과 24개월에 폐 기능 검사를 받습니다. 매달 비타민 D를 복용하면 폐 감염, 천식 및 급성 흉부 증후군이 감소한다는 것을 보여줌으로써 낫적혈구병을 앓고 있는 어린이와 청소년의 질병과 사망을 줄이는 방법으로 이 간단하고 저렴한 치료법을 확립하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 겸상 적혈구 질환 진단(Hb SS, Hb SC, Hb S-베타-지중해빈혈)
- 3-20세 연령
제외 기준:
- 환자가 서면 동의서를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없는 경우(및 해당되는 경우 동의)
- 임상 시험의 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 환자
- 다른 임상시험 참여
- 구루병의 현재 진단
- 고칼슘혈증의 병력 또는 원발성 부갑상샘기능항진증, 악성 종양, 유육종증, 결핵, 육아종성 질환, 가족성 저칼슘뇨성 고칼슘혈증을 포함한 고칼슘혈증과 관련된 모든 의학적 상태의 진단 병력
- 흡입용 스테로이드를 제외한 코르티코스테로이드의 현재 사용
- 항경련제(페니토인, 페노바르비탈, 카르바마제핀)의 현재 사용
- 티아지드계 이뇨제 또는 탄산리튬 요법
- 알려진 간 또는 신장 질환
- 연구 시작 전 3개월 이내에 약물 또는 용량의 변화로 정의된 바와 같이 약물의 안정적인 용량이 아닌 낫적혈구병의 폐 합병증에 대한 약물을 복용하는 환자
- 만성적혈구수혈요법을 받고 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 매일 구강 비타민 D3
경구 비타민 D3, 3,333 IU
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경구용 비타민 D3, 3,333IU를 매일 투여합니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 월간 볼루스 구강 비타민 D3
볼루스 경구 비타민 D3, 100,000 IU
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Bolus 경구 비타민 D3, 100,000 IU가 매월 투여됩니다.
다른 이름들:
비타민 D3의 월 1회 경구 볼루스를 받도록 무작위로 배정된 참가자는 그 달의 다른 모든 날에 위약을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호흡기 사건의 비율
기간: 24개월까지 상영
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호흡기 사건의 연간 비율은 검증된 설문지를 사용하여 확인된 바와 같이 호흡기 감염, 천식 악화 및 급성 흉부 증후군의 합으로 계산됩니다.
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24개월까지 상영
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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강제폐활량(FVC)의 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 강제 폐활량(FVC, % 예측) 변경
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기준선 및 24개월
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1초간 강제 호기량의 변화(FEV1)
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 1초간 강제 호기량의 변화(FEV1; % 예측).
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기준선 및 24개월
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1초간 강제 호기량 변화(FEV1)/강제 폐활량 비율
기간: 기준선 및 24개월
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1초간 강제 호기량의 변화(FEV1; 예측 %)/기준선에서 예측된 강제 폐활량(FVC) [FEV1/FVC] %.
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기준선 및 24개월
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폐활량 25%-75%에서 강제 호기 흐름의 변화(FEF25-75)
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 예측된 25%-75% 폐활량(FEF25-75) %에서 강제 호기 흐름의 변화.
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기준선 및 24개월
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총 폐활량(TLC)에 대한 잔기 폐용적(RV)의 비율 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 총 폐활량(RV/TLC)에 대한 잔기 폐용적(RV) 비율의 백분율 변화.
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기준선 및 24개월
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일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 일산화탄소에 대한 폐의 확산 용량(DLCO; 예측된 %)의 변화
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기준선 및 24개월
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호기된 산화질소(FENO)의 분수 농도 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 10억분의 1(ppb) 단위로 호기된 산화질소(FENO)의 분수 농도 변화
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기준선 및 24개월
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최대 흡기압(MIP)의 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 최대 흡기압(MIP; cm H2O)의 변화
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기준선 및 24개월
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최대호기압(MEP)의 변화
기간: 기준선 및 24개월
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기준선에서 최대 호기압(MEP; cm H2O)의 변화
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기준선 및 24개월
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인터루킨 2(IL 2) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈청 인터루킨 2 농도(IL 2; pg/mL )의 변화
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24개월까지 기준선
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인터루킨 4(IL 4) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈청 인터루킨 4 농도(IL 4; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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인터루킨 5(IL 5) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈청 인터루킨 5 농도(IL 5; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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인터루킨 13(IL 13) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈청 인터루킨 13 농도(IL 13; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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인터페론 감마(IFN 감마)의 변화. 집중
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈청 인터페론 감마 농도(IFN 감마; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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인터루킨 10(IL 10) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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베이스라인 대비 혈청 인터루킨 10 농도의 변화(Iinterleukin 10; pg/mL )
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24개월까지 기준선
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변형 성장 인자 베타(TGF 베타)의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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베이스라인 대비 혈청 형질전환 성장 인자 베타(TGF 베타; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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혈중 헤모글로빈 농도의 변화(Hb)
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈액 헤모글로빈 농도(Hb; g/dL)의 변화
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24개월까지 기준선
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혈소판 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 혈소판 농도(혈소판/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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혈청 C 반응성 단백질(CRP)의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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베이스라인 대비 혈청 C 반응성 단백질(CRP; mg/L)의 변화
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24개월까지 기준선
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인터루킨 1알파(IL 1alpha) 농도 변화
기간: 24개월까지 기준선
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베이스라인 대비 혈청 인터루킨 1알파(IL 1알파; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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인터루킨 1베타(IL 1베타) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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베이스라인 대비 혈청 인터루킨 1베타(IL 1베타; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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종양 괴사 인자 알파(TNF 알파) 농도의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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베이스라인 대비 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF 알파; pg/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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유형 I 콜라겐(CTX)의 C-말단 텔로펩티드의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선으로부터 유형 I 콜라겐의 혈청 C-말단 텔로펩티드(CTX; ng/mL)의 변화
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24개월까지 기준선
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I형 프로콜라겐(P1NP)의 온전한 N-말단 프로펩티드의 변화
기간: 24개월까지 기준선
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기준선에서 유형 I 프로콜라겐의 혈청 온전한 N-말단 프로펩티드(P1NP; μg/L)의 변화.=
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24개월까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
- 수석 연구원: Margaret T Lee, MD, Columbia University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 15일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAAS0396
- R01FD006372 (미국 FDA 승인/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .