Vitamina D diaria para las complicaciones respiratorias de células falciformes (ViDAS-2)
Este estudio tiene como objetivo responder a la pregunta de si la suplementación oral diaria con vitamina D puede reducir el riesgo de complicaciones respiratorias o pulmonares en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes. Los problemas respiratorios son las principales causas de enfermedad y de muerte en la enfermedad de células falciformes. Los investigadores plantean la hipótesis de que la vitamina D3 oral diaria, en comparación con la vitamina D oral mensual, aumentará rápidamente la vitamina D3 circulante y reducirá la tasa de complicaciones respiratorias en un 50 % o más durante el primer año de suplementación en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes.
Este estudio está financiado por la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) de la FDA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades pulmonares
- Trastornos Nutricionales
- Deficiencia de vitamina D
- Asma
- Anemia drepanocítica
- Anemia de células falciformes
- Anemia Hemolítica Congénita
- Síndrome torácico agudo
- Enfermedades por deficiencia de vitamina
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado de 2 años que compara la eficacia en la reducción de la tasa de eventos respiratorios en la enfermedad de células falciformes de vitamina D3 oral diaria (3,333 UI/d) con vitamina D3 oral en bolo mensual, (100.000 UI/mes) como control. La premisa científica del ensayo clínico es que las concentraciones circulantes de vitamina D3, el compuesto original, son el principal determinante de los efectos antiinfecciosos e inmunomoduladores de la suplementación.
Los participantes elegibles serán evaluados inicialmente para determinar sus niveles de vitamina D en la sangre. Aquellos con niveles de 25-hidroxivitamina D entre 5 y 60 ng/mL serán asignados al azar a uno de los dos brazos durante 24 meses. Se controlará a los participantes todos los meses y se les realizarán análisis de sangre y orina periódicos para controlar cualquier efecto secundario de los tratamientos del estudio. A los niños mayores de 5 años que puedan cooperar y comprender el procedimiento se les realizará una prueba de función pulmonar al inicio y a los 24 meses. Demostrar que una dosis mensual de vitamina D reduce las infecciones pulmonares, el asma y el síndrome torácico agudo podría ayudar a establecer este tratamiento simple y de bajo costo como una forma de disminuir la enfermedad y las muertes en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (Hb SS, Hb SC, Hb S-Beta-talasemia)
- Edad 3-20 años
Criterio de exclusión:
- Paciente que no quiere o no puede dar su consentimiento informado por escrito (y asentimiento, si corresponde)
- Paciente incapaz o no dispuesto a cumplir con los requisitos del ensayo clínico
- Participación en otro ensayo clínico
- Diagnóstico actual de raquitismo
- Historial de hipercalcemia o diagnóstico de cualquier condición médica asociada con hipercalcemia, incluyendo hiperparatiroidismo primario, malignidad, sarcoidosis, tuberculosis, enfermedad granulomatosa, hipercalcemia hipocalciúrica familiar
- Uso actual de corticosteroides, excluyendo esteroides inhalados
- Uso actual de anticonvulsivos (fenitoína, fenobarbital, carbamazepina)
- Terapia con diuréticos tiazídicos o carbonato de litio
- Enfermedad hepática o renal conocida
- Pacientes que toman medicamentos para las complicaciones pulmonares de la enfermedad de células falciformes que no reciben una dosis estable de medicamentos, según lo definido por un cambio en los medicamentos o las dosis dentro de los tres meses anteriores al ingreso al estudio.
- Pacientes en terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vitamina D3 oral diaria
Vitamina D3 oral, 3333 UI
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Se administrará diariamente vitamina D3 oral, 3.333 UI.
Otros nombres:
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Comparador activo: Bolo mensual de vitamina D3 oral
Bolo oral de vitamina D3, 100.000 UI
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Los participantes asignados al azar para recibir un bolo oral mensual de vitamina D3 recibirán un placebo todos los demás días del mes.
La vitamina D3 oral, 100,000 UI, se administrará mensualmente.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anual de eventos respiratorios
Periodo de tiempo: Mes 12, mes 24
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Los eventos respiratorios se calcularán como la suma de la infección respiratoria, la exacerbación del asma y el síndrome de tórax agudo, tal como se determina mediante el uso de un cuestionario validado.
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Mes 12, mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Capacidad vital forzada media ( % predicho)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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Esto es para medir la capacidad vital forzada (FVC; % predicha) al inicio y en el mes 24. La capacidad vital forzada (FVC) es una medida clave de la función pulmonar que indica el volumen total de aire que una persona puede exhalar con fuerza después de respirar profundamente. Se calcula utilizando espirometría, que evalúa la capacidad pulmonar y ayuda a diagnosticar afecciones respiratorias. FVC predicho: el FVC se compara con los valores predichos basados en la edad, la altura y el sexo para determinar si está dentro del rango normal (80% o más de predichos). Interpretación: Un FVC bajo puede indicar obstrucción (por ejemplo, asma o EPOC), mientras que un FVC alto puede sugerir restricción en la función pulmonar. Medición de línea de base: es esencial establecer un FVC de referencia para monitorear los cambios a lo largo del tiempo y evaluar la efectividad de los tratamientos. Para una interpretación precisa, es crucial comparar los resultados de FVC con otras mediciones, como FEV1, para identificar la presencia de enfermedad pulmonar obstructiva o restrictiva. |
Línea de base, mes 24
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Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1; % predicho) al inicio y en el mes 24.
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Línea de base, mes 24
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Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)/relación de capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1; % predicho)/Capacidad vital forzada (FVC) [FEV1/FVC] % predicho al inicio y el mes 24
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Línea de base, mes 24
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Flujo espiratorio forzado a una capacidad vital 25% -75% (FEF25-75,% predicho)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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Flujo espiratorio forzado al 25% -75% de capacidad vital (FEF25-75)% predicho al inicio y el mes 24.
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Línea de base, mes 24
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Relación del volumen pulmonar residual (RV) a la capacidad pulmonar total (TLC)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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Relación del volumen pulmonar residual (RV) hasta la capacidad pulmonar total (RV/TLC) al inicio y el mes 24.
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Línea de base, mes 24
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Capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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Capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO; % predicho) al inicio y el mes 24
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Línea de base, mes 24
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Recuento de neutrófilos
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12, mes 24
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El recuento de neutrófilos de sangre en porcentaje al inicio, mes 12 y mes 24
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Línea de base, mes 12, mes 24
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Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12, mes 24
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Conteo de plaquetas de sangre (plaquetas*10^3/ por μL) al inicio, mes 12 y mes 24
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Línea de base, mes 12, mes 24
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Proteína C reactiva sérica (PCR)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12, mes 24
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Proteína C reactiva sérica (CRP; Mg/L) al inicio, mes 12 y mes 24
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Línea de base, mes 12, mes 24
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la concentración fraccional de óxido nítrico exhalado (FENO)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Cambio en la concentración fraccional de óxido nítrico exhalado (FENO) en partes por billón (ppb) desde la línea de base
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Línea de base y mes 24
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Cambio en la presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Cambio en la presión inspiratoria máxima (MIP; cm H2O) desde el valor inicial
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Línea de base y mes 24
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Cambio en la Presión Espiratoria Máxima (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Cambio en la presión espiratoria máxima (MEP; cm H2O) desde el inicio
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Línea de base y mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 2 (IL 2)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración sérica de interleucina 2 (IL 2; pg/ml) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 4 (IL 4)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración sérica de interleucina 4 (IL 4; pg/ml) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 5 (IL 5)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración sérica de interleucina 5 (IL 5; pg/ml) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 13 (IL 13)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración sérica de interleucina 13 (IL 13; pg/ml) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en el interferón gamma (IFN gamma). concentración
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración sérica de interferón gamma (IFN gamma; pg/ml) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 10 (IL 10)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración sérica de interleucina 10 (Iinterleucina 10; pg/ml) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en el factor de crecimiento transformante beta (TGF beta)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en el factor de crecimiento transformante beta sérico (TGF beta; pg/mL) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 1 alfa (IL 1 alfa)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la interleucina sérica 1 alfa (IL 1 alfa; pg/mL) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración de interleucina 1beta (IL 1beta)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la interleucina sérica 1beta (IL 1beta; pg/mL) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en la concentración del factor de necrosis tumoral alfa (TNF alfa)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en el factor de necrosis tumoral alfa sérico (TNF alfa; pg/mL) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en los telopéptidos C-terminales del colágeno tipo I (CTX)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en los telopéptidos séricos C-terminales de colágeno tipo I (CTX; ng/mL) desde el inicio
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en el propéptido N-terminal intacto del procolágeno tipo I (P1NP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Cambio en el propéptido N-terminal intacto en suero del procolágeno tipo I (P1NP; µg/L) desde el inicio.=
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Línea de base hasta el mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Margaret T Lee, MD, Columbia University
- Silla de estudio: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infecciones
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Hipersensibilidad Respiratoria
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Enfermedades pulmonares
- Asma
- Anemia de células falciformes
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Deficiencia de vitamina D
- Trastornos Nutricionales
- Trastornos de la respiración
- Síndrome torácico agudo
- Avitaminosis
- Anemia Hemolítica Congénita
- Terapéutica
- Lípidos
- Rutas de administración de drogas
- Terapia con drogas
- Compuestos policíclicos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Cholestenes
- Colestanos
- Esteroles
- Vitamina D
- Subesteroides
- Lípidos de membrana
- Colecalciferol
- Administración, oral
Otros números de identificación del estudio
- AAAS0396
- R01FD006372 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .