Ежедневный прием витамина D при серповидно-клеточных респираторных осложнениях (ViDAS-2)
26 марта 2024 г. обновлено: Gary M Brittenham, MD
Это исследование направлено на то, чтобы ответить на вопрос, может ли ежедневный пероральный прием витамина D снизить риск респираторных или легочных осложнений у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией. Заболевания органов дыхания являются основной причиной заболеваемости и смерти при серповидно-клеточной анемии. Исследователи предполагают, что ежедневный пероральный прием витамина D3 по сравнению с ежемесячным пероральным приемом витамина D будет быстро увеличивать циркулирующий витамин D3 и снижать частоту респираторных осложнений на 50% и более в течение первого года приема добавок у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией.
Это исследование финансируется Управлением FDA по разработке продуктов для редких животных (OOPD).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
Это двухлетнее контролируемое двойное слепое рандомизированное клиническое исследование фазы 2, в котором сравнивается эффективность в снижении частоты респираторных событий при серповидно-клеточной анемии ежедневного перорального приема витамина D3 (3333 МЕ/сут) с ежемесячным болюсным пероральным приемом витамина D3. (100 000 МЕ/мес) в качестве контроля. Научная предпосылка клинического испытания заключается в том, что циркулирующие концентрации витамина D3, исходного соединения, являются основным фактором, определяющим противоинфекционное и иммуномодулирующее действие добавок.
Приемлемые участники будут первоначально проверены, чтобы определить их уровни витамина D в крови. Пациенты с уровнем 25-гидроксивитамина D от 5 до 60 нг/мл будут случайным образом распределены в одну из двух групп на 24 месяца. Участники будут проверяться каждый месяц и будут периодически сдавать анализы крови и мочи для контроля любых побочных эффектов исследуемого лечения. Детям старше 5 лет, которые могут сотрудничать и понимать процедуру, будет проведен тест функции легких на исходном уровне и через 24 месяца. Показ того, что ежемесячная доза витамина D снижает легочные инфекции, астму и острый грудной синдром, может помочь установить это простое и недорогое лечение как способ снизить заболеваемость и смертность у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
69
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 20 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика серповидно-клеточной анемии (Hb SS, Hb SC, Hb S-бета-талассемия)
- Возраст 3-20 лет
Критерий исключения:
- Пациент не желает или не может предоставить письменное информированное согласие (и согласие, если применимо)
- Пациент не может или не желает соблюдать требования клинического исследования
- Участие в другом клиническом исследовании
- Текущий диагноз рахита
- Гиперкальциемия в анамнезе или диагноз любого заболевания, связанного с гиперкальциемией, включая первичный гиперпаратиреоз, злокачественные новообразования, саркоидоз, туберкулез, гранулематозную болезнь, семейную гипокальциурическую гиперкальциемию
- Текущее использование кортикостероидов, за исключением ингаляционных стероидов
- Текущее использование противосудорожных препаратов (фенитоин, фенобарбитал, карбамазепин)
- Терапия тиазидными диуретиками или карбонатом лития
- Известное заболевание печени или почек
- Пациенты, принимающие лекарства от легочных осложнений серповидно-клеточной анемии, не получающие стабильную дозу лекарств, что определяется изменением лекарств или доз в течение трех месяцев до включения в исследование.
- Пациенты, получающие хроническую трансфузионную терапию эритроцитами
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ежедневный пероральный прием витамина D3
Пероральный витамин D3, 3333 МЕ
|
Пероральный витамин D3, 3333 МЕ, будет вводиться ежедневно.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Ежемесячный пероральный болюс витамина D3
Болюсный пероральный витамин D3, 100 000 МЕ
|
Болюсный пероральный витамин D3, 100 000 МЕ, будет вводиться ежемесячно.
