Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dagligt D-vitamin for seglcelle respiratoriske komplikationer (ViDAS-2)

20. september 2025 opdateret af: Margaret T. Lee, Columbia University

Denne undersøgelse har til formål at besvare spørgsmålet, om dagligt oralt D-vitamintilskud kan reducere risikoen for luftvejs- eller lungekomplikationer hos børn og unge med seglcellesygdom. Luftvejsproblemer er de førende årsager til sygdom og død ved seglcellesygdom. Forskerne antager, at daglig oral vitamin D3 sammenlignet med månedlig oral vitamin D hurtigt vil øge cirkulerende vitamin D3 og reducere frekvensen af ​​respiratoriske komplikationer med 50 % eller mere inden for det første år af tilskud hos børn og unge med seglcellesygdom.

Denne undersøgelse er finansieret af FDA Office of Orphan Products Development (OOPD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 2-årigt kontrolleret, dobbeltblindt, randomiseret fase 2 klinisk forsøg, der sammenligner effektiviteten med hensyn til at reducere frekvensen af ​​respiratoriske hændelser ved seglcellesygdom af daglig oral vitamin D3 (3.333 IE/d) med månedlig bolus oral vitamin D3, (100.000 IU/mo) som kontrol. Den videnskabelige forudsætning for det kliniske forsøg er, at cirkulerende koncentrationer af vitamin D3, moderforbindelsen, er den vigtigste determinant for de anti-infektiøse og immunmodulerende virkninger af tilskud.

Kvalificerede deltagere vil i første omgang blive screenet for at bestemme deres D-vitaminniveauer i blodet. Dem med 25-hydroxyvitamin D-niveauer mellem 5 og 60 ng/ml vil tilfældigt blive tildelt en af ​​de to arme i 24 måneder. Deltagerne vil blive tjekket hver måned og vil have periodiske blod- og urinprøver for at overvåge eventuelle bivirkninger af undersøgelsesbehandlingerne. Børn over 5 år, som kan samarbejde og forstå proceduren, vil have en lungefunktionstest ved baseline og ved 24 måneder. At vise, at en månedlig dosis D-vitamin reducerer lungeinfektioner, astma og det akutte brystsyndrom kan hjælpe med at etablere denne enkle, billige behandling som en måde at mindske sygdom og dødsfald hos børn og unge med seglcellesygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af seglcellesygdom (Hb SS, Hb SC, Hb S-Beta-thalassæmi)
  2. Alder 3-20 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Patient, der er uvillig eller ude af stand til at give skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant)
  2. Patienten er ude af stand til eller villig til at overholde kravene i det kliniske forsøg
  3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg
  4. Nuværende diagnose af rakitis
  5. Anamnese med hypercalcæmi eller diagnose af enhver medicinsk tilstand forbundet med hypercalcæmi, herunder primær hyperparathyroidisme, malignitet, sarkoidose, tuberkulose, granulomatøs sygdom, familiær hypocalciurisk hypercalcæmi
  6. Nuværende brug af kortikosteroider, eksklusive inhalationssteroider
  7. Nuværende brug af antikonvulsiva (phenytoin, phenobarbital, carbamazepin)
  8. Terapi med thiaziddiuretika eller lithiumcarbonat
  9. Kendt lever- eller nyresygdom
  10. Patienter, der tager medicin mod lungekomplikationer af seglcellesygdom, der ikke er på en stabil dosis af medicin, som defineret ved en ændring i medicin eller doser inden for de tre måneder før undersøgelsens start
  11. Patienter i kronisk transfusionsbehandling med røde blodlegemer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Daglig oral vitamin D3
Oralt vitamin D3, 3.333 IE
Medicin: Daglig oral vitamin D3, 3.333 IE
Oralt vitamin D3, 3.333 IE, vil blive administreret dagligt.
Andre navne:
  • Cholecalciferol til oral administration
Aktiv komparator: Månedlig bolus oral vitamin D3
Bolus oral vitamin D3, 100.000 IE
Medicin: Placebo oral tablet
Deltagere, der er randomiseret til at modtage én gang månedlig oral bolus af vitamin D3, vil modtage placebo på alle andre dage i måneden.
Medicin: Månedlig oral vitamin D3, 100.000 IE
Oral vitamin D3, 100.000 IE, administreres månedligt.
Andre navne:
  • Cholecalciferol til oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig sats på åndedrætsbegivenheder
Tidsramme: Måned 12, måned 24
Åndedrætsbegivenheder beregnes som summen af ​​luftvejsinfektion, forværring af astma og akut brystsyndrom, som konstateret ved anvendelse af et valideret spørgeskema.
Måned 12, måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig tvungen vital kapacitet (FVC % forudsagt)
Tidsramme: Baseline, måned 24

Dette er for at måle den tvungne vitale kapacitet (FVC; % forudsagt) ved baseline og ved måned 24.

Tvungen vital kapacitet (FVC) er et vigtigt mål for lungefunktion, der angiver det samlede luftvolumen, som en person kraftigt kan udånde efter at have taget en dyb indånding. Det beregnes ved hjælp af spirometri, der vurderer lungekapacitet og hjælper med at diagnosticere åndedrætsbetingelser. Forudsagt FVC: FVC sammenlignes med forudsagte værdier baseret på alder, højde og køn for at bestemme, om det er inden for det normale interval (80% eller mere af forudsagt). Fortolkning: En lav FVC kan indikere obstruktion (f.eks. Astma eller KOL), mens en høj FVC kan antyde begrænsning i lungefunktionen. Baseline -måling: Det er vigtigt at etablere en baseline FVC til at overvåge ændringer over tid og vurdere effektiviteten af ​​behandlinger. For nøjagtig fortolkning er det vigtigt at sammenligne FVC -resultater med andre målinger, såsom FEV1, for at identificere tilstedeværelsen af ​​obstruktiv eller restriktiv lungesygdom.
Baseline, måned 24
Tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Tvungen ekspirationsvolumen på 1 sekund (FEV1; % forudsagt) ved baseline og ved måned 24.
Baseline, måned 24
Tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)/tvungen vital kapacitetsforhold
Tidsramme: Baseline, måned 24
Tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1; % forudsagt)/tvungen vital kapacitet (FVC) [FEV1/FVC] % forudsagt ved baseline og måned 24
Baseline, måned 24
Tvungen ekspirationsstrøm med 25% -75% vital kapacitet (FEF25-75,% forudsagt)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Tvungen ekspirationsstrøm med 25% -75% vital kapacitet (FEF25-75)% forudsagt ved baseline og måned 24.
Baseline, måned 24
Forholdet mellem resterende lungevolumen (RV) og total lungekapacitet (TLC)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Forholdet mellem resterende lungevolumen (RV) og total lungekapacitet (RV/TLC) ved baseline og måned 24.
Baseline, måned 24
Diffusionskapacitet af lungerne til kulilte (DLCO)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Diffusionskapacitet af lungerne til kulilte (DLCO; % forudsagt) ved baseline og måned 24
Baseline, måned 24
Neutrofil tælling
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
Blodneutrofil tæller i procent ved baseline, måned 12 og måned 24
Baseline, måned 12, måned 24
Blodpladetælling
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
Blodpladertælling (blodplader*10^3/ pr. Μl) ved baseline, måned 12 og måned 24
Baseline, måned 12, måned 24
Serum C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
Serum C-reaktivt protein (CRP; MG/L) ved baseline, måned 12 og måned 24
Baseline, måned 12, måned 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fraktioneret koncentration af udåndet nitrogenoxid (FENO)
Tidsramme: Baseline og måned 24
Ændring i fraktioneret koncentration af udåndet nitrogenoxid (FENO) i dele pr. milliard (ppb) fra baseline
Baseline og måned 24
Ændring i maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline og måned 24
Ændring i maksimalt inspiratorisk tryk (MIP; cm H2O) fra baseline
Baseline og måned 24
Ændring i maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline og måned 24
Ændring i maksimalt udåndingstryk (MEP; cm H2O) fra baseline
Baseline og måned 24
Ændring i interleukin 2 (IL 2) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum interleukin 2-koncentration (IL 2; pg/ml ) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interleukin 4 (IL 4) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum interleukin 4 koncentration (IL 4; pg/ml ) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interleukin 5 (IL 5) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum-interleukin 5-koncentration (IL 5; pg/ml ) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interleukin 13 (IL 13) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum interleukin 13 koncentration (IL 13; pg/mL) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interferon gamma (IFN gamma). koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i seruminterferon gammakoncentration (IFN gamma; pg/ml ) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interleukin 10 (IL 10) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum interleukin 10 koncentration (Iinterleukin 10; pg/mL) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i Transforming Growth Factor beta (TGF beta)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum Transforming Growth Factor beta (TGF beta; pg/mL) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interleukin 1alpha (IL 1alpha) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum interleukin 1alpha (IL 1alpha; pg/mL) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i interleukin 1beta (IL 1beta) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum interleukin 1beta (IL 1beta; pg/mL) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i Tumor Necrosis Factor alfa (TNF alpha) koncentration
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serumtumornekrosefaktor alfa (TNF alfa; pg/ml) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i C-terminale telopeptider af type I kollagen (CTX)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum C-terminale telopeptider af type I kollagen (CTX; ng/ml) fra baseline
Baseline op til måned 24
Ændring i intakt N-terminalt propeptid af type I procollagen (P1NP)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Ændring i serum intakt N-terminalt propeptid af type I procollagen (P1NP; µg/L) fra baseline.=
Baseline op til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Columbia University

Samarbejdspartnere

FDA Office of Orphan Products Development

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret T Lee, MD, Columbia University
  • Studiestol: Gary M Brittenham, MD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

18. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2019

Først opslået (Faktiske)

20. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAS0396
  • R01FD006372 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Luftvejsinfektioner

Kliniske forsøg med Daglig oral vitamin D3, 3.333 IE

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner