Vitamina D giornaliera per complicanze respiratorie falciformi (ViDAS-2)
Questo studio mira a rispondere alla domanda se l'integrazione orale giornaliera di vitamina D possa ridurre il rischio di complicanze respiratorie o polmonari nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme. I problemi respiratori sono le principali cause di malattia e di morte nell'anemia falciforme. I ricercatori ipotizzano che la vitamina D3 orale giornaliera, rispetto alla vitamina D orale mensile, aumenterà rapidamente la vitamina D3 circolante e ridurrà il tasso di complicanze respiratorie del 50% o più entro il primo anno di integrazione nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme.
Questo studio è finanziato dall'Office of Orphan Products Development (OOPD) della FDA.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico di fase 2 controllato, in doppio cieco, randomizzato della durata di 2 anni che confronta l'efficacia nella riduzione del tasso di eventi respiratori nell'anemia falciforme della vitamina D3 orale giornaliera (3.333 UI/die) con la vitamina D3 orale in bolo mensile, (100.000 UI/mese) come controllo. La premessa scientifica della sperimentazione clinica è che le concentrazioni circolanti di vitamina D3, il composto progenitore, sono il principale determinante degli effetti anti-infettivi e immunomodulatori dell'integrazione.
I partecipanti idonei saranno inizialmente sottoposti a screening per determinare i loro livelli di vitamina D nel sangue. Quelli con livelli di 25-idrossivitamina D compresi tra 5 e 60 ng/mL saranno assegnati casualmente a uno dei due bracci per 24 mesi. I partecipanti saranno controllati ogni mese e saranno sottoposti a esami periodici del sangue e delle urine per monitorare eventuali effetti collaterali dei trattamenti in studio. I bambini sopra i 5 anni che possono collaborare e comprendere la procedura saranno sottoposti a test di funzionalità polmonare al basale ea 24 mesi. Dimostrare che una dose mensile di vitamina D riduce le infezioni polmonari, l'asma e la sindrome toracica acuta potrebbe aiutare a stabilire questo trattamento semplice ea basso costo come un modo per ridurre le malattie e le morti nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di anemia falciforme (Hb SS, Hb SC, Hb S-Beta-talassemia)
- Età 3-20 anni
Criteri di esclusione:
- Paziente che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato scritto (e il consenso, se applicabile)
- Paziente incapace o non disposto a soddisfare i requisiti della sperimentazione clinica
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Diagnosi attuale di rachitismo
- Anamnesi di ipercalcemia o diagnosi di qualsiasi condizione medica associata a ipercalcemia, inclusi iperparatiroidismo primario, malignità, sarcoidosi, tubercolosi, malattia granulomatosa, ipercalcemia ipocalciurica familiare
- Uso corrente di corticosteroidi, esclusi gli steroidi per via inalatoria
- Uso corrente di anticonvulsivanti (fenitoina, fenobarbital, carbamazepina)
- Terapia con diuretici tiazidici o carbonato di litio
- Malattia epatica o renale nota
- Pazienti che assumono farmaci per complicanze polmonari dell'anemia falciforme non su una dose stabile di farmaci, come definito da un cambiamento di farmaci o dosi entro i tre mesi precedenti l'ingresso nello studio
- Pazienti in terapia trasfusionale cronica di globuli rossi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Vitamina D3 per via orale quotidiana
Vitamina D3 orale, 3.333 UI
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La vitamina D3 orale, 3.333 UI, verrà somministrata giornalmente.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Bolo mensile di vitamina D3 per via orale
Bolo orale di vitamina D3, 100.000 UI
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I partecipanti randomizzati a ricevere una volta al mese un bolo orale di vitamina D3, riceveranno placebo tutti gli altri giorni del mese.
La vitamina D3 orale, 100.000 UI, verrà somministrata mensilmente.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso annuale degli eventi respiratori
Lasso di tempo: Mese 12, mese 24
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Gli eventi respiratori saranno calcolati come la somma dell'infezione respiratoria, dell'esacerbazione dell'asma e della sindrome del torace acuta, come accertato dall'uso di un questionario validato.
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Mese 12, mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Capacità vitale forzata media (FVC % previsto)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
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Questo per misurare la capacità vitale forzata (FVC; % previsto) al basale e al mese 24. La capacità vitale forzata (FVC) è una misura chiave della funzione polmonare che indica il volume totale di aria che una persona può espirare con forza dopo aver fatto un respiro profondo. Viene calcolato usando la spirometria, che valuta la capacità polmonare e aiuta a diagnosticare le condizioni respiratorie. FVC previsto: l'FVC viene confrontato con i valori previsti in base all'età, all'altezza e al sesso per determinare se si trova all'interno dell'intervallo normale (80% o più di previsto). Interpretazione: un basso FVC può indicare ostruzione (ad es. Asma o BPCO), mentre un elevato FVC può suggerire una limitazione nella funzione polmonare. Misurazione di base: è essenziale stabilire un FVC di base per monitorare i cambiamenti nel tempo e valutare l'efficacia dei trattamenti. Per un'interpretazione accurata, è fondamentale confrontare i risultati FVC con altre misurazioni, come FEV1, identificare la presenza di malattie polmonari ostruttive o restrittive. |
Baseline, mese 24
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Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
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Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1; % previsto) al basale e al mese 24.
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Baseline, mese 24
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Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)/rapporto di capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
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Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1; % previsto)/capacità vitale forzata (FVC) [FEV1/FVC] % previsto al basale e al mese 24
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Baseline, mese 24
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Flusso espiratorio forzato al 25% -75% di capacità vitale (FEF25-75,% previsto)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
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Flusso espiratorio forzato al 25% -75% di capacità vitale (FEF25-75)% previsto al basale e al mese 24.
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Baseline, mese 24
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Rapporto tra volume polmonare residuo (RV) e capacità polmonare totale (TLC)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
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Rapporto tra volume polmonare residuo (RV) e capacità polmonare totale (RV/TLC) al basale e al mese 24.
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Baseline, mese 24
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Capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
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Capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO; % previsto) al basale e al mese 24
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Baseline, mese 24
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Conta dei neutrofili
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
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Conta di neutrofili del sangue in percentuale al basale, mese 12 e mese 24
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Basale, mese 12, mese 24
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Conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
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Conte di piastrine nel sangue (piastrine*10^3/ per μl) al basale, mese 12 e mese 24
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Basale, mese 12, mese 24
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Proteina sierica C-reattiva (CRP)
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
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Proteina sierica C-reattiva (CRP; mg/L) al basale, mese 12 e mese 24
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Basale, mese 12, mese 24
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della concentrazione frazionaria di ossido nitrico espirato (FENO)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della concentrazione frazionaria di ossido nitrico espirato (FENO) in parti per miliardo (ppb) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della pressione inspiratoria massima (MIP; cm H2O) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della pressione espiratoria massima (MEP; cm H2O) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 2 (IL 2).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 2 (IL 2; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 4 (IL 4).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 4 (IL 4; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 5 (IL 5).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 5 (IL 5; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 13 (IL 13).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 13 (IL 13; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione dell'interferone gamma (IFN gamma). concentrazione
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interferone gamma (IFN gamma; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 10 (IL 10).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 10 (Iinterleuchina 10; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione del fattore di crescita trasformante beta (TGF beta)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione del fattore di crescita trasformante beta (TGF beta; pg/mL) sierico rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 1alfa (IL 1alfa).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione dell'interleuchina 1alfa sierica (IL 1alfa; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 1beta (IL 1beta).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione dell'interleuchina 1beta sierica (IL 1beta; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione del fattore di necrosi tumorale alfa (TNF alfa).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione del fattore sierico di necrosi tumorale alfa (TNF alfa; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Cambiamento nei telopeptidi C-terminali del collagene di tipo I (CTX)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione dei telopeptidi sierici C-terminali del collagene di tipo I (CTX; ng/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Modifica del propeptide N-terminale intatto del procollagene di tipo I (P1NP)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Chang nel propeptide N-terminale sierico intatto del procollagene di tipo I (P1NP; µg/L) rispetto al basale.=
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Basale fino al mese 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Margaret T Lee, MD, Columbia University
- Cattedra di studio: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Infezioni
- Malattie bronchiali
- Malattie polmonari, ostruttive
- Ipersensibilità respiratoria
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Malattie ematologiche
- Anemia, emolitico
- Anemia
- Emoglobinopatie
- Malattie da carenza
- Malnutrizione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie emiche e linfatiche
- Malattie polmonari
- Asma
- Anemia, anemia falciforme
- Infezioni delle vie respiratorie
- Malattie delle vie respiratorie
- Carenza di vitamina D
- Disturbi della nutrizione
- Disturbi respiratori
- Sindrome toracica acuta
- Avitaminosi
- Anemia, emolitica, congenita
- Terapie
- Lipidi
- Rotte della somministrazione di droga
- Terapia farmacologica
- Composti policiclici
- Steroidi
- Composti anelli fusi
- Colesteni
- Colestani
- Steroli
- Vitamina D.
- Secosteroidi
- Lipidi a membrana
- Colecalciferolo
- Amministrazione, orale
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAS0396
- R01FD006372 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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