Codzienna dawka witaminy D dla sierpowatych powikłań układu oddechowego (ViDAS-2)
Niniejsze badanie ma na celu odpowiedź na pytanie, czy codzienna doustna suplementacja witaminy D może zmniejszyć ryzyko powikłań oddechowych lub płucnych u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Problemy z oddychaniem są głównymi przyczynami chorób i zgonów w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Badacze postawili hipotezę, że codzienna doustna witamina D3, w porównaniu z comiesięczną doustną witaminą D, szybko zwiększy krążącą witaminę D3 i zmniejszy częstość powikłań oddechowych o 50% lub więcej w ciągu pierwszego roku suplementacji u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Badanie to jest finansowane przez FDA Office of Orphan Products Development (OOPD).
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to 2-letnie kontrolowane, podwójnie ślepe, randomizowane badanie kliniczne fazy 2, porównujące skuteczność w zmniejszaniu częstości incydentów oddechowych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej dziennej doustnej witaminy D3 (3333 j.m./d) z comiesięcznym bolusem doustnej witaminy D3, (100 000 IU/miesiąc) jako kontrola. Założeniem naukowym badania klinicznego jest to, że krążące stężenie witaminy D3, związku macierzystego, jest głównym wyznacznikiem przeciwzakaźnych i immunomodulujących efektów suplementacji.
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną wstępnie przebadani w celu określenia poziomu witaminy D we krwi. Osoby z poziomem 25-hydroksywitaminy D między 5 a 60 ng/ml zostaną przypadkowo przydzielone do jednej z dwóch grup na 24 miesiące. Uczestnicy będą sprawdzani co miesiąc i będą poddawani okresowym badaniom krwi i moczu w celu monitorowania skutków ubocznych badanych terapii. Dzieci w wieku powyżej 5 lat, które potrafią współpracować i rozumieją procedurę, zostaną poddane badaniu czynności płuc na początku badania i po 24 miesiącach. Wykazanie, że miesięczna dawka witaminy D zmniejsza infekcje płuc, astmę i ostry zespół klatki piersiowej, może pomóc w ustaleniu tego prostego, taniego leczenia jako sposobu na zmniejszenie zachorowań i zgonów u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (Hb SS, Hb SC, Hb S-Beta-talasemia)
- Wiek 3-20 lat
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent nie chce lub nie może wyrazić pisemnej świadomej zgody (i zgody, jeśli dotyczy)
- Pacjent niezdolny lub niechętny do spełnienia wymagań badania klinicznego
- Udział w innym badaniu klinicznym
- Aktualna diagnostyka krzywicy
- Historia hiperkalcemii lub rozpoznanie jakiegokolwiek stanu medycznego związanego z hiperkalcemią, w tym pierwotnej nadczynności przytarczyc, nowotworu złośliwego, sarkoidozy, gruźlicy, choroby ziarniniakowej, rodzinnej hiperkalcemii hipokalciurycznej
- Obecne stosowanie kortykosteroidów, z wyłączeniem sterydów wziewnych
- Obecne stosowanie leków przeciwdrgawkowych (fenytoina, fenobarbital, karbamazepina)
- Terapia diuretykami tiazydowymi lub węglanem litu
- Znana choroba wątroby lub nerek
- Pacjenci przyjmujący leki na powikłania płucne niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, którzy nie przyjmują stałych dawek leków, zdefiniowanych jako zmiana leków lub dawek w ciągu trzech miesięcy poprzedzających włączenie do badania
- Pacjenci poddawani przewlekłej transfuzji krwinek czerwonych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Codzienna doustna witamina D3
Doustna witamina D3, 3333 j.m
|
Doustna witamina D3, 3333 IU, będzie podawana codziennie.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Comiesięczny bolus doustnej witaminy D3
Doustna witamina D3 w bolusie, 100 000 IU
|
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej raz w miesiącu doustny bolus witaminy D3, otrzymają placebo we wszystkie pozostałe dni miesiąca.
Doustna witamina D3, 100 000 IU, będzie podawana co miesiąc.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna stopa zdarzeń oddechowych
Ramy czasowe: Miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zdarzenia oddechowe zostaną obliczone jako suma infekcji oddechowej, zaostrzenie astmy i zespół ostrego klatki piersiowej, zgodnie z użyciem zatwierdzonego kwestionariusza.
|
Miesiąc 12, miesiąc 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia wymuszona żywotność (przewidywana FVC %)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Ma to zmierzyć przymusową pojemność witalną (FVC; % przewidywane) na początku i w 24 miesiącu. Wymuszone pojemność żywotną (FVC) jest kluczową miarą funkcji płuc, która wskazuje całkowitą objętość powietrza, którą osoba może siłą wydechować po głębokim oddechu. Oblicza się go za pomocą spirometrii, która ocenia pojemność płuc i pomaga zdiagnozować warunki oddechowe. Przewidywane FVC: FVC jest porównywane z przewidywanymi wartościami na podstawie wieku, wysokości i płci w celu ustalenia, czy znajduje się w normalnym zakresie (80% lub więcej przewidywanych). Interpretacja: Niski FVC może wskazywać niedrożność (np. Astma lub POChP), podczas gdy wysoki FVC może sugerować ograniczenie funkcji płuc. Pomiar wyjściowy: konieczne jest ustanowienie wyjściowego FVC w celu monitorowania zmian w czasie i oceny skuteczności leczenia. Dla dokładnej interpretacji kluczowe jest porównanie wyników FVC z innymi pomiarami, takimi jak FEV1, w celu zidentyfikowania obecności obturacyjnej lub restrykcyjnej choroby płuc. |
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Wymuszona objętość wydechowa w 1 sekundzie (FEV1)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Wymuszona objętość wydechowa w 1 sekundzie (Fev1; % przewidywana) na początku i w 24 miesiącu.
|
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Wymuszona objętość wydechowa w 1 sekundzie (FeV1)/Wymuszone wskaźnik pojemności witalnej
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Wymuszona objętość wydechowa w 1 sekundzie (Fev1; % przewidywana)/wymuszona pojemność witalna (FVC) [FEV1/FVC] % przewidywanego na początku i 24 miesiącu 24
|
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Wymuszony przepływ wydechowy przy 25% -75% pojemności ważnej (FEF25-75,% przewidywany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Wymuszony przepływ wydechowy przy 25% -75% pojemności ważnej (FEF25-75)% przewidywany na początku i 24 miesiącu.
|
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Stosunek resztkowej objętości płuc (RV) do całkowitej pojemności płuc (TLC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Stosunek resztkowej objętości płuc (RV) do całkowitej pojemności płuc (RV/TLC) na początku i 24 miesiącu.
|
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Zdolność rozpraszania płuc do tlenku węgla (DLCO)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Zdolność rozpraszania płuc do tlenku węgla (DLCO; % przewidywanego) na początku i 24 miesiącu
|
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Liczba neutrofili
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12, miesiąc 24
|
Liczba neutrofili krwi na poziomie wyjściowym, miesiąc 12 i 24 miesiąc
|
Linia bazowa, 12, miesiąc 24
|
|
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12, miesiąc 24
|
Liczba płytek krwi (płytki krwi*10^3/ na μl) na początku, miesiąc 12 i 24 miesiąc
|
Linia bazowa, 12, miesiąc 24
|
|
Białko C-reaktywne w surowicy (CRP)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12, miesiąc 24
|
Białko C-reaktywne w surowicy (CRP; Mg/L) na początku, miesiąc 12 i 24
|
Linia bazowa, 12, miesiąc 24
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana ułamkowego stężenia tlenku azotu w wydychanym powietrzu (FENO)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 24
|
Zmiana ułamkowego stężenia tlenku azotu w wydychanym powietrzu (FENO) w częściach na miliard (ppb) od wartości wyjściowej
|
Wartość bazowa i miesiąc 24
|
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 24
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP; cm H2O) od linii bazowej
|
Wartość bazowa i miesiąc 24
|
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 24
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP; cm H2O) od linii bazowej
|
Wartość bazowa i miesiąc 24
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 2 (IL 2).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interleukiny 2 w surowicy (IL 2; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 4 (IL 4).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interleukiny 4 w surowicy (IL 4; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 5 (IL 5).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interleukiny 5 w surowicy (IL 5; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 13 (IL 13).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interleukiny 13 w surowicy (IL 13; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana interferonu gamma (IFN gamma). stężenie
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interferonu gamma w surowicy (IFN gamma; pg/ml) od wartości wyjściowej
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 10 (IL 10).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interleukiny 10 w surowicy (Iinterleukiny 10; pg/ml) od wartości początkowej
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana w transformującym czynniku wzrostu beta (TGF beta)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana w surowicy transformującego czynnika wzrostu beta (TGF beta; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 1alfa (IL 1alfa).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana w stężeniu interleukiny 1alfa w surowicy (IL 1alfa; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia interleukiny 1beta (IL 1beta).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia interleukiny 1beta w surowicy (IL 1beta; pg/ml) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana stężenia czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF alfa).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana stężenia czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF alfa; pg/ml) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana C-końcowych telopeptydów kolagenu typu I (CTX)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana C-końcowych telopeptydów kolagenu typu I (CTX; ng/ml) w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
|
Zmiana w nienaruszonym N-końcowym propeptydzie prokolagenu typu I (P1NP)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Zmiana w surowicy nienaruszonego N-końcowego propeptydu prokolagenu typu I (P1NP; µg/l) od wartości wyjściowej.=
|
Linia bazowa do 24 miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Margaret T Lee, MD, Columbia University
- Krzesło do nauki: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu odpornościowego
- Infekcje
- Choroby oskrzeli
- Choroby płuc, obturacyjne
- Nadwrażliwość oddechowa
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Nadwrażliwość
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Choroby niedoborowe
- Niedożywienie
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Choroby płuc
- Astma
- Anemia, sierpowata komórka
- Infekcje dróg oddechowych
- Choroby Układu Oddechowego
- Niedobór witaminy D
- Zaburzenia odżywiania
- Zaburzenia oddychania
- Zespół ostrej klatki piersiowej
- Awitaminoza
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Lecznictwo
- Lipidy
- Drogi podawania leków
- Terapia lecznicza
- Związki policykliczne
- Steroidy
- Związki sterownika
- Cholestenes
- Cholestanes
- Sterole
- Witamina d
- Secisteroids
- Lipidy błony
- Cholekalcyferol
- Administracja, ustna
Inne numery identyfikacyjne badania
- AAAS0396
- R01FD006372 (Dotacja/umowa FDA USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .