镰状细胞呼吸系统并发症的每日维生素 D (ViDAS-2)
2024年3月26日 更新者：Gary M Brittenham, MD
本研究旨在回答每日口服维生素 D 补充剂是否可以降低患有镰状细胞病的儿童和青少年出现呼吸系统或肺部并发症的风险的问题。 呼吸系统问题是导致镰状细胞病患病和死亡的主要原因。 研究人员假设，与每月口服维生素 D 相比，每日口服维生素 D3 会迅速增加循环维生素 D3，并在补充镰状细胞病儿童和青少年的第一年内将呼吸系统并发症的发生率降低 50% 或更多。
本研究由 FDA 孤儿产品开发办公室 (OOPD) 资助。
研究概览
地位
主动，不招人
详细说明
这是一项为期 2 年的对照、双盲、随机 2 期临床试验，比较了每日口服维生素 D3 (3,333 IU/d) 与每月推注口服维生素 D3 在降低镰状细胞病呼吸事件发生率方面的功效， (100,000 IU/mo) 作为对照。 临床试验的科学前提是维生素 D3（母体化合物）的循环浓度是补充剂抗感染和免疫调节作用的主要决定因素。
将对符合条件的参与者进行初步筛选，以确定他们的血液维生素 D 水平。 那些 25-羟基维生素 D 水平在 5 到 60 ng/mL 之间的人将被随机分配到两个组之一，为期 24 个月。 参与者将每月接受一次检查，并定期进行血液和尿液检查，以监测研究治疗的任何副作用。 能够合作并理解该程序的 5 岁以上儿童将在基线和 24 个月时进行肺功能测试。 表明每月服用维生素 D 可减少肺部感染、哮喘和急性胸部综合症，这可能有助于建立这种简单、低成本的治疗方法，以减少患有镰状细胞病的儿童和青少年的患病和死亡。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 镰状细胞病的诊断（Hb SS、Hb SC、Hb S-β-地中海贫血）
- 年龄 3-20岁
排除标准：
- 患者不愿意或不能提供书面知情同意书（和同意，如果适用）
- 患者不能或不愿意遵守临床试验的要求
- 参与另一项临床试验
- 佝偻病的现代诊断
- 高钙血症病史或与高钙血症相关的任何医学病症的诊断，包括原发性甲状旁腺功能亢进症、恶性肿瘤、结节病、结核病、肉芽肿病、家族性低尿钙性高钙血症
- 目前使用皮质类固醇，不包括吸入类固醇
- 当前使用抗惊厥药（苯妥英钠、苯巴比妥、卡马西平）
- 用噻嗪类利尿剂或碳酸锂治疗
- 已知的肝脏或肾脏疾病
- 服用治疗镰状细胞病肺部并发症药物的患者未按稳定剂量服用药物，定义为研究开始前三个月内药物或剂量发生变化
- 接受慢性红细胞输注治疗的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：每日口服维生素D3
口服维生素 D3，3,333 IU
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每天口服维生素 D3，3,333 IU。
其他名称：
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有源比较器：每月推注口服维生素 D3
大剂量口服维生素 D3，100,000 IU
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将每月给药一次口服维生素 D3，100,000 IU。
其他名称：
随机接受每月一次口服维生素 D3 的参与者将在该月的所有其他日子接受安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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呼吸事件发生率
大体时间：筛查至第 24 个月
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呼吸系统事件的年发生率将计算为呼吸道感染、哮喘恶化和急性胸部综合征的总和，如通过使用经过验证的问卷确定的那样。
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筛查至第 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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用力肺活量 (FVC) 的变化
大体时间：基线和第 24 个月
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从基线改变用力肺活量（FVC；预测百分比）
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基线和第 24 个月
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1 秒内用力呼气量的变化 (FEV1)
大体时间：基线和第 24 个月
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1 秒内用力呼气量（FEV1；预测百分比）相对于基线的变化。
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基线和第 24 个月
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1 秒内用力呼气量的变化 (FEV1)/ 用力肺活量比率
大体时间：基线和第 24 个月
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1 秒内用力呼气量的变化（FEV1；预测百分比）/用力肺活量 (FVC) [FEV1/FVC] 从基线预测的百分比。
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基线和第 24 个月
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用力呼气流量在 25%-75% 肺活量时的变化 (FEF25-75)
大体时间：基线和第 24 个月
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用力呼气流量在基线预测的 25%-75% 肺活量 (FEF25-75) % 时的变化。
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基线和第 24 个月
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残余肺容积 (RV) 与总肺容量 (TLC) 的比率变化
大体时间：基线和第 24 个月
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残余肺容积 (RV) 与总肺活量 (RV/TLC) 的比率相对于基线的百分比变化。
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基线和第 24 个月
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肺部一氧化碳扩散能力 (DLCO) 的变化
大体时间：基线和第 24 个月
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肺部一氧化碳扩散能力（DLCO；预测百分比）相对于基线的变化
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基线和第 24 个月
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呼出的一氧化氮 (FENO) 分数浓度的变化
大体时间：基线和第 24 个月
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呼出的一氧化氮 (FENO) 浓度相对于基线的十亿分之一 (ppb) 的变化
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基线和第 24 个月
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最大吸气压力 (MIP) 的变化
大体时间：基线和第 24 个月
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最大吸气压力 (MIP; cm H2O) 相对于基线的变化
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基线和第 24 个月
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最大呼气压力 (MEP) 的变化
大体时间：基线和第 24 个月
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最大呼气压力 (MEP; cm H2O) 相对于基线的变化
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基线和第 24 个月
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白细胞介素 2 (IL 2) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白细胞介素 2 浓度（IL 2；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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白细胞介素 4 (IL 4) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白介素 4 浓度（IL 4；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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白细胞介素 5 (IL 5) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白细胞介素 5 浓度（IL 5；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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白细胞介素 13 (IL 13) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白细胞介素 13 浓度（IL 13；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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Γ 干扰素 (IFN gamma) 的变化。专注
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清干扰素γ浓度（IFNγ；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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白细胞介素 10 (IL 10) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白细胞介素 10 浓度 (Iinterleukin 10; pg/mL) 相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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转化生长因子 beta (TGF beta) 的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清转化生长因子β（TGFβ；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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血液中血红蛋白浓度 (Hb) 的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血红蛋白浓度（Hb；g/dL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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血小板浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血小板浓度（血小板/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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血清 C 反应蛋白 (CRP) 的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清 C 反应蛋白 (CRP; mg/L) 相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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白介素 1alpha (IL 1alpha) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白细胞介素 1alpha (IL 1alpha; pg/mL) 相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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白介素 1beta (IL 1beta) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清白细胞介素 1beta (IL 1beta; pg/mL) 相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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肿瘤坏死因子 α (TNF α) 浓度的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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血清肿瘤坏死因子α（TNF α；pg/mL）相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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I 型胶原 (CTX) C 端端肽的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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I 型胶原蛋白 (CTX; ng/mL) 血清 C 端端肽相对于基线的变化
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截至第 24 个月的基线
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I 型前胶原 (P1NP) 完整 N 端前肽的变化
大体时间：截至第 24 个月的基线
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I 型原胶原（P1NP；µg/L）血清完整 N 端前肽相对基线的变化。=
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截至第 24 个月的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gary M Brittenham, MD、Columbia University
- 首席研究员：Margaret T Lee, MD、Columbia University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月15日
初级完成 (估计的)
2024年6月30日
研究完成 (估计的)
2025年2月28日
研究注册日期
首次提交
2019年10月1日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月18日
首次发布 (实际的)
2019年11月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月26日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AAAS0396
- R01FD006372 (美国 FDA 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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