鎌状赤血球呼吸器合併症に対する毎日のビタミン D (ViDAS-2)
2024年3月26日 更新者：Gary M Brittenham, MD
この研究は、毎日の経口ビタミン D 補給が鎌状赤血球症の小児および青年の呼吸器または肺の合併症のリスクを軽減できるかどうかという疑問に答えることを目的としています. 呼吸器の問題は、鎌状赤血球症の病気と死の主な原因です。 研究者らは、毎日の経口ビタミン D3 は、毎月の経口ビタミン D と比較して、循環ビタミン D3 を急速に増加させ、鎌状赤血球症の小児および青年における補給の最初の 1 年以内に呼吸器合併症の割合を 50% 以上減少させるという仮説を立てています。
この研究は、FDA オーファン製品開発局 (OOPD) によって資金提供されています。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
これは、毎日の経口ビタミン D3 (3,333 IU/日) と月 1 回のボーラス経口ビタミン D3 の鎌状赤血球症における呼吸器イベントの発生率を減らす有効性を比較する、2 年間の対照二重盲検無作為化第 2 相臨床試験です。 (100,000 IU/月) をコントロールとして。 臨床試験の科学的前提は、親化合物であるビタミン D3 の循環濃度が、補給の抗感染および免疫調節効果の主な決定要因であるということです。
適格な参加者は、血中ビタミンDレベルを決定するために最初にスクリーニングされます。 25-ヒドロキシビタミン D レベルが 5 ～ 60 ng/mL の患者は、偶然に 2 つのアームのいずれかに 24 か月間割り当てられます。 参加者は毎月チェックされ、定期的な血液検査と尿検査を受けて、研究治療の副作用を監視します。 協力して手順を理解できる5歳以上の子供は、ベースラインと24か月で肺機能検査を受けます. ビタミン D の毎月の投与量が肺感染症、喘息、および急性胸部症候群を軽減することを示すことは、鎌状赤血球症の子供と青年の病気と死亡を減らす方法として、この単純で低コストの治療法を確立するのに役立つ可能性があります.
研究の種類
介入
入学 (実際)
69
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 鎌状赤血球症の診断 (Hb SS、Hb SC、Hb S-ベータサラセミア)
- 年齢 3～20歳
除外基準:
- -書面によるインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）を提供したくない、または提供できない患者
- -患者が臨床試験の要件を順守できない、または順守したくない
- 別の臨床試験への参加
- くる病の現在の診断
- -高カルシウム血症の病歴または高カルシウム血症に関連する病状の診断, 原発性副甲状腺機能亢進症、悪性腫瘍、サルコイドーシス、結核、肉芽腫性疾患、家族性低カルシウム尿性高カルシウム血症を含む
- -吸入ステロイドを除くコルチコステロイドの現在の使用
- 抗けいれん薬（フェニトイン、フェノバルビタール、カルバマゼピン）の現在の使用
- サイアザイド系利尿薬または炭酸リチウムによる治療
- -既知の肝臓または腎臓病
- -鎌状赤血球症の肺合併症の薬を服用している患者 研究への参加前3か月以内の薬または用量の変更によって定義される、薬の安定した用量ではない
- 慢性赤血球輸血療法を受けている患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：毎日の経口ビタミンD3
経口ビタミンD3、3,333 IU
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経口ビタミン D3、3,333 IU を毎日投与します。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：毎月のボーラス経口ビタミン D3
ボーラス経口ビタミンD3、100,000 IU
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ボーラス経口ビタミン D3、100,000 IU が毎月投与されます。
他の名前：
ビタミン D3 の月 1 回経口ボーラスを受けるように無作為に割り付けられた参加者は、月の他のすべての日にプラセボを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸イベントの発生率
時間枠：24ヶ月までのスクリーニング
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呼吸器イベントの年間発生率は、呼吸器感染、喘息増悪、急性胸部症候群の合計として計算され、検証済みのアンケートを使用して確認されます。
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24ヶ月までのスクリーニング
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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強制肺活量（FVC）の変化
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの強制肺活量 (FVC; % 予測) の変更
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ベースラインと月 24
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1 秒間の強制呼気量の変化 (FEV1)
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの 1 秒間の強制呼気量の変化 (FEV1; % 予測)。
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ベースラインと月 24
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1秒間の努力呼気量の変化（FEV1）/努力肺活量比
時間枠：ベースラインと月 24
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1 秒間の強制呼気量の変化 (FEV1; % 予測)/強制肺活量 (FVC) [FEV1/FVC] ベースラインから予測された %。
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ベースラインと月 24
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肺活量の 25% ～ 75% での強制呼気流量の変化 (FEF25-75)
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインから予測された 25% ～ 75% の肺活量 (FEF25-75) % での強制呼気流量の変化。
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ベースラインと月 24
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総肺気量 (TLC) に対する残肺容量 (RV) の比率の変化
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの残肺容量 (RV) と総肺気量 (RV/TLC) の比率のパーセントの変化。
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ベースラインと月 24
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一酸化炭素（DLCO）に対する肺の拡散能力の変化
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの一酸化炭素に対する肺の拡散能力の変化 (DLCO; % 予測)
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ベースラインと月 24
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呼気一酸化窒素（FENO）の分画濃度の変化
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの 10 億分の 1 (ppb) 単位の呼気一酸化窒素 (FENO) の分画濃度の変化
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ベースラインと月 24
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最大吸気圧（MIP）の変化
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの最大吸気圧 (MIP; cm H2O) の変化
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ベースラインと月 24
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最大呼気圧 (MEP) の変化
時間枠：ベースラインと月 24
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ベースラインからの最大呼気圧 (MEP; cm H2O) の変化
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ベースラインと月 24
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インターロイキン 2 (IL 2) 濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 2 濃度 (IL 2; pg/mL ) の変化
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24 か月目までのベースライン
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インターロイキン 4 (IL 4) 濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 4 濃度 (IL 4; pg/mL ) の変化
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24 か月目までのベースライン
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インターロイキン 5 (IL 5) 濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 5 濃度 (IL 5; pg/mL ) の変化
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24 か月目までのベースライン
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インターロイキン13（IL13）濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 13 濃度の変化 (IL 13; pg/mL )
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24 か月目までのベースライン
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インターフェロン ガンマ (IFN ガンマ) の変化。集中
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターフェロン ガンマ濃度 (IFN ガンマ; pg/mL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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インターロイキン10（IL10）濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 10 濃度の変化 (Iinterleukin 10; pg/mL )
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24 か月目までのベースライン
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トランスフォーミング グロース ファクター ベータ（TGF ベータ）の変更
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清トランスフォーミング増殖因子ベータ (TGF ベータ; pg/mL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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血中ヘモグロビン濃度（Hb）の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血中ヘモグロビン濃度 (Hb; g/dL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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血小板濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血小板濃度 (血小板/mL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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血清C反応性タンパク質（CRP）の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清 C 反応性タンパク質 (CRP; mg/L) の変化
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24 か月目までのベースライン
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インターロイキン 1α (IL 1α) 濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 1α (IL 1α; pg/mL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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インターロイキン 1 ベータ (IL 1 ベータ) 濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清インターロイキン 1 ベータ (IL 1 ベータ; pg/mL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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腫瘍壊死因子α（TNFα）濃度の変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの血清腫瘍壊死因子アルファ (TNF アルファ; pg/mL) の変化
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24 か月目までのベースライン
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I型コラーゲン（CTX）のC末端テロペプチドの変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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ベースラインからの I 型コラーゲンの血清 C 末端テロペプチドの変化 (CTX; ng/mL)
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24 か月目までのベースライン
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I型プロコラーゲン（P1NP）の無傷N末端プロペプチドの変化
時間枠：24 か月目までのベースライン
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タイプ I プロコラーゲンの血清無傷 N 末端プロペプチドの変化 (P1NP; μg/L) ベースラインから。=
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24 か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Gary M Brittenham, MD、Columbia University
- 主任研究者：Margaret T Lee, MD、Columbia University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月15日
一次修了 (推定)
2024年6月30日
研究の完了 (推定)
2025年2月28日
試験登録日
最初に提出
2019年10月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月18日
最初の投稿 (実際)
2019年11月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月26日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AAAS0396
- R01FD006372 (米国FDA認可/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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