- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04170348
Vitamina D giornaliera per complicanze respiratorie falciformi (ViDAS-2)
Questo studio mira a rispondere alla domanda se l'integrazione orale giornaliera di vitamina D possa ridurre il rischio di complicanze respiratorie o polmonari nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme. I problemi respiratori sono le principali cause di malattia e di morte nell'anemia falciforme. I ricercatori ipotizzano che la vitamina D3 orale giornaliera, rispetto alla vitamina D orale mensile, aumenterà rapidamente la vitamina D3 circolante e ridurrà il tasso di complicanze respiratorie del 50% o più entro il primo anno di integrazione nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme.
Questo studio è finanziato dall'Office of Orphan Products Development (OOPD) della FDA.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico di fase 2 controllato, in doppio cieco, randomizzato della durata di 2 anni che confronta l'efficacia nella riduzione del tasso di eventi respiratori nell'anemia falciforme della vitamina D3 orale giornaliera (3.333 UI/die) con la vitamina D3 orale in bolo mensile, (100.000 UI/mese) come controllo. La premessa scientifica della sperimentazione clinica è che le concentrazioni circolanti di vitamina D3, il composto progenitore, sono il principale determinante degli effetti anti-infettivi e immunomodulatori dell'integrazione.
I partecipanti idonei saranno inizialmente sottoposti a screening per determinare i loro livelli di vitamina D nel sangue. Quelli con livelli di 25-idrossivitamina D compresi tra 5 e 60 ng/mL saranno assegnati casualmente a uno dei due bracci per 24 mesi. I partecipanti saranno controllati ogni mese e saranno sottoposti a esami periodici del sangue e delle urine per monitorare eventuali effetti collaterali dei trattamenti in studio. I bambini sopra i 5 anni che possono collaborare e comprendere la procedura saranno sottoposti a test di funzionalità polmonare al basale ea 24 mesi. Dimostrare che una dose mensile di vitamina D riduce le infezioni polmonari, l'asma e la sindrome toracica acuta potrebbe aiutare a stabilire questo trattamento semplice ea basso costo come un modo per ridurre le malattie e le morti nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di anemia falciforme (Hb SS, Hb SC, Hb S-Beta-talassemia)
- Età 3-20 anni
Criteri di esclusione:
- Paziente che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato scritto (e il consenso, se applicabile)
- Paziente incapace o non disposto a soddisfare i requisiti della sperimentazione clinica
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Diagnosi attuale di rachitismo
- Anamnesi di ipercalcemia o diagnosi di qualsiasi condizione medica associata a ipercalcemia, inclusi iperparatiroidismo primario, malignità, sarcoidosi, tubercolosi, malattia granulomatosa, ipercalcemia ipocalciurica familiare
- Uso corrente di corticosteroidi, esclusi gli steroidi per via inalatoria
- Uso corrente di anticonvulsivanti (fenitoina, fenobarbital, carbamazepina)
- Terapia con diuretici tiazidici o carbonato di litio
- Malattia epatica o renale nota
- Pazienti che assumono farmaci per complicanze polmonari dell'anemia falciforme non su una dose stabile di farmaci, come definito da un cambiamento di farmaci o dosi entro i tre mesi precedenti l'ingresso nello studio
- Pazienti in terapia trasfusionale cronica di globuli rossi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Vitamina D3 per via orale quotidiana
Vitamina D3 orale, 3.333 UI
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La vitamina D3 orale, 3.333 UI, verrà somministrata giornalmente.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Bolo mensile di vitamina D3 per via orale
Bolo orale di vitamina D3, 100.000 UI
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La vitamina D3 orale in bolo, 100.000 UI, verrà somministrata mensilmente.
Altri nomi:
I partecipanti randomizzati a ricevere una volta al mese un bolo orale di vitamina D3, riceveranno placebo tutti gli altri giorni del mese.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di eventi respiratori
Lasso di tempo: Screening fino al mese 24
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Il tasso annuale di eventi respiratori sarà calcolato come somma di infezione respiratoria, esacerbazione dell'asma e sindrome toracica acuta, come accertato mediante l'uso di un questionario validato.
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Screening fino al mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Modificare la capacità vitale forzata (FVC; % prevista) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1; % prevista) rispetto al basale.
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Basale e mese 24
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Variazione del rapporto volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)/capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1; % prevista)/capacità vitale forzata (FVC) [FEV1/FVC] % prevista rispetto al basale.
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Basale e mese 24
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Variazione del flusso espiratorio forzato al 25%-75% della capacità vitale (FEF25-75)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione del flusso espiratorio forzato al 25%-75% della capacità vitale (FEF25-75) % prevista rispetto al basale.
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Basale e mese 24
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Variazione del rapporto tra volume polmonare residuo (RV) e capacità polmonare totale (TLC)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione in percentuale del rapporto tra volume polmonare residuo (RV) e capacità polmonare totale (RV/TLC) rispetto al basale.
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Basale e mese 24
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Modifica della capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO; % prevista) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della concentrazione frazionaria di ossido nitrico espirato (FENO)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della concentrazione frazionaria di ossido nitrico espirato (FENO) in parti per miliardo (ppb) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della pressione inspiratoria massima (MIP; cm H2O) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Variazione della pressione espiratoria massima (MEP; cm H2O) rispetto al basale
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Basale e mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 2 (IL 2).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 2 (IL 2; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 4 (IL 4).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 4 (IL 4; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 5 (IL 5).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 5 (IL 5; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 13 (IL 13).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 13 (IL 13; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione dell'interferone gamma (IFN gamma). concentrazione
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interferone gamma (IFN gamma; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 10 (IL 10).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione sierica di interleuchina 10 (Iinterleuchina 10; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione del fattore di crescita trasformante beta (TGF beta)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione del fattore di crescita trasformante beta (TGF beta; pg/mL) sierico rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di emoglobina nel sangue (Hb)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di emoglobina nel sangue (Hb; g/dL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di piastrine nel sangue
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di piastrine nel sangue (piastrine/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della proteina C-reattiva sierica (PCR)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione della proteina C-reattiva sierica (CRP; mg/L) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 1alfa (IL 1alfa).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione dell'interleuchina 1alfa sierica (IL 1alfa; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione di interleuchina 1beta (IL 1beta).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione dell'interleuchina 1beta sierica (IL 1beta; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Variazione della concentrazione del fattore di necrosi tumorale alfa (TNF alfa).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione del fattore sierico di necrosi tumorale alfa (TNF alfa; pg/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Cambiamento nei telopeptidi C-terminali del collagene di tipo I (CTX)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Variazione dei telopeptidi sierici C-terminali del collagene di tipo I (CTX; ng/mL) rispetto al basale
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Basale fino al mese 24
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Modifica del propeptide N-terminale intatto del procollagene di tipo I (P1NP)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Chang nel propeptide N-terminale sierico intatto del procollagene di tipo I (P1NP; µg/L) rispetto al basale.=
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Basale fino al mese 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
- Investigatore principale: Margaret T Lee, MD, Columbia University
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Infezioni
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Avitaminosi
- Malnutrizione
- Emoglobinopatie
- Malattie polmonari
- Carenza di vitamina D
- Anemia
- Anemia, anemia falciforme
- Infezioni delle vie respiratorie
- Carenza di vitamina A
- Disturbi della nutrizione
- Disturbi respiratori
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie da carenza
- Sindrome toracica acuta
- Anemia, emolitico
- Anemia, emolitica, congenita
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Micronutrienti
- Agenti di conservazione della densità ossea
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Vitamina D
- Colecalciferolo
- Vitamine
- Ergocalciferoli
- Trientino
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAS0396
- R01FD006372 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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