Другие имена:
Участники, рандомизированные для получения один раз в месяц перорального болюса витамина D3, будут получать плацебо во все остальные дни месяца.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота респираторных событий
Временное ограничение: Скрининг до 24 мес.
|
Годовая частота респираторных заболеваний будет рассчитываться как сумма респираторных инфекций, обострений астмы и острого грудного синдрома, что определяется с помощью утвержденного вопросника.
|
Скрининг до 24 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ; % прогноза) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1; % от прогноза) по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение отношения объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) к форсированной жизненной емкости легких
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1; % от прогноза)/форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) [ОФВ1/ФЖЕЛ] % от прогноза от исходного уровня.
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение скорости форсированного выдоха при жизненной емкости легких 25-75% (FEF25-75)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение скорости форсированного выдоха при жизненной емкости легких 25-75% (FEF25-75) % от исходного уровня.
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение отношения остаточного объема легких (ОО) к общей емкости легких (ОЕЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение в процентах отношения остаточного объема легких (ОО) к общей емкости легких (ОО/ОЕЛ) по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение диффузионной способности легких по монооксиду углерода (DLCO)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение диффузионной способности легких для угарного газа (DLCO; % от прогноза) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение фракционной концентрации оксида азота в выдыхаемом воздухе (FENO)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение фракционной концентрации оксида азота в выдыхаемом воздухе (FENO) в частях на миллиард (ppb) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение максимального давления вдоха (MIP)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение максимального давления вдоха (MIP; см H2O) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение максимального давления выдоха (МВД)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
Изменение максимального давления выдоха (МВД; см H2O) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 2 (ИЛ 2)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 2 в сыворотке (IL 2; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 4 (ИЛ 4)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 4 в сыворотке (IL 4; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 5 (ИЛ 5)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 5 в сыворотке (IL 5; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 13 (IL 13)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина 13 в сыворотке (IL 13; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение гамма-интерферона (гамма-ИФН). концентрация
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации гамма-интерферона в сыворотке (γ-IFN; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 10 (ИЛ 10)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации интерлейкина-10 в сыворотке (интерлейкин-10; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение трансформирующего фактора роста бета (бета TGF)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение бета-трансформирующего фактора роста в сыворотке (бета-TGF; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации гемоглобина в крови (Hb)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации гемоглобина в крови (Hb; г/дл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации тромбоцитов в крови
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение концентрации тромбоцитов в крови (тромбоциты/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение сывороточного С-реактивного белка (СРБ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного С-реактивного белка (СРБ; мг/л) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина-1альфа (ИЛ-1альфа)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного интерлейкина-1альфа (ИЛ-1альфа; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации интерлейкина 1бета (ИЛ 1бета)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного интерлейкина 1бета (ИЛ 1бета; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение концентрации фактора некроза опухоли альфа (ФНО-альфа)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточного фактора некроза опухоли альфа (ФНО-альфа; пг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение С-концевых телопептидов коллагена I типа (CTX)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение сывороточных С-концевых телопептидов коллагена I типа (CTX; нг/мл) по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Изменение интактного N-концевого пропептида проколлагена I типа (P1NP)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Изменение в сыворотке интактного N-концевого пропептида проколлагена I типа (P1NP; мкг/л) по сравнению с исходным уровнем.=
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
- Главный следователь: Margaret T Lee, MD, Columbia University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 сентября 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
28 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Инфекции
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Авитаминоз
- Недоедание
- Гемоглобинопатии
- Легочные заболевания
- Дефицит витамина D
- Анемия
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Инфекции дыхательных путей
- Дефицит витамина А
- Расстройства питания
- Нарушения дыхания
- Заболевания дыхательных путей
- Дефицитные заболевания
- Острый грудной синдром
- Анемия, гемолитическая
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Микроэлементы
- Агенты сохранения плотности костей
- Кальций-регулирующие гормоны и агенты
- Хелатирующие агенты
- Секвестрирующие агенты
- Витамин Д
- Холекальциферол
- Витамины
- Эргокальциферолы
- Триентин
Другие идентификационные номера исследования
- AAAS0396
- R01FD006372 (Грант/контракт FDA США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .