Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Denní vitamin D pro srpkovité respirační komplikace (ViDAS-2)

20. září 2025 aktualizováno: Margaret T. Lee, Columbia University

Tato studie si klade za cíl odpovědět na otázku, zda denní perorální suplementace vitaminu D může snížit riziko respiračních nebo plicních komplikací u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií. Respirační problémy jsou hlavní příčinou nemocí a úmrtí u srpkovité anémii. Výzkumníci předpokládají, že denní perorální podávání vitamínu D3 ve srovnání s měsíčním perorálním vitamínem D rychle zvýší cirkulující vitamín D3 a sníží míru respiračních komplikací o 50 % nebo více během prvního roku suplementace u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií.

Tato studie je financována úřadem FDA Office of Orphan Products Development (OOPD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o 2letou kontrolovanou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou klinickou studii fáze 2, která srovnává účinnost denního perorálního podávání vitaminu D3 (3 333 IU/den) perorálně podávaného vitaminu D3 při snižování četnosti respiračních příhod u srpkovité anémie (3 333 IU/den) s měsíčním bolusem perorálního vitaminu D3, (100 000 IU/měsíc) jako kontrola. Vědeckým předpokladem klinické studie je, že cirkulující koncentrace vitaminu D3, mateřské sloučeniny, jsou hlavním určujícím faktorem protiinfekčních a imunomodulačních účinků suplementace.

Způsobilí účastníci budou nejprve podrobeni screeningu, aby se zjistila jejich hladina vitaminu D v krvi. Ti s hladinami 25-hydroxyvitamínu D mezi 5 a 60 ng/ml budou náhodně zařazeni do jedné ze dvou větví na 24 měsíců. Účastníci budou kontrolováni každý měsíc a budou podstupovat pravidelné testy krve a moči, aby mohli sledovat případné vedlejší účinky studijní léčby. Děti starší 5 let, které dokážou spolupracovat a porozumět postupu, budou mít test plicních funkcí na začátku a ve 24 měsících. Ukázat, že měsíční dávka vitaminu D snižuje plicní infekce, astma a akutní hrudní syndrom, by mohla pomoci zavést tuto jednoduchou, nízkonákladovou léčbu jako způsob, jak snížit nemocnost a úmrtnost u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika srpkovité anémie (Hb SS, Hb SC, Hb S-Beta-talasémie)
  2. Věk 3-20 let

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient neochotný nebo neschopný poskytnout písemný informovaný souhlas (a souhlas, pokud je to relevantní)
  2. Pacient neschopný nebo neochotný splnit požadavky klinického hodnocení
  3. Účast v jiné klinické studii
  4. Současná diagnostika křivice
  5. Hyperkalcémie v anamnéze nebo diagnóza jakéhokoli zdravotního stavu spojeného s hyperkalcémií, včetně primární hyperparatyreózy, malignity, sarkoidózy, tuberkulózy, granulomatózního onemocnění, familiární hypokalciurické hyperkalcémie
  6. Současné užívání kortikosteroidů, s výjimkou inhalačních steroidů
  7. Současné užívání antikonvulziv (fenytoin, fenobarbital, karbamazepin)
  8. Léčba thiazidovými diuretiky nebo uhličitanem lithným
  9. Známé onemocnění jater nebo ledvin
  10. Pacienti užívající léky na plicní komplikace srpkovité anémie, kteří nedostávají stabilní dávku léků, jak je definováno změnou léků nebo dávek během tří měsíců před vstupem do studie
  11. Pacienti na chronické transfuzní terapii červených krvinek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Denní perorální vitamin D3
Perorální vitamin D3, 3 333 IU
Lék: Denní perorální vitamin D3, 3 333 IU
Denně bude podáván perorálně vitamin D3, 3 333 IU.
Ostatní jména:
  • Cholekalciferol pro perorální podání
Aktivní komparátor: Měsíční bolus perorální vitamín D3
Bolus perorální vitamín D3, 100 000 IU
Lék: Placebo perorální tableta
Účastníci randomizovaní tak, aby dostávali jednou měsíčně perorální bolus vitaminu D3, dostanou placebo ve všechny ostatní dny v měsíci.
Lék: Měsíční orální vitamín D3, 100 000 IU
Orální vitamin D3, 100 000 IU, bude podáván měsíčně.
Ostatní jména:
  • Cholekalciferol pro perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra respiračních událostí
Časové okno: 12. měsíc, 24. měsíc 24
Respirační příhody budou vypočteny jako součet respirační infekce, exacerbace astmatu a syndromu akutního hrudníku, jak je zjištěno pomocí ověřeného dotazníku.
12. měsíc, 24. měsíc 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná nucená vitální kapacita (předpovězeno FVC %)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc

To má měřit nucenou životně důležitou kapacitu (FVC; PREDITICED) na začátku a ve 24. měsíci.

Nucená vitální kapacita (FVC) je klíčovým měřítkem plicní funkce, která ukazuje celkový objem vzduchu, který člověk může po zhluboka nadechnout. Vypočítá se pomocí spirometrie, která hodnotí plicní kapacitu a pomáhá diagnostikovat dýchací stavy. Předpokládaná FVC: FVC je porovnána s předpokládanými hodnotami založenými na věku, výšce a pohlaví, aby se určilo, zda je v normálním rozmezí (80% nebo více předpovězených). Interpretace: Nízká FVC může naznačovat obstrukci (např. Astma nebo CHOPN), zatímco vysoký FVC může naznačovat omezení plicních funkcí. Základní měření: Je nezbytné stanovit základní FVC pro sledování změn v průběhu času a posoudit účinnost léčby. Pro přesnou interpretaci je zásadní porovnat výsledky FVC s jinými měřeními, jako je FEV1, identifikovat přítomnost obstrukčního nebo restriktivního plicního onemocnění.
Základní linie, 24. Měsíc
Vynucený objem výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Nucený výdechový objem za 1 sekundu (FEV1; % předpovídán) na začátku a ve 24. měsíci.
Základní linie, 24. Měsíc
Vynucený výdechový objem za 1 sekundu (FEV1)/Poměr nucené vitální kapacity
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Vynucené výdechové objem za 1 sekundu (FEV1; % předpovězeno)/nucená vitální kapacita (FVC) [FEV1/FVC] % předpovídaných na začátku a měsíci 24
Základní linie, 24. Měsíc
Nucené expirační tok při 25%-75% vitální kapacitu (předpovězeno FEF25-75,%)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Nucené expirační tok při 25%-75% vitální kapacitu (FEF25-75)% předpovídané na začátku a měsíci 24.
Základní linie, 24. Měsíc
Poměr zbytkového objemu plic (RV) k celkové kapacitě plic (TLC)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Poměr zbytkového objemu plic (RV) k celkové kapacitě plic (RV/TLC) na začátku a 24. měsíci.
Základní linie, 24. Měsíc
Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO; PŘEDPOKLADOVÁNÍ) na začátku a 24. Měsíc 24
Základní linie, 24. Měsíc
Počet neutrofilů
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc, měsíc 24
Počet neutrofilů krve v procentech na začátku, 12. měsíc a 24. měsíc
Základní linie, 12. měsíc, měsíc 24
Počet destiček
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc, měsíc 24
Počet krevních destiček (krevní destičky*10^3/ na μl) na začátku, 12. měsíc 12 a měsíc 24
Základní linie, 12. měsíc, měsíc 24
Sérový C-reaktivní protein (CRP)
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc, měsíc 24
Sérové ​​C-reaktivní protein (CRP; Mg/L) na začátku, 12. měsíc 12 a měsíc 24
Základní linie, 12. měsíc, měsíc 24

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frakční koncentrace vydechovaného oxidu dusnatého (FENO)
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Změna frakční koncentrace vydechovaného oxidu dusnatého (FENO) v částech na miliardu (ppb) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav a měsíc 24
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP)
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP; cm H2O) od výchozí hodnoty
Výchozí stav a měsíc 24
Změna maximálního exspiračního tlaku (MEP)
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
Změna maximálního exspiračního tlaku (MEP; cm H2O) od výchozí hodnoty
Výchozí stav a měsíc 24
Změna koncentrace interleukinu 2 (IL 2).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 2 v séru (IL 2; pg/ml ) od výchozí hodnoty
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 4 (IL 4).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 4 v séru (IL 4; pg/ml ) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 5 (IL 5).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 5 v séru (IL 5; pg/ml ) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 13 (IL 13).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 13 v séru (IL 13; pg/ml ) od výchozí hodnoty
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna interferonu gama (IFN gama). koncentrace
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interferonu gama v séru (IFN gama; pg/ml ) od výchozí hodnoty
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 10 (IL 10).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 10 v séru (Iinterleukin 10; pg/ml ) od výchozí hodnoty
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna v transformujícím růstovém faktoru beta (TGF beta)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna v séru Transforming Growth Factor beta (TGF beta; pg/ml ) od výchozí hodnoty
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 1alfa (IL 1alfa).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna sérového interleukinu 1alfa (IL 1alfa; pg/ml) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace interleukinu 1beta (IL 1beta).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna sérového interleukinu 1beta (IL 1beta; pg/ml) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna koncentrace faktoru nekrózy nádorů alfa (TNF alfa).
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna sérového tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNF alfa; pg/ml) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna C-terminálních telopeptidů kolagenu typu I (CTX)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna sérových C-terminálních telopeptidů kolagenu typu I (CTX; ng/ml) oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do 24. měsíce
Změna intaktního N-terminálního propeptidu prokolagenu typu I (P1NP)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce
Změna v séru intaktního N-terminálního propeptidu prokolagenu typu I (P1NP; µg/l) oproti výchozí hodnotě.=
Výchozí stav do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

FDA Office of Orphan Products Development

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret T Lee, MD, Columbia University
  • Studijní židle: Gary M Brittenham, MD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

18. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

18. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAS0396
  • R01FD006372 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infekce dýchacích cest

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit