Ежедневный прием витамина D при серповидно-клеточных респираторных осложнениях (ViDAS-2)
Это исследование направлено на то, чтобы ответить на вопрос, может ли ежедневный пероральный прием витамина D снизить риск респираторных или легочных осложнений у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией. Заболевания органов дыхания являются основной причиной заболеваемости и смерти при серповидно-клеточной анемии. Исследователи предполагают, что ежедневный пероральный прием витамина D3 по сравнению с ежемесячным пероральным приемом витамина D будет быстро увеличивать циркулирующий витамин D3 и снижать частоту респираторных осложнений на 50% и более в течение первого года приема добавок у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией.
Это исследование финансируется Управлением FDA по разработке продуктов для редких животных (OOPD).
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Это двухлетнее контролируемое двойное слепое рандомизированное клиническое исследование фазы 2, в котором сравнивается эффективность в снижении частоты респираторных событий при серповидно-клеточной анемии ежедневного перорального приема витамина D3 (3333 МЕ/сут) с ежемесячным болюсным пероральным приемом витамина D3. (100 000 МЕ/мес) в качестве контроля. Научная предпосылка клинического испытания заключается в том, что циркулирующие концентрации витамина D3, исходного соединения, являются основным фактором, определяющим противоинфекционное и иммуномодулирующее действие добавок.
Приемлемые участники будут первоначально проверены, чтобы определить их уровни витамина D в крови. Пациенты с уровнем 25-гидроксивитамина D от 5 до 60 нг/мл будут случайным образом распределены в одну из двух групп на 24 месяца. Участники будут проверяться каждый месяц и будут периодически сдавать анализы крови и мочи для контроля любых побочных эффектов исследуемого лечения. Детям старше 5 лет, которые могут сотрудничать и понимать процедуру, будет проведен тест функции легких на исходном уровне и через 24 месяца. Показ того, что ежемесячная доза витамина D снижает легочные инфекции, астму и острый грудной синдром, может помочь установить это простое и недорогое лечение как способ снизить заболеваемость и смертность у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагностика серповидно-клеточной анемии (Hb SS, Hb SC, Hb S-бета-талассемия)
- Возраст 3-20 лет
Критерий исключения:
- Пациент не желает или не может предоставить письменное информированное согласие (и согласие, если применимо)
- Пациент не может или не желает соблюдать требования клинического исследования
- Участие в другом клиническом исследовании
- Текущий диагноз рахита
- Гиперкальциемия в анамнезе или диагноз любого заболевания, связанного с гиперкальциемией, включая первичный гиперпаратиреоз, злокачественные новообразования, саркоидоз, туберкулез, гранулематозную болезнь, семейную гипокальциурическую гиперкальциемию
- Текущее использование кортикостероидов, за исключением ингаляционных стероидов
- Текущее использование противосудорожных препаратов (фенитоин, фенобарбитал, карбамазепин)
- Терапия тиазидными диуретиками или карбонатом лития
- Известное заболевание печени или почек
- Пациенты, принимающие лекарства от легочных осложнений серповидно-клеточной анемии, не получающие стабильную дозу лекарств, что определяется изменением лекарств или доз в течение трех месяцев до включения в исследование.
- Пациенты, получающие хроническую трансфузионную терапию эритроцитами
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ежедневный пероральный прием витамина D3
Пероральный витамин D3, 3333 МЕ
|
Пероральный витамин D3, 3333 МЕ, будет вводиться ежедневно.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Ежемесячный пероральный болюс витамина D3
Болюсный пероральный витамин D3, 100 000 МЕ
|
Участники, рандомизированные для получения один раз в месяц перорального болюса витамина D3, будут получать плацебо во все остальные дни месяца.
Оральный витамин D3, 100 000 МЕ, будет проводиться ежемесячно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовой уровень респираторных мероприятий
Временное ограничение: 12 месяц, 24 месяца
|
Респираторные события будут рассчитаны как сумма дыхательной инфекции, обострения астмы и острой грудной клетки, как это установлено с помощью подтвержденной анкеты.
|
12 месяц, 24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средняя вынужденная жизненно важная емкость (прогнозируется FVC %)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
|
Это должно измерить принудительную жизненно важную емкость (FVC; % прогнозируется) на исходном уровне и в месяц 24. Принудительная жизненно важная емкость (FVC) является ключевой мерой функции легких, которая указывает на общий объем воздуха, который человек может насильственно выдохнуть после глубокого вдох. Он рассчитывается с использованием спирометрии, которая оценивает способность легких и помогает диагностировать условия дыхания. Прогнозируемый FVC: FVC сравнивается с прогнозируемыми значениями, основанными на возрасте, росте и полу, чтобы определить, находится ли он в пределах нормального диапазона (80% или более прогнозируемых). Интерпретация: низкий FVC может указывать на обструкцию (например, астму или ХОБЛ), в то время как высокий FVC может указывать на ограничение в функции легких. Базовое измерение: важно установить базовый FVC для мониторинга изменений с течением времени и оценить эффективность лечения. Для точной интерпретации крайне важно сравнить результаты FVC с другими измерениями, такими как FEV1, для определения наличия обструктивных или ограничительных заболеваний легких. |
Базовая линия, 24 месяца
|
|
Объем принудительного выдоха за 1 секунду (FEV1)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
|
Принудительный объем выдоха за 1 секунду (FEV1; % прогнозируется) на исходном уровне и в месяц 24.
|
Базовая линия, 24 месяца
|
|
Объем принудительного выдоха за 1 секунду (FEV1)/принудительное соотношение жизненно важной емкости
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
|
Объем принудительного выдоха за 1 секунду (FEV1; % прогнозируется)/принудительная жизненно важная емкость (FVC) [FEV1/FVC] % прогнозируется на исходном уровне и 24 месяца 24
|
Базовая линия, 24 месяца
|
|
Принудительный поток выдоха в 25-75% жизненно важной емкости (FEF25-75,% прогнозируется)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
|
Принудительный поток выдоха при 25-75% жизненно важной пропускной способности (FEF25-75)% прогнозируется на исходном уровне и 24 месяца.
|
Базовая линия, 24 месяца
|
|
Соотношение остаточного объема легких (RV) к общей пропускной способности легких (TLC)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
|
Соотношение остаточного объема легких (RV) к общей пропускной способности легких (RV/TLC) на исходном уровне и 24 месяца.
|
Базовая линия, 24 месяца
|
|
Диффузирующая способность легких для окиси углерода (DLCO)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
|
Диффузирующая способность легких для окиси углерода (DLCO; % прогнозируется) на исходном уровне и месяце 24
|
Базовая линия, 24 месяца
|
|
Подсчет нейтрофилов
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца
|
Подсчет нейтрофилов крови в процентах на исходном уровне, 12 и месяц 24
|
Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца
|
|
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца
|
Количество тромбоцитов крови (тромбоциты*10^3/ за мкл) на исходном уровне, 12 и месяц 24
|
Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца
|
|
Сывороточный С-реактивный белок (CRP)
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца
|
Сывороточный С-реактивный белок (СРП; мг/л) на исходном уровне, 12 и месяц 24
|
Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение фракционной концентрации оксида азота в выдыхаемом воздухе (FENO)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение фракционной концентрации оксида азота в выдыхаемом воздухе (FENO) в частях на миллиард (ppb) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение максимального давления вдоха (MIP)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение максимального давления вдоха (MIP; см H2O) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение максимального давления выдоха (МВД)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение максимального давления выдоха (МВД; см H2O) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 2 (ИЛ 2)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 2 в сыворотке (IL 2; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 4 (ИЛ 4)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 4 в сыворотке (IL 4; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 5 (ИЛ 5)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 5 в сыворотке (IL 5; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 13 (IL 13)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 13 в сыворотке (IL 13; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение гамма-интерферона (гамма-ИФН). концентрация
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации гамма-интерферона в сыворотке (γ-IFN; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 10 (ИЛ 10)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина-10 в сыворотке (интерлейкин-10; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение трансформирующего фактора роста бета (бета TGF)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение бета-трансформирующего фактора роста в сыворотке (бета-TGF; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина-1альфа (ИЛ-1альфа)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного интерлейкина-1альфа (ИЛ-1альфа; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 1бета (ИЛ 1бета)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного интерлейкина 1бета (ИЛ 1бета; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации фактора некроза опухоли альфа (ФНО-альфа)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного фактора некроза опухоли альфа (ФНО-альфа; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение С-концевых телопептидов коллагена I типа (CTX)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточных С-концевых телопептидов коллагена I типа (CTX; нг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение интактного N-концевого пропептида проколлагена I типа (P1NP)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение в сыворотке интактного N-концевого пропептида проколлагена I типа (P1NP; мкг/л) по сравнению с исходным уровнем.=
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Margaret T Lee, MD, Columbia University
- Учебный стул: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания иммунной системы
- Инфекции
- Бронхиальные заболевания
- Заболевания легких, обструктивные
- Респираторная гиперчувствительность
- Гиперчувствительность, немедленная
- Гиперчувствительность
- Гематологические заболевания
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Дефицитные заболевания
- Недоедание
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Гемики и лимфатические заболевания
- Легочные заболевания
- Астма
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Инфекции дыхательных путей
- Заболевания дыхательных путей
- Дефицит витамина D
- Расстройства питания
- Нарушения дыхания
- Острый грудной синдром
- Авитаминоз
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Терапия
- Липиды
- Маршруты Управления лекарств
- Лекарственная терапия
- Полициклические соединения
- Стероиды
- Соединения слитого кольца
- Холестен
- Холестаны
- Стеролы
- Витамин d
- Секостероиды
- Мембранные липиды
- Холекальциферол
- Администрация, устная
Другие идентификационные номера исследования
- AAAS0396
- R01FD006372 (Грант/контракт FDA США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .