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Vitamine D quotidienne pour les complications respiratoires drépanocytaires (ViDAS-2)

26 mars 2024 mis à jour par: Gary M Brittenham, MD

Cette étude vise à répondre à la question de savoir si une supplémentation orale quotidienne en vitamine D peut réduire le risque de complications respiratoires ou pulmonaires chez les enfants et les adolescents atteints de drépanocytose. Les problèmes respiratoires sont les principales causes de maladie et de décès dans la drépanocytose. Les chercheurs émettent l'hypothèse que la vitamine D3 orale quotidienne, par rapport à la vitamine D orale mensuelle, augmentera rapidement la vitamine D3 circulante et réduira le taux de complications respiratoires de 50 % ou plus au cours de la première année de supplémentation chez les enfants et les adolescents atteints de drépanocytose.

Cette étude est financée par l'Office of Orphan Products Development (OOPD) de la FDA.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de phase 2 contrôlé, en double aveugle et randomisé de 2 ans comparant l'efficacité pour réduire le taux d'événements respiratoires dans la drépanocytose de la vitamine D3 orale quotidienne (3 333 UI/j) avec un bolus mensuel de vitamine D3 orale, (100 000 UI/mois) comme contrôle. La prémisse scientifique de l'essai clinique est que les concentrations circulantes de vitamine D3, le composé parent, sont le principal déterminant des effets anti-infectieux et immunomodulateurs de la supplémentation.

Les participants éligibles seront initialement sélectionnés pour déterminer leur taux sanguin de vitamine D. Ceux dont les taux de 25-hydroxyvitamine D se situent entre 5 et 60 ng/mL seront assignés au hasard à l'un des deux bras pendant 24 mois. Les participants seront contrôlés tous les mois et subiront des analyses de sang et d'urine périodiques pour surveiller tout effet secondaire des traitements à l'étude. Les enfants de plus de 5 ans qui peuvent coopérer et comprendre la procédure subiront un test de la fonction pulmonaire au départ et à 24 mois. Montrer qu'une dose mensuelle de vitamine D réduit les infections pulmonaires, l'asthme et le syndrome thoracique aigu pourrait aider à établir ce traitement simple et peu coûteux comme moyen de réduire les maladies et les décès chez les enfants et les adolescents atteints de drépanocytose.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

69

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de la drépanocytose (Hb SS, Hb SC, Hb S-Bêta-thalassémie)
  2. Âge 3-20 ans

Critère d'exclusion:

  1. Patient refusant ou incapable de fournir un consentement éclairé écrit (et son assentiment, le cas échéant)
  2. Patient incapable ou refusant de se conformer aux exigences de l'essai clinique
  3. Participation à un autre essai clinique
  4. Diagnostic actuel du rachitisme
  5. Antécédents d'hypercalcémie ou diagnostic de toute condition médicale associée à l'hypercalcémie, y compris l'hyperparathyroïdie primaire, la malignité, la sarcoïdose, la tuberculose, la maladie granulomateuse, l'hypercalcémie hypocalciurique familiale
  6. Utilisation actuelle de corticostéroïdes, à l'exclusion des stéroïdes inhalés
  7. Utilisation actuelle d'anticonvulsivants (phénytoïne, phénobarbital, carbamazépine)
  8. Thérapie avec des diurétiques thiazidiques ou du carbonate de lithium
  9. Maladie hépatique ou rénale connue
  10. Patients prenant des médicaments pour les complications pulmonaires de la drépanocytose sans dose stable de médicaments, tels que définis par un changement de médicaments ou de doses dans les trois mois précédant l'entrée à l'étude
  11. Patients sous traitement chronique par transfusion de globules rouges

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vitamine D3 orale quotidienne
Vitamine D3 orale, 3 333 UI
Médicament: Vitamine D3 orale quotidienne, 3 333 UI
La vitamine D3 orale, 3 333 UI, sera administrée quotidiennement.
Autres noms:
  • Cholécalciférol pour administration orale
  • 10-secocholeta-5,7,10(19)-trien-3B-ol pour administration orale
Comparateur actif: Bolus mensuel oral de vitamine D3
Bolus oral de vitamine D3, 100 000 UI
Médicament: Bolus oral de vitamine D3, 100 000 UI
Un bolus oral de vitamine D3, 100 000 UI, sera administré mensuellement.
Autres noms:
  • Cholécalciférol pour administration orale
  • 10-secocholeta-5,7,10(19)-trien-3B-ol pour administration orale
Médicament: Comprimé oral placebo
Les participants randomisés pour recevoir un bolus oral mensuel de vitamine D3 recevront un placebo tous les autres jours du mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'événements respiratoires
Délai: Dépistage jusqu'au mois 24
Le taux annuel d'événements respiratoires sera calculé comme la somme de l'infection respiratoire, de l'exacerbation de l'asthme et du syndrome thoracique aigu, tel que déterminé par l'utilisation d'un questionnaire validé.
Dépistage jusqu'au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la capacité vitale forcée (CVF)
Délai: Ligne de base et mois 24
Modification de la capacité vitale forcée (CVF ; % prévu) par rapport à la ligne de base
Ligne de base et mois 24
Modification du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: Ligne de base et mois 24
Modification du volume expiratoire forcé en 1 seconde (VEMS ; % prévu) par rapport à la ligne de base.
Ligne de base et mois 24
Variation du rapport Volume Expiratoire Forcé en 1 seconde (FEV1)/Capacité Vitale Forcée
Délai: Ligne de base et mois 24
Changement du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1 ; % prévu)/Capacité vitale forcée (FVC) [FEV1/FVC] % prévu par rapport à la ligne de base.
Ligne de base et mois 24
Modification du débit expiratoire forcé à une capacité vitale de 25 % à 75 % (FEF25-75)
Délai: Ligne de base et mois 24
Changement du débit expiratoire forcé à 25 %-75 % de la capacité vitale (FEF25-75) % prévu par rapport à la ligne de base.
Ligne de base et mois 24
Modification du rapport entre le volume pulmonaire résiduel (VR) et la capacité pulmonaire totale (TLC)
Délai: Ligne de base et mois 24
Changement en pourcentage du rapport entre le volume pulmonaire résiduel (RV) et la capacité pulmonaire totale (RV/TLC) par rapport à la ligne de base.
Ligne de base et mois 24
Modification de la capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone (DLCO)
Délai: Ligne de base et mois 24
Changement de la capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone (DLCO ; % prévu) par rapport à la ligne de base
Ligne de base et mois 24
Modification de la concentration fractionnaire d'oxyde nitrique expiré (FENO)
Délai: Ligne de base et mois 24
Changement de la concentration fractionnaire d'oxyde nitrique expiré (FENO) en parties par milliard (ppb) par rapport à la ligne de base
Ligne de base et mois 24
Modification de la pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: Ligne de base et mois 24
Modification de la pression inspiratoire maximale (MIP ; cm H2O) par rapport à la ligne de base
Ligne de base et mois 24
Modification de la pression expiratoire maximale (MEP)
Délai: Ligne de base et mois 24
Modification de la pression expiratoire maximale (MEP ; cm H2O) par rapport à la ligne de base
Ligne de base et mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 2 (IL 2)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration sérique d'interleukine 2 (IL 2 ; pg/mL ) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 4 (IL 4)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration sérique d'interleukine 4 (IL 4 ; pg/mL ) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 5 (IL 5)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration sérique d'interleukine 5 (IL 5 ; pg/mL ) par rapport à la valeur initiale
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 13 (IL 13)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration sérique d'interleukine 13 (IL 13 ; pg/mL ) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de l'interféron gamma (IFN gamma). concentration
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration sérique d'interféron gamma (IFN gamma ; pg/mL ) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 10 (IL 10)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration sérique d'interleukine 10 (Iinterleukine 10 ; pg/mL ) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification du facteur de croissance transformant bêta (TGF bêta)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification du taux sérique du facteur de croissance transformant bêta (TGF bêta ; pg/mL ) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'hémoglobine dans le sang (Hb)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'hémoglobine dans le sang (Hb ; g/dL) par rapport à la valeur initiale
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration des plaquettes sanguines
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration de plaquettes sanguines (plaquettes/mL) par rapport à la ligne de base
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la protéine C-réactive sérique (CRP)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la protéine C-réactive sérique (CRP ; mg/L) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 1alpha (IL 1alpha)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de l'interleukine 1alpha sérique (IL 1alpha ; pg/mL) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration d'interleukine 1bêta (IL 1bêta)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification de l'interleukine 1bêta sérique (IL 1bêta ; pg/mL) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification de la concentration du facteur de nécrose tumorale alpha (TNF alpha)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification du facteur sérique de nécrose tumorale alpha (TNF alpha ; pg/mL) par rapport à la valeur initiale
Baseline jusqu'au mois 24
Modification des télopeptides C-terminaux du collagène de type I (CTX)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification des télopeptides sériques C-terminaux du collagène de type I (CTX ; ng/mL) par rapport au départ
Baseline jusqu'au mois 24
Modification du propeptide N-terminal intact du procollagène de type I (P1NP)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Modification du propeptide N-terminal intact sérique du procollagène de type I (P1NP ; µg/L) par rapport au départ.=
Baseline jusqu'au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gary M Brittenham, MD

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
  • Chercheur principal: Margaret T Lee, MD, Columbia University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2019

Première publication (Réel)

20 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAS0396
  • R01FD006372 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